神経芽腫に世界初のmRNAワクチン、前臨床試験で腫瘍70%縮小

ワクチンの仕組み：RALAナノ粒子とGPC2標的

本ワクチンは、神経芽腫細胞に高発現する腫瘍関連抗原「Glypican 2（GPC2）」をコードするmRNAを、自己組織化型のカチオン性RALAペプチドナノ粒子に搭載して送達する。RALAナノ粒子はこれまでにも前立腺がんモデルなどでDNAワクチンの送達に使用され、腫瘍特異的な免疫応答を誘導することが実証されている。

GPC2は複数の成人がんおよび小児がん種で過剰発現していることから、このプラットフォームは他のGPC2発現がんへの迅速な応用も視野に入れている。

「LEGOブロック」型モジュラープラットフォーム

Piskareva博士はこの技術を**「まるでLEGOブロックのようだ」**と表現する。異なる構成要素を交換することで、個々の患者や異なる腫瘍標的に合わせてワクチンを高い精度で調整できるという。このモジュール性は、これまで主にメラノーマ、膵臓がん、非小細胞肺がんで臨床進展が見られている既存のmRNAがんワクチン（多くは個別化ネオアンチゲンアプローチや固定抗原パネルを用いる）とは一線を画す。患者ごとの変異ではなく、共有抗原（GPC2）を標的とすることで、このプラットフォームは定義された患者集団向けの既製治療薬として開発できる可能性がある。

なぜ重要なのか：神経芽腫治療の喫緊の課題

神経芽腫は**小児がん死亡の15%を占め、高リスク患者の80%**が現在の標準治療に十分な反応を示さない。再発した場合の治療抵抗性は特に深刻だ。今回の研究以前には、神経芽腫を標的とするmRNAワクチンに関する実験的・臨床的データは発表されていなかった。mRNAワクチンは神経膠芽腫（グリオブラストーマ）などの脳腫瘍で有望視されており、ナノ粒子システムが血液脳関門を通過するための研究も活発に行われているが、神経芽腫を特異的に標的とするmRNAワクチンの直接的なエビデンスは今回が初めてとなる。

初期段階だが明確なマイルストーン

Piskareva博士は次のように述べている：「私たちはmRNAワクチン開発の道のりの始まりにいるが、最初のマイルストーンは無事に達成された」。今回の知見はマウスモデルに基づくものであり、ヒトでの臨床試験開始までにはさらなる研究が必要だ。今後の重要なステップとしては、他のmRNAがんワクチンでラットやブタを用いて実施されているような毒性評価や、臨床応用に向けたナノ粒子送達システムの最適化が挙げられる。

研究資金と連携

本研究はクイーンズ大学ベルファスト薬学部との共同研究であり、アイルランド研究会議（Irish Research Council）、高等教育庁（Higher Education Authority）、保健研究審議会（Health Research Board）、および**Conor Foley神経芽腫がん研究財団（The Conor Foley Neuroblastoma Cancer Research Foundation）**から資金提供を受けた。論文はオープンアクセスで『Molecular Therapy Oncology』に掲載されている（DOI: 10.1016/j.omton.2026.201244）。