Cancro renale metastatico sconfitto in un adolescente: la terapia personalizzata con cellule T funziona

Un risultato che sembrava impossibile è diventato realtà: un adolescente di 17 anni con un tumore renale in stadio avanzato, il nefroblastoma (noto anche come tumore di Wilms), che aveva già metastatizzato a fegato, polmoni, pelvi e cervello e che non rispondeva più a nessuna terapia convenzionale, è stato dichiarato completamente libero da malattia dopo una singola infusione di cellule immunitarie modificate . Il caso, descritto come un "heilversuch" individuale (tentativo terapeutico compassionevole), è stato pubblicato il 12 agosto 2026 sul New England Journal of Medicine .

Come funziona la terapia

• Scelta del bersaglio: Il tumore del ragazzo esprimeva la proteina PRAME, un cosiddetto antigente cancro-testicolo. Queste proteine sono spesso presenti in grandi quantità sulle cellule tumorali ma quasi assenti nei tessuti sani, il che le rende un bersaglio ideale per l'immunoterapia .
• Ingegneria delle cellule T: I linfociti T (un tipo di globuli bianchi) sono stati prelevati dal sangue del paziente. Nei laboratori del National Center for Tumor Diseases (NCT) di Heidelberg, il team guidato da Patrick Schmidt ha modificato geneticamente queste cellule per esprimere un recettore (TCR) in grado di riconoscere specificamente la proteina PRAME . Il TCR è stato fornito dall'azienda biotech Immatics .
• Una sola infusione: Nel luglio 2025, i linfociti T modificati sono stati reinfusi nel ragazzo .
• Risultato: In pochi mesi, tutte le masse tumorali, comprese quelle di grandi dimensioni nell'addome e le metastasi in diversi organi, sono scomparse . Il dottor Seitz, uno dei medici curanti, ha raccontato: "Stavo guardando le immagini e ho pensato: 'Non è possibile'". Le metastasi epatiche erano del tutto scomparse . A più di un anno di distanza, il giovane non ha più segni di malattia .

Il prossimo passo: un trial clinico

• Lo studio PRAMEtime: È stato pianificato un trial clinico di fase I/II, il primo sull'uomo, per valutare la terapia con cellule T anti-PRAME in bambini e adolescenti con tumori solidi . Lo studio sarà condotto presso il KiTZ di Heidelberg, con inizio previsto nel 2027 .
• Finanziamento: La Fondazione Dietmar Hopp sosterrà il trial con circa 1,8 milioni di euro in quattro anni .
• Contesto più ampio: È già in corso uno studio globale di fase III chiamato SUPRAME, che valuta la stessa terapia cellulare anti-PRAME (anzu-cel) in pazienti adulti con melanoma . Il trial pediatrico PRAMEtime è il diretto proseguimento clinico di questo caso eccezionale.

Questo caso dimostra che l'immunoterapia cellulare, già efficace in alcune forme di leucemia, può essere potente anche contro i tumori solidi pediatrici più difficili, offrendo una nuova speranza per pazienti che hanno esaurito tutte le opzioni.