L’AI individua un nuovo bersaglio neurologico: la svolta della collaborazione Recursion-Genentech

Il bersaglio, associato a una malattia neurodegenerativa non divulgata, entrerà ora in un programma congiunto di scoperta iniziale di piccole molecole . È il primo progetto di neuroscienze ad avanzare nell’ambito della collaborazione annunciata nel 2021 .

Come l’AI ha cercato un bersaglio tra migliaia di possibilità

Non si è trattato di una singola previsione fortunata. Il risultato è arrivato da un processo progettato per combinare biologia sperimentale, automazione e modelli di intelligenza artificiale su una scala difficilmente raggiungibile con i metodi tradizionali.

1. La Neuron Map: una mappa costruita su oltre mille miliardi di cellule

I team hanno coltivato oltre 1.000 miliardi di cellule neuronali derivate da cellule staminali pluripotenti indotte, o hiPSC. Hanno poi inattivato, uno alla volta, ciascuno degli oltre 17.000 geni che codificano proteine, osservando come cambiava il comportamento delle cellule.

Il processo ha prodotto più di 30 milioni di immagini cellulari. Su questo insieme di dati è stato addestrato un modello fondazionale personalizzato, capace di interpretare le variazioni osservate e costruire una mappa dei rapporti tra geni, caratteristiche cellulari e meccanismi biologici .

Questa è la Neuron Map, distinta dalla precedente Microglia Map. Quest’ultima, presentata nell’ottobre 2025, era dedicata alle microglia, le cellule immunitarie residenti nel cervello .

2. Una ricerca sull’intero genoma

Invece di verificare un’ipotesi alla volta, il modello ha confrontato sistematicamente le perturbazioni di ciascun gene con i meccanismi già associati alle malattie neurologiche. I candidati sono stati ordinati in base alla loro relazione biologica con percorsi rilevanti per la patologia .

L’obiettivo non era chiedere all’AI di “inventare” un farmaco, ma usare i dati per restringere il campo e mettere in evidenza relazioni biologiche che sarebbero difficili da individuare con una sequenza di esperimenti isolati.

3. Una validazione sperimentale in tre passaggi

I candidati hanno dovuto superare tre livelli di verifica:

• Validazione del percorso biologico: la perturbazione produce l’effetto previsto?
• Validazione funzionale: modificare il bersaglio provoca cambiamenti significativi nei neuroni umani?
• Validazione della malattia: intervenire sul bersaglio modifica il fenotipo associato alla patologia?

Solo i candidati capaci di superare tutti e tre i passaggi potevano avanzare nel programma .

La distinzione da tenere presente: il bersaglio entrato nel programma di scoperta iniziale proviene dalla Neuron Map, mentre la Microglia Map è un progetto precedente e separato, focalizzato sulle cellule immunitarie del cervello. Entrambe le mappe sono state sviluppate nell’ambito della collaborazione tra Recursion, Roche e Genentech .

Perché questa svolta conta per lo sviluppo dei farmaci

Un primo test in una delle aree più difficili

La scoperta di un bersaglio non equivale ancora alla disponibilità di una terapia. Il progetto dovrà passare attraverso la generazione di molecole, gli studi preclinici, le sperimentazioni cliniche e le valutazioni regolatorie.

Tuttavia, il fatto che Genentech abbia accettato il pacchetto di validazione e portato il bersaglio in un programma congiunto fornisce una prima verifica concreta della capacità della piattaforma di produrre biologia nuova e sperimentalmente validata in neuroscienze . È un passaggio particolarmente significativo in un settore in cui molti programmi falliscono prima di arrivare all’approvazione .

La scala diventa un vantaggio competitivo

Trilioni di cellule, perturbazioni sull’intero genoma e milioni di immagini permettono di creare un archivio biologico molto più ampio di quello ottenibile testando una serie limitata di ipotesi. L’AI può quindi analizzare il quadro complessivo e suggerire connessioni da verificare in laboratorio .

In questo modello, il computer non sostituisce gli esperimenti: aiuta a scegliere quali esperimenti meritano di essere eseguiti e in quale ordine.

