この治療法SNIPR001は、デンマークのバイオテク企業SNIPR Biomeによって開発されました。これは、CRISPR-Cas9遺伝子編集機構を搭載した4種類のバクテリオファージ(細菌に特異的に感染するウイルス)のカクテルで構成され、細菌のDNAを切断して大腸菌を死滅させます。本治療は、米国FDAの緊急治験薬申請(emergency IND)に基づき、以下の3つの経路を同時に用いて投与されました:
これに加え、抗生物質、アスコルビン酸(ビタミンC)、ベタネコールが補助療法として併用されました。
治療への反応は速やかで持続的であり、忍容性も良好でした:
| 経過 | 臨床所見 |
|---|---|
| 治療開始1週間以内 | 腹部の皮膚病変が著しく治癒し始め、腫瘤の大きさは約半分に縮小 |
| 4週目 | いくつかの開放創が完全に治癒 |
| 8週目 | 腹腔内腫瘤がベースラインの744.6 cm³から373.4 cm³に縮小 |
| 約1年後 | 腫瘤はさらに82 cm³にまで縮小 — ベースラインから89%の総縮小率 |
| 有害事象 | ファージに関連する有害事象は報告されず、正常な腸内細菌叢への影響もなし |
患者は、生命を脅かし、他に治療法のない感染症から生還し、回復しました。
改変されていない野生型のバクテリオファージだけでは、細菌が耐性を獲得したり、ファージの殺菌効率が限られていたりするため、しばしば失敗します。SNIPR001が搭載するCRISPR-Cas9は、精密に標的を定めてDNAを破壊するメカニズムを提供し、細菌の殺菌効率を劇的に高め、耐性が出現する可能性を低減します。ファージはCRISPRシステムを細菌細胞内に直接送達し、大腸菌ゲノム中の保存された必須配列を標的として切断します。
重要な注意点:これは単一患者に対する拡張アクセス症例であり、対照臨床試験ではありません。SNIPR001のより大規模な第1b/2相試験が進行中であり、日常的な臨床使用に対する規制当局の承認はまだ得られていません。併用された抗生物質やその他の補助療法の役割があるため、ファージ単独の正確な貢献度は完全には解明されていません。
この治療法SNIPR001は、デンマークのバイオテク企業SNIPR Biomeによって開発されました。これは、CRISPR-Cas9遺伝子編集機構を搭載した4種類のバクテリオファージ(細菌に特異的に感染するウイルス)のカクテルで構成され、細菌のDNAを切断して大腸菌を死滅させます。本治療は、米国FDAの緊急治験薬申請(emergency IND)に基づき、以下の3つの経路を同時に用いて投与されました:
これに加え、抗生物質、アスコルビン酸(ビタミンC)、ベタネコールが補助療法として併用されました。
治療への反応は速やかで持続的であり、忍容性も良好でした:
| 経過 | 臨床所見 |
|---|---|
| 治療開始1週間以内 | 腹部の皮膚病変が著しく治癒し始め、腫瘤の大きさは約半分に縮小 |
| 4週目 | いくつかの開放創が完全に治癒 |
| 8週目 | 腹腔内腫瘤がベースラインの744.6 cm³から373.4 cm³に縮小 |
| 約1年後 | 腫瘤はさらに82 cm³にまで縮小 — ベースラインから89%の総縮小率 |
| 有害事象 | ファージに関連する有害事象は報告されず、正常な腸内細菌叢への影響もなし |
患者は、生命を脅かし、他に治療法のない感染症から生還し、回復しました。
改変されていない野生型のバクテリオファージだけでは、細菌が耐性を獲得したり、ファージの殺菌効率が限られていたりするため、しばしば失敗します。SNIPR001が搭載するCRISPR-Cas9は、精密に標的を定めてDNAを破壊するメカニズムを提供し、細菌の殺菌効率を劇的に高め、耐性が出現する可能性を低減します。ファージはCRISPRシステムを細菌細胞内に直接送達し、大腸菌ゲノム中の保存された必須配列を標的として切断します。
重要な注意点:これは単一患者に対する拡張アクセス症例であり、対照臨床試験ではありません。SNIPR001のより大規模な第1b/2相試験が進行中であり、日常的な臨床使用に対する規制当局の承認はまだ得られていません。併用された抗生物質やその他の補助療法の役割があるため、ファージ単独の正確な貢献度は完全には解明されていません。