中国遺伝子治療臨床試験で子ども2人死亡、隠蔽の実態

第一のケース：6歳女児「Mei」と世界初の脳治療

2025年3月24日、仮名「Mei」と呼ばれる6歳の女児が、世界で初めて脳を標的とした塩基編集療法を受けました。手術は上海交通大学医学院付属新華病院で行われ、神経科学者のQiu Zilong氏が主導しました。Meiはスナイデルス・ブロック・カンペー症候群という、CHD3遺伝子変異によるまれな神経発達障害を患っていました。この疾患は発話遅延や知的障害を引き起こす可能性がありますが、生命を脅かすものではありません。

Meiは脊髄液に数十兆個のAAVウイルス（塩基編集因子を内包）の注入を受けました。注入から7日後の2025年3月31日、彼女は死亡しました。病院の内部倫理委員会は、死因を高用量AAV送達によって引き起こされた血栓性微小血管症と断定。これは発熱、腎不全、致命的な血栓を引き起こす重篤な免疫反応です。

Meiの死から数ヶ月後、Qiu氏のチームは前臨床研究をまとめた論文を『Nature』に発表しました。この論文では、ヒトでの治療が実施されたこと、そしてMeiの死亡は一切開示されませんでした。また、Meiの両親が前臨床開発と治療費として86万ドル（当時のレートで約1億3000万円）を支払っていた事実も省略されていました。

『Science』の報道によると、家族は関係者に論文の撤回を要請しています。『Nature』はその後、この論文に関する独自調査を開始しました。

その後の展開

上海交通大学医学院は2026年7月26日、「全面的な調査」を実施するための特別タスクフォースを設置したと発表しました。地元当局は病院に対し、監督不行き届きと登録違反を理由に約3600ドル（約54万円）の罰金を科しましたが、主任研究者への制裁は行われませんでした。

第二のケース：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児

別の事例では、2025年8月に幼い男児が、DMDに対する実験的なCRISPR遺伝子編集療法の高用量投与後に死亡しました。この治療薬「HG302」は上海に拠点を置くHuidaGene Therapeutics社が開発し、AAV9ベクターを介して全身投与されました。この試験（HG302-01）は、初めてヒトを対象とした医師主導治験でした。

HuidaGene社自身の調査（臨床検査、免疫学分析、病理学、剖検を含む）は、死因を高用量AAV投与後の重度の補体・サイトカイン活性化に伴う急性呼吸窮迫症候群（ARDS）と特定しました。

この男児の死因は、Pfizer社が実施したものを含む他の高用量AAV遺伝子治療のDMD試験で見られた致命的な有害事象と顕著に類似しています。HuidaGene社のCEOであるAlvin Luk氏は以前、他のAAVマイクロジストロフィン試験で高用量投与による重篤な有害事象（死亡例を含む）が観察されたことを認めていました。

12ヶ月の沈黙

HuidaGene社は2026年1月までには査読に十分なデータを有していることを認識していましたが、死亡を公表したのは約12ヶ月後の2026年8月5日でした。この開示も、ジャーナリストからの調査圧力を受けてのものでした。臨床試験登録情報は、2026年2月にひっそりと「完了」に更新されていました。

同社のリーダーであるAlvin Luk CEOとTJ Cradick CTOは、死亡発生日の前後の2025年夏頃に静かに退任していました。Cradick氏は米国在住の遺伝子編集エグゼクティブで、在籍期間は1年未満でした。

規制の抜け穴：中国の「医師主導治験（IIT）」制度

両試験は、中国独自の規制経路である医師主導治験（IIT） を悪用しました。中国の準二重規制システムの下では、病院は倫理審査のみで初期段階の遺伝子治療研究を実施でき、国の医薬品規制当局である国家薬品監督管理局（NMPA）の承認は不要なのです。この「治療トラック」はイノベーションを加速するために設計されましたが、批判者によれば、独立した事前審査を回避する危険な抜け穴と化しています。

『Nature』の分析は、これらの治験が「医師研究者主導で、国家薬品規制当局の関与なしに保健当局によって規制されている」と指摘しています。中国のIITモデルは2015年から2023年にかけて11倍に急増し、細胞・遺伝子治療のIITには3万人以上の参加者が登録されています。

特定された主な規制上の欠陥

• 重篤な有害事象の中央国家機関への報告義務なし。
• 学術出版物における死亡例の公開義務なし。
• 特に非生命を脅かす疾患に対するリスク・ベネフィット評価のための独立した事前審査なし。
• 両親が自身の子どもの治験資金を負担するという金銭的利益相反の開示義務なし。

新たな規制、しかし時すでに遅し

中国国務院は2025年10月に新たな統一規則（国令第818号）を公布し、2026年5月1日から施行しました。この新規則はIITのための統一的なガバナンス枠組みを確立し、科学的レビューと倫理委員会の承認を義務付けています。しかし、2つの死亡事例はこの規則の対象外でした。

倫理的批判

これらの事例は、研究倫理の専門家から厳しい非難を浴びています。

中国人民大学のShi Jiayou法学教授は、生命を脅かさない疾患の子どもを既知の致命的リスクにさらすことは、中国の「生命科学・医学研究倫理審査弁法」に基づく危害最小化とリスク制御の原則に違反すると述べています。

複数の専門家と『Science』/『Retraction Watch』の調査で特定されたその他の倫理的欠陥は以下の通りです：

• Meiの治験のインフォームド・コンセント書類には、死亡が起こり得るリスクとして記載されていなかった。
• 前臨床動物実験では、同様の用量で非ヒト霊長類の死亡を含む重度の安全性シグナルが既に示されていたにもかかわらず、ヒトでの治験が強行された。
• Meiの両親による86万ドルの支払いは、強制的な金銭力学と、開示されていない重大な利益相反を生み出した。

批判者たちは、難病の治療法を求める家族の絶望が、スピードと名声を安全性より優先するシステムによって悪用されていると主張しています。

結果と将来

この暴露による直接的な結果は、信頼の危機です。この暴露は、遺伝子・細胞治療の世界的リーダーを目指す中国の野心的な取り組みを損なう恐れがあります。一部の科学者や業界関係者は、中国の政策立案者が遺伝子治療治験の急速な拡大を可能にした規制の柔軟性を今まさに制限し、イノベーションを鈍化させる可能性があると懸念しています。

しかし、ある業界観察者がLinkedInで指摘したように、中国の規制の柔軟性はこれまで競争優位性でもありました。国令第818号に基づく新たなIITフレームワークは、より強固な監督体制を提供する可能性がありますが、この2件の隠蔽された死亡の遺産は、どれだけのスピードがリスクに見合うのかという世界的な議論を今後も形作ることになるでしょう。

結論

2人の子どもが中国の別々の遺伝子編集治験で死亡し、その事実は隠蔽されました。核心的な教訓は、生命を救う治療法の開発を加速するために設計された規制枠組みは、強制的で独立した監視と有害事象の透明性のある開示がなければ、危険なほどに緩いものになり得るということです。他の主要な研究経済国に存在する安全策——独立したデータモニタリング委員会、強制的な公的登録、死亡例の中央報告——は、これらの治験では整っていませんでした。