転移・治療抵抗性の腎がんを完全寛解に導いた個別化T細胞療法の仕組みとは

ドイツ・ハイデルベルクにあるホップ小児がんセンター（KiTZ）、ハイデルベルク大学病院、ドイツがん研究センター（DKFZ）の研究チームは、治療抵抗性で転移を伴う進行した腎芽腫（腎がん）を患う17歳の患者に対し、がんタンパク質「PRAME」を標的とする個別化T細胞療法を実施し、完全寛解（がんがすべて消える状態）を達成しました。この症例は2026年8月12日付の医学誌『New England Journal of Medicine（ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン）』に発表され、世界中の注目を集めました。

治療の仕組み——「自家T細胞」をがん攻撃部隊に改造

• 標的の選定：患者の腫瘍を解析したところ、「PRAME」というタンパク質が高発現していることが判明しました。PRAMEは「がん精巣抗原」と呼ばれる一群に属し、多くのがんで発現する一方、正常な組織にはほとんど見られないため、免疫療法の理想的な標的となります。
• T細胞の遺伝子改変：患者自身から採取したT細胞を、ハイデルベルクの国立腫瘍疾患センター（NCT）にあるパトリック・シュミット博士のチームの研究室で遺伝子改変しました。具体的には、バイオテクノロジー企業Immaticsが提供する「PRAMEを認識するT細胞受容体（TCR）」をコードする遺伝子を、ウイルスベクターを使ってT細胞に導入しました。これにより、患者のT細胞はPRAME陽性のがん細胞だけを攻撃できるようになります。
• 1回の点滴投与：改変したT細胞は2025年7月に患者に1回だけ点滴投与されました。
• 劇的な結果：投与から数か月後、画像診断によって腹部の大きな腫瘍と、肺、肝臓、骨盤、脳に広がっていたすべての転移巣が消失したことが確認されました。担当医が「画像を見て、これはあり得ないと思った」と語るほどの劇的な効果でした。投与から1年以上経過した現在も、患者の体内にがんの兆候は一切検出されていません。

計画された臨床試験——「PRAMEtime」

この症例成功を受け、KiTZハイデルベルクではPRAME特異的T細胞療法の第I/II相臨床試験（試験名「PRAMEtime」）が計画され、2027年中の開始を目指しています。この試験は、PRAME陽性の固形腫瘍を有する小児・青年を対象とした世界初の臨床試験となります。

• 試験デザイン：第I/II相試験として、安全性と有効性を段階的に評価します。治療用のT細胞はImmatics社が製造・提供する予定です。
• 資金：ディートマー・ホップ財団が約180万ユーロ（約2.9億円、1ユーロ＝160円換算）を4年間にわたって助成することが決まっています。
• 広い文脈：Immatics社は、同じPRAME標的T細胞療法「anzu-cel（IMA203）」を用いた、メラノーマ（悪性黒色腫）患者を対象とするグローバル第III相試験「SUPRAME」も並行して実施中です。KiTZで計画されている小児固形腫瘍試験は、今回の症例報告を直接のきっかけとしたフォローアップにあたります。