脳神経系への遺伝子編集治療はなぜまだ安全ではないのか——中国での死亡事故とスタンフォード専門家の見解

治療チームは、数兆個ものアデノ随伴ウイルス（AAV）ベース編集因子を彼女の脊髄液に直接注入した。7日後、彼女は血栓性微小血管障害（TMA）——ウイルスベクターが引き金となった重篤な免疫・血管反応——で死亡した。

この死亡は研究者らによって一切公表されなかった。米科学誌『サイエンス』と論文撤回監視サイト『リトラクション・ウォッチ』が2026年7月に発表した調査によって、発生から1年以上経過してようやく明るみに出た。上海交通大学医学院は後に包括的な調査チームを設置している。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー試験での2人目の死亡

別の試験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを患う子どもが、上海に本拠を置くHuidaGene Therapeutics社が開発した遺伝子編集治療を受けて死亡した。同社は2025年8月の死亡について、治療に対する重篤な免疫反応の一部として発症した急性呼吸窮迫症候群が原因であると説明している。

両死亡例に共通するメカニズムは、AAVウイルスベクターのデリバリーシステムが、動物研究では適切に予測できなかった破滅的な全身性免疫反応を引き起こした点にある。

スタンフォード大学専門家「ヒト試験まであと3～5年」

カロリー・ニコリッチ氏は、スタンフォード大学医学部の准教授であり、脳科学の商業化における世界的指導者の一人である。同氏は、脳神経系への遺伝子編集治療のヒト試験が安全に実施できるようになるまでには、最大5年かかる可能性があると述べている。

ニコリッチ氏は、解決すべき3つの核心的問題を指摘する。

• 全身的な遺伝子影響の理解不足。神経系の遺伝子編集は、予測不能なオフターゲット編集や免疫反応を引き起こす可能性があるが、これらは動物モデルだけでは十分に特徴づけられていない。
• ヒトへの応用に成熟していない技術。現在のデリバリー手法であるAAVウイルスベクターは、脳に到達するために必要な用量で重度の炎症反応や血栓反応を引き起こす可能性があり、中国での死亡例がその悲劇的な証拠となった。
• より優れた前臨床モデルとAI予測ツールの必要性。同氏は、ヒトへの応用に進む前に、AIによるリスク予測など、より高度なモデルへの投資が必要だと主張する。

「技術は動物実験ではかなり確立されていますが、ヒト研究においては本当に成熟していません」とニコリッチ氏は詳細なインタビューで述べている。

広範な状況：勢いを失いつつある業界

ニコリッチ氏の5年という見積もりは、より広範な分析とも一致している。2025年の『Frontiers in Genome Editing』誌のレビューでは、CRISPRベースのCNSへの臨床応用は5～10年先とされている。『Nature Medicine』誌に掲載された業界動向によると、2025年にはアクティブな遺伝子治療開発プログラムの総数が実際に減少し、それまでの増加傾向が反転した。2025年には複数の治験が一時的に中断された。

重要なポイント

中国での死亡事故は、現在の神経系に対する遺伝子編集アプローチが、特に動物モデルでは警告できなかったベクター由来の免疫反応による生命を脅かすリスクをはらんでいることを示している。この分野は、全身的なオフターゲット効果のより深い生物学的理解と、より安全なデリバリー技術を必要としており、責任あるヒト試験の実施には少なくともあと数年の前臨床研究が必要である。信頼できる専門家の見積もりは、少なくともあと数年の前臨床研究が必要であることを示している。

それまでは、脳への遺伝子編集は「約束」であり、「治療法」ではない。