한 번 주사로 평생 콜레스테롤 관리? 일라이 릴리, 유전자 편집 치료제 VERVE-102 임상서 최대 62% LDL 감소 확인

매일 콜레스테롤 약을 챙겨 먹는 대신, 단 한 번의 주사로 ‘나쁜’ LDL 콜레스테롤 수치를 평생 낮출 수 있다면 어떨까요? 일라이 릴리(Eli Lilly)가 발표한 유전자 편집 치료제 'VERVE-102'의 최신 임상 데이터가 바로 그 가능성을 현실로 만들고 있습니다.

LDL을 낮추는 수술 없는 유전자 편집, VERVE-102의 작동 원리

VERVE-102는 생체 내(in vivo) 염기 편집(Base Editing) 기술을 사용하는 치료제입니다. 쉽게 말해, 살아있는 우리 몸 안의 세포에서 직접 특정 유전자를 교정하는 ‘분자 수준의 수술’이라고 할 수 있습니다.

이 치료제의 궁극적인 목표는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 비활성화하는 것입니다. PCSK9 단백질은 혈중 LDL 콜레스테롤을 분해하는 수용체를 억제하기 때문에, 이 유전자를 끄면 자연스럽게 나쁜 콜레스테롤 수치가 크게 떨어집니다.

이러한 접근법은 실제로 선천적으로 PCSK9 유전자 기능이 떨어진 사람들이 심혈관 질환 위험이 현저히 낮다는 대규모 유전학 연구 결과에 기반합니다. 즉, 안전한 자연 상태를 모방한 치료 전략인 셈입니다.

VERVE-102는 두 가지 핵심 구성 요소를 하나의 지질 나노입자(LNP) 전달체에 담아 단 한 번 정맥 주사합니다.

• 아데닌 염기 편집 효소를 코딩하는 mRNA: DNA의 이중 나선을 자르지 않고, 특정 염기쌍(A•T → G•C) 하나만 정밀하게 화학 변환하는 변형 CRISPR 효소입니다. DNA 가위질을 하지 않아 안전성이 획기적으로 높아졌습니다.
• 표적 유도 RNA(gRNA): 염기 편집 효소가 엉뚱한 유전자가 아닌, 간세포 내 PCSK9 유전자만 정확히 찾아가도록 안내하는 내비게이션 역할을 합니다.

특히, Verve의 독자적인 GalNAc-LNP(갈낙-지질 나노입자) 전달체는 마치 간세포로 향하는 특급 택배와 같습니다. 이 입자는 간세포 표면에 풍부한 ASGPR 또는 LDL 수용체를 통해 세포 내로 효율적으로 흡수됩니다. 간세포 안으로 들어간 염기 편집기는 PCSK9 유전자에 조기 종결 코돈(premature stop codon)을 만들어 유전자를 ‘고장’ 내고, 그 결과 혈중 LDL 콜레스테롤을 지속적으로 감소시킵니다.

임상 1b상 Heart-2 시험: 확인된 주요 유효성 결과

2026년 5월 25일, 일라이 릴리는 심혈관 질환 고위험군 성인 35명을 대상으로 한 VERVE-102의 임상 1b상 Heart-2 시험의 긍정적인 톱라인(topline) 결과를 공개했습니다. 다음은 용량별로 확인된 핵심 데이터입니다.

평가 지표	결과
PCSK9 감소율 (용량 의존적 범위)	평균 51–88%
최고 용량에서 PCSK9 감소율	최대 88%
LDL-C 감소율 (0.6 mg/kg 용량군 평균)	53%
LDL-C 감소율 (0.6 mg/kg 용량군 최대)	69%
LDL-C 감소율 (전체 시험 최대)	최대 62%

투여 용량이 높아질수록 더 강력한 PCSK9 및 LDL-C 감소 효과가 관찰되었으며, 이는 명확한 용량 의존적 반응을 입증합니다. 단 한 번의 치료로 최장 18개월, 즉 약 1년 반 동안 LDL 콜레스테롤 감소 효과가 유지되었다는 점은 이 약이 목표하는 ‘1회 치료, 평생 효과’의 가능성을 강력히 뒷받침합니다.

기대를 뛰어넘는 안전성 결과

유전자 편집 치료제의 가장 큰 숙제는 단연 ‘안전성’입니다. 이전에도 Verve의 초기 후보물질은 간 효소 수치 상승 같은 부작용으로 개발이 중단된 바 있습니다. 그러나 VERVE-102는 깨끗한 안전성 데이터로 이 우려를 말끔히 씻어냈습니다.

• 치료 관련 심각한 부작용(SAE) 0건: 시험 참가자에게서 치료와 직접 관련된 심각한 부작용은 단 한 건도 보고되지 않았습니다.
• 뛰어난 간 독성 프로필: 고용량 투여군을 포함한 모든 용량군에서 ALT/AST(간 효소), 빌리루빈, 혈소판 수치에 임상적으로 유의미한 변화는 관찰되지 않았습니다. 이는 이전 세대 유전자 편집 치료제의 주요 안전성 걸림돌을 VERVE-102의 업그레이드된 GalNAc-LNP 제형이 성공적으로 극복했음을 시사합니다.

VERVE-102의 상용화, 앞으로 남은 과제는?

VERVE-102는 이제 본격적인 후기 임상과 상업화를 향한 중요한 관문들을 앞두고 있습니다.

임상 2상 돌입 및 용량 최적화: Verve Therapeutics는 이미 2025년 하반기 중 임상 2상 시험 첫 환자 투여를 목표로 제시한 바 있습니다. 2026년 5월 현재, 임상 2상은 진행 중이며, 이번 임상 1b상 데이터는 최종 임상 2상 용량 선택의 핵심 근거로 활용될 예정입니다.

일라이 릴리의 선택권 행사: Verve와 일라이 릴리는 VERVE-102의 공동 개발 및 라이선스 계약을 맺고 있었으며, 릴리는 임상 1b상 종료 후 이를 인수할 수 있는 조건부 권리(옵션)를 보유했습니다. 이번에 양사가 함께 강력한 임상 데이터를 발표한 것은 사실상 일라이 릴리가 이 권리를 행사했거나, 기존 파트너십 아래에서 개발을 전폭적으로 추진하고 있음을 의미합니다. 이는 거대 제약사의 막대한 자본과 노하우가 투입되어 VERVE-102의 개발 속도와 성공 가능성을 한층 높일 수 있는 매우 긍정적인 신호입니다.

규제 기관의 패스트 트랙: 미국 식품의약국(FDA)은 이미 2025년 4월, VERVE-102가 고지혈증 및 고위험 심혈관 질환 환자 치료에 있어 미충족 수요를 해결할 잠재력을 인정하고 신속 심사(Fast Track) 대상으로 지정했습니다. 이 제도는 신약 허가 심사 기간을 단축하고 FDA와의 수시 소통을 가능하게 하여, 후기 임상에서 긍정적 데이터가 지속될 경우 시판 허가까지 걸리는 시간을 대폭 앞당길 수 있습니다.

업계 전망: VERVE-102의 성공적인 초기 데이터는 매일 먹는 약이나 주기적인 주사제(예: PCSK9 억제제) 대신 ‘한 번의 치료’로 심혈관 질환을 근본적으로 예방하는 시대가 도래할 수 있음을 보여줍니다. Verve는 또한 ANGPTL3 및 LPA 등 다른 지질 유전자 표적의 염기 편집 치료제 파이프라인도 구축하고 있어, 향후 난치성 고콜레스테롤혈증 환자들을 위한 보다 폭넓은 유전자 치료 옵션의 등장을 기대하게 합니다.