AIが切り拓く神経科学創薬：Recursion×Genentech提携、初の検証済み標的に前進

AIはどのようにして「1兆細胞の干し草の山」から針を見つけたのか

この標的は、幸運な偶然や単一の実験で見つかったわけではない。前例のない生物学的スケールで構築された、系統的なAIネイティブパイプラインから生まれた。そのプロセスは次の通りだ。

1. ニューロンマップ——1兆細胞の基盤モデル

研究チームは1兆個以上のヒトiPS細胞由来ニューロンを培養し、17,000以上の全タンパク質コード遺伝子を個別に全ゲノムCRISPRノックアウトし、3,000万枚以上の細胞画像を取得、これらを解釈するカスタム基盤モデルをトレーニングした 。このデータセットは、2025年10月に発表された脳の免疫細胞に特化した「ミクログリアマップ」とは独立したものだ 。両方のマップは同じ提携の下で構築されたが、今回前進した標的はより大規模なニューロンマップから発見された 。

2. ゲノムワイドなAI探索

従来のように仮説を一つずつ検証するのではなく、ファンデーションモデルがすべての遺伝子を神経疾患の既知のドライバーと系統的に比較し、疾患関連経路との生物学的関係性に基づいて候補をランク付けした 。

3. 三段階の検証プロセス

以下の3つの実験的ハードルをすべて通過した候補のみが前進した：経路検証（遺伝子改変は予測通りに作用するか）、機能検証（標的操作はヒトニューロンに意味のある変化をもたらすか）、疾患検証（その変化は疾患表現型を変えるか） 。

重要な区別： 早期探索プログラムに進んだ標的はニューロンマップからのもの。一方、ミクログリアマップは脳の免疫細胞に焦点を当てた別のマイルストーンであり、これもロシュ・Genentechとの提携の一環として構築された 。

AI創薬にとっての意味

このマイルストーンは以下の理由で重要だ：

• 神経科学における初の概念実証——CNS領域の創薬は医学で最も失敗率が高く、FDA承認率は他領域の半分以下だ 。今回の標的は、AIネイティブプラットフォームがこの領域で初めて新規かつ検証済みの標的を提供したことを示す 。

• スケールが差別化要因に——前例のない規模（1兆細胞、全ゲノムノックアウト）で疾患関連データを生成し、それを基盤モデルと組み合わせることで、従来の逐次的な方法では数年かかる新規生物学を系統的に発見できることが実証された 。

• 新規標的のリスク軽減——既知のヒト遺伝学的エビデンスを出発点に、全ゲノムを関連生物学で探索することで、未開拓のメカニズム追求に伴う不確実性を低減する。「仮説生成エンジン」として機能するのだ 。

RecursionのCEO、Najat Khan氏は、この提携下で最大40のプログラムが生まれる可能性があると述べている 。提携の累計支払額は現在2億1,600万ドルに達している 。

550億ドルのAI・製薬ディールブーム

RecursionとGenentechのマイルストーンは、AI創薬への資金と提携の急増というより大きな流れの中にある。

ディールの勢い

• 2025年1月から2026年7月までに、大手製薬企業はAIバイオテクノロジーおよび計算創薬プラットフォームに220億ドル以上をM&A、提携、ライセンスで投じた 。
• AI創薬向けベンチャー資金調達は2025年に約110億ドル（348件）に増加、2024年の約89億ドルから上昇した 。
• 2024～2025年のAI/ML創薬における提携・M&A総額は550億ドル超に達した 。
• 2026年第1四半期だけで36件の大手AI提携が成立、前年同期の18件から倍増した 。

注目ディール

単一アセットからプラットフォームインフラへ

2025～2026年のパターンは、製薬企業が個別の分子ライセンスではなくAIプラットフォームと幅広い探索能力に投資していることだ。RecursionとExscientiaの合併、そしてプラットフォームディールの急増は、AIネイティブ創薬が中核的なR&Dインフラになりつつあることを示していると業界アナリストは指摘する 。

FDA、AI創薬のルールを正式化

規制当局も科学の進展に歩調を合わせている。主な2つの動きが規制環境を形作っている：

• 2025年1月——FDAは初のガイダンス案「医薬品・生物学的製品の規制上の意思決定を支援するための人工知能の使用に関する考慮事項」を発表。創薬で使用されるAIモデルのためのリスクベースの信頼性評価フレームワークを確立した 。
• 2026年1月——FDAは欧州医薬品庁（EMA）と共同で「医薬品開発におけるAIの良い実践原則（Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development）」を公開。医薬品ライフサイクル全体でAI生成エビデンスに対する期待を正式化した 。

FDAはアドホックな監視から構造化された方法論へ移行し、スポンサーはAIツールが規制申請において目的に適合していること（「モデル信頼性」）を示す必要があると強調している 。注目すべきは、2025年1月のガイダンスは創薬で使用されるAIをその範囲から明示的に除外している点だが、規制上の意思決定を支援するAIは対象としている 。

まとめ

RecursionとGenentechのマイルストーンは、AIネイティブ生物学プラットフォームが神経科学——従来の創薬が数十年にわたり苦闘してきた領域——において、新規で実験的に検証された標的を発見できることを示す初の具体的な実証である。AI・製薬ディールの急増（2024～2025年で550億ドル超）とFDAのAIガイダンスの正式化を合わせると、業界は「AIは標的を見つけられるか？」から「AI発見の医薬品はどのくらいの速さで患者に届くのか？」へと決定的に移行しつつある。