Studio pilota del Karolinska Institutet: l'immunoterapia con rituximab potrebbe restituire la fertilità in caso di insufficienza ovarica prematura autoimmune

Uno studio pilota del Karolinska Institutet, pubblicato su NEJM Evidence il 23 giugno 2025, ha indagato se una singola infusione dell'anticorpo monoclonale depletante i linfociti B, rituximab, potesse ripristinare la funzione ovarica in donne con insufficienza ovarica prematura (POI) autoimmune. I risultati sono promettenti ma preliminari.

• Recupero dei follicoli e nascite: Delle dieci donne trattate, nessuna era in grado di recuperare follicoli prima del trattamento. Dopo rituximab, 5 donne su 10 hanno sviluppato follicoli recuperabili e 3 su 10 hanno successivamente partorito bambini sani .
• Meccanismo d'azione: Rituximab è un anticorpo monoclonale chimerico che ha come bersaglio l'antigene CD20 sui linfociti B, causando una deplezione temporanea di queste cellule. Ciò sopprime l'attacco autoimmune contro le ovaie, permettendo ai follicoli residui di tornare a rispondere alla stimolazione gonadotropinica .
• Limiti dello studio: Lo studio è stato esplicitamente descritto come un proof-of-concept senza gruppo di controllo. Il campione era ridotto (n=10) e lo studio mancava di randomizzazione o cecità, pertanto non si possono trarre conclusioni definitive sull'efficacia solo da questo studio pilota .
• Ricerca futura: È ora in fase di reclutamento un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3 — "Immunomodulatory Therapy to Restore Ovarian Function and Improve Fertility in Women With Autoimmune Premature Ovarian Insufficiency" (NCT07509840) — in diversi centri, per confermare questi risultati in un contesto più ampio e controllato .

In breve, lo studio pilota fornisce le prime prove che l'immunoterapia con rituximab può ripristinare temporaneamente la fertilità in alcune donne con POI autoimmune, ma i risultati richiedono una validazione attraverso il trial controllato con placebo in corso prima di poter formulare qualsiasi raccomandazione clinica.