Meno incertezza sui bersagli inesplorati

Partire da evidenze genetiche umane già note e cercare nell’intero genoma meccanismi collegati può ridurre il rischio di investire anni in un’ipotesi priva di una solida base biologica. La piattaforma agisce così come un motore per generare e testare ipotesi, non come una macchina che produce automaticamente risultati clinici .

Secondo l’amministratrice delegata di Recursion, Najat Khan, questo è il primo di un massimo di 40 potenziali programmi previsti dalla collaborazione . L’accordo ha generato finora 216 milioni di dollari tra pagamenti iniziali e milestone .

L’ondata di accordi tra AI e industria farmaceutica

Il progetto Recursion-Genentech si inserisce in una tendenza più ampia: le grandi aziende farmaceutiche stanno investendo nell’AI non soltanto per ottenere singole molecole, ma per costruire capacità di ricerca riutilizzabili su molti programmi.

Un mercato sempre più finanziato

• Tra gennaio 2025 e luglio 2026, le principali aziende farmaceutiche hanno impegnato oltre 22 miliardi di dollari di capitale dichiarato in piattaforme di AI biotech e scoperta computazionale di farmaci, attraverso acquisizioni, collaborazioni, licenze e investimenti azionari .
• I finanziamenti venture capital per la scoperta di farmaci basata sull’AI sono saliti a circa 11 miliardi di dollari nel 2025, distribuiti su 348 operazioni, rispetto agli 8,9 miliardi del 2024 .
• Nel biennio 2024-2025, il valore aggregato di partnership e operazioni di fusione e acquisizione nel settore AI/ML drug discovery ha superato i 55 miliardi di dollari .
• Nel solo primo trimestre del 2026 sono state annunciate 36 partnership AI di rilievo, il doppio delle 18 registrate nello stesso trimestre del 2025 .

Alcuni degli accordi più rilevanti

Il dato più importante non è soltanto la dimensione degli assegni, ma il loro formato. Sempre più spesso l’industria finanzia piattaforme capaci di generare numerosi programmi, invece di puntare su un singolo candidato già definito .

La fusione tra Recursion ed Exscientia e l’aumento degli accordi pluriprogramma suggeriscono che la scoperta basata sull’AI stia diventando parte dell’infrastruttura centrale di ricerca e sviluppo farmaceutica, non più un esperimento parallelo .

FDA ed EMA definiscono le regole per l’AI nei farmaci

Anche il quadro regolatorio sta diventando più strutturato.

• Gennaio 2025: la FDA ha pubblicato la prima bozza di linee guida, Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Il documento propone un approccio basato sul rischio per valutare la credibilità dei modelli AI utilizzati a supporto delle decisioni regolatorie .
• Gennaio 2026: FDA ed EMA hanno pubblicato congiuntamente i Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, una serie di principi per l’uso dell’AI nella generazione di evidenze durante l’intero ciclo di vita di un farmaco .

La FDA si sta quindi spostando da una supervisione caso per caso verso una metodologia più definita. Il concetto centrale è la “credibilità del modello”: chi sviluppa un farmaco deve dimostrare che lo strumento AI è affidabile e adatto allo scopo specifico per cui viene utilizzato nelle sottomissioni regolatorie .

C’è però una precisazione importante: la bozza FDA del gennaio 2025 riguarda l’AI usata per produrre dati o informazioni a supporto delle decisioni regolatorie e non include l’AI impiegata nella fase di scoperta dei farmaci .

Il punto chiave

Il traguardo di Recursion e Genentech non dimostra ancora che l’AI abbia risolto il problema della scoperta di terapie per le malattie neurodegenerative. Dimostra però qualcosa di più circoscritto e concreto: una piattaforma di biologia nativa per l’AI ha prodotto un nuovo bersaglio neurologico, lo ha sottoposto a una validazione sperimentale e lo ha portato nella fase iniziale di sviluppo con un grande gruppo farmaceutico .

Con l’aumento degli accordi multimiliardari e la definizione di standard regolatori comuni, la domanda del settore sta cambiando. Non è più soltanto: “L’AI può trovare nuovi bersagli?”. È ormai: “Quanto rapidamente un bersaglio scoperto dall’AI può trasformarsi in un farmaco sicuro ed efficace per i pazienti?”