Aptadir punta a riattivare i geni silenziati: raccolti 40 milioni

La biotech milanese Aptadir Therapeutics ha raccolto 40 milioni di euro (45 milioni di dollari) per sviluppare farmaci sperimentali a RNA destinati a patologie genetiche e tumori difficili da trattare. Il programma è ancora in fase preclinica: l’ipotesi è che la sua tecnologia possa riattivare geni silenziati, ma il potenziale terapeutico non è stato dimostrato nei pazienti. 125

Come funzionano i DiR

La metilazione del DNA è un processo che può contribuire a spegnere l’attività di alcuni geni. Aptadir sta sviluppando molecole chiamate DNMT1-interacting RNAs, o DiR, pensate per legarsi a DNMT1, un enzima coinvolto nella metilazione, e inibirlo in corrispondenza di specifiche regioni genetiche. L’azienda descrive il metodo come mirato a singoli loci, anziché diretto a bloccare la metilazione in tutto il genoma. 13

Uno degli obiettivi è la sindrome dell’X fragile: il candidato Ce-49 punta a riattivare il gene FMR1, che in questa condizione risulta silenziato. 413 Si tratta di una strategia in fase di studio, non di una terapia di comprovata efficacia.

Aptadir indica anche altre malattie genetiche e alcuni tumori tra i possibili ambiti di applicazione. L’idea generale è ripristinare l’attività di geni silenziati da una metilazione anomala; resta da stabilire quali programmi avanzeranno e se l’approccio sarà sicuro ed efficace. 113

Chi ha investito nel round da 40 milioni

Il finanziamento sarà destinato a far progredire i farmaci a RNA dell’azienda per condizioni genetiche difficili da trattare e a sviluppare la piattaforma per possibili applicazioni oncologiche. 125

Il round è stato guidato da 4BIO Capital. Hanno partecipato anche l’investitore già presente EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech e Club degli Investitori. 325

Secondo quanto riportato, si tratta del più grande round seed per una biotech italiana e di uno dei maggiori in Europa. È una classifica riferita dalle fonti, non un confronto verificato in modo indipendente dai materiali disponibili. 2

La promessa, per ora, è un’ipotesi da verificare

Aptadir è ancora nella fase preclinica: i suoi DiR non sono farmaci disponibili e serviranno ulteriori passaggi di sviluppo e studi clinici per capire se la tecnologia potrà funzionare nelle persone. 1

Il fondatore e amministratore delegato Giovanni Amabile ha descritto il lavoro dell’azienda come rivolto a patologie causate dal silenziamento di un gene che normalmente produce una proteina. 2 In una dichiarazione diffusa al lancio della società, ha inoltre presentato i DiR come molecole promettenti, citando dati allora disponibili sulla loro selettività, stabilità e tollerabilità e il possibile impiego in più aree terapeutiche. Si tratta di valutazioni attribuite all’azienda, non di risultati clinici. 14