AI Menemukan Target Obat Neurosains Pertamanya

Target tersebut ditujukan untuk penyakit neurodegeneratif yang belum diungkapkan. Kini, target itu masuk ke program penemuan awal bersama untuk pengembangan obat molekul kecil . Ini merupakan proyek neurosains pertama yang maju dari kemitraan yang diumumkan pada 2021 .

Bagaimana AI Menemukan Target di Tengah Triliunan Sel?

Target ini bukan hasil tebakan beruntung atau satu eksperimen tunggal. Ia muncul dari alur kerja yang dirancang sejak awal untuk AI, menggabungkan eksperimen biologi berskala sangat besar dengan model fondasi khusus.

1. Membangun Neuron Map

Tim Recursion, Roche, dan Genentech membiakkan lebih dari 1 triliun sel saraf turunan hiPSC—sel saraf yang berasal dari sel punca pluripoten terinduksi. Mereka kemudian melakukan knockout CRISPR seluruh genom, dengan menonaktifkan masing-masing dari lebih dari 17.000 gen pengode protein secara individual.

Proses tersebut menghasilkan lebih dari 30 juta citra sel. Data ini kemudian digunakan untuk melatih model fondasi khusus yang dapat membaca perubahan bentuk dan karakteristik sel akibat setiap gangguan genetik .

2. Menyisir seluruh genom dengan AI

Dalam pendekatan tradisional, peneliti biasanya menguji satu hipotesis demi satu hipotesis. Platform ini mengambil pendekatan yang jauh lebih sistematis: model AI membandingkan setiap gen yang dimodifikasi dengan faktor-faktor yang telah diketahui berperan dalam penyakit neurologis.

Kandidat kemudian diperingkat berdasarkan hubungan biologisnya dengan jalur penyakit yang relevan . Dengan demikian, AI berfungsi sebagai mesin pembangkit hipotesis—membantu peneliti menemukan hubungan biologis yang mungkin terlewat jika pencarian dilakukan secara berurutan .

3. Melