何が起こったのか

この治療は、脳を標的とした世界初の「ベース編集」療法とされ、発達遅延を引き起こす希少疾患「スナイデルス・ブロック・カンポー症候群」の原因となるCHD3遺伝子変異を修正することを目的としていました。2025年3月、女児は上海交通大学付属の新華病院で、遺伝子編集メカニズムを搭載した数兆個のウイルス粒子を脊髄に注入されました。しかし、治療から1週間も経たないうちに、治療に関連した重篤な免疫反応により死亡しました。

隠蔽工作

女児の死亡は一切公に報告されませんでした。研究チームは2025年2月、Nature誌に論文を発表し、臨床試験における遺伝子編集の成功を主張しましたが、患者の死亡については一切触れていませんでした。論文はスナイデルス・ブロック・カンポー症候群に対する遺伝子編集治療の前臨床研究を記述したものでしたが、死亡という悲劇的な結果は完全に省かれていました。Nature誌はその後、論文に編集者注を追加し、独自の調査を開始しましたが、この注記は「撤回ではない」と明示されています。

金銭的側面

女児の両親は治療費として約86万米ドル（日本円で約1億3000万円）を調達しました。調査によると、家族は治療の開発と臨床適用の費用を支払っており、リスクについて十分な説明を受けていなかったとされています。

開始された調査

• 上海交通大学医学部は事件を調査する特別タスクフォースを設置し、「科学倫理と研究の誠実性を厳格に遵守する」と声明を発表しました。
• Nature誌は関連論文に関する懸念事項を調査中で、編集者注を追加しました。
• 中国の規制当局もこの事件を審査していると報じられています。

最新の報告時点で、これら3つの調査はすべて継続中であり、結論は出ていません。正式な不正行為の認定もまだ下されていません。

広範な影響

この事件は、2018年の賀建奎（ホー・ジェンクイ）氏による遺伝子編集双子事件と即座に比較され、中国の生物医学研究における規制監督、インフォームド・コンセント、および倫理的説明責任について深刻な疑問を投げかけています。また、この調査は、CRISPR遺伝子編集ツールのより精密な形態である「ベースエディター」を希少疾患の治療薬として実用化しようとする世界的な競争の激化と、科学的野心が倫理的保護を上回った場合に生じるリスクを浮き彫りにしています。

何が起こったのか

この治療は、脳を標的とした世界初の「ベース編集」療法とされ、発達遅延を引き起こす希少疾患「スナイデルス・ブロック・カンポー症候群」の原因となるCHD3遺伝子変異を修正することを目的としていました。2025年3月、女児は上海交通大学付属の新華病院で、遺伝子編集メカニズムを搭載した数兆個のウイルス粒子を脊髄に注入されました。しかし、治療から1週間も経たないうちに、治療に関連した重篤な免疫反応により死亡しました。

隠蔽工作

女児の死亡は一切公に報告されませんでした。研究チームは2025年2月、Nature誌に論文を発表し、臨床試験における遺伝子編集の成功を主張しましたが、患者の死亡については一切触れていませんでした。論文はスナイデルス・ブロック・カンポー症候群に対する遺伝子編集治療の前臨床研究を記述したものでしたが、死亡という悲劇的な結果は完全に省かれていました。Nature誌はその後、論文に編集者注を追加し、独自の調査を開始しましたが、この注記は「撤回ではない」と明示されています。

金銭的側面

女児の両親は治療費として約86万米ドル（日本円で約1億3000万円）を調達しました。調査によると、家族は治療の開発と臨床適用の費用を支払っており、リスクについて十分な説明を受けていなかったとされています。

開始された調査

• 上海交通大学医学部は事件を調査する特別タスクフォースを設置し、「科学倫理と研究の誠実性を厳格に遵守する」と声明を発表しました。
• Nature誌は関連論文に関する懸念事項を調査中で、編集者注を追加しました。
• 中国の規制当局もこの事件を審査していると報じられています。

最新の報告時点で、これら3つの調査はすべて継続中であり、結論は出ていません。正式な不正行為の認定もまだ下されていません。

広範な影響

この事件は、2018年の賀建奎（ホー・ジェンクイ）氏による遺伝子編集双子事件と即座に比較され、中国の生物医学研究における規制監督、インフォームド・コンセント、および倫理的説明責任について深刻な疑問を投げかけています。また、この調査は、CRISPR遺伝子編集ツールのより精密な形態である「ベースエディター」を希少疾患の治療薬として実用化しようとする世界的な競争の激化と、科学的野心が倫理的保護を上回った場合に生じるリスクを浮き彫りにしています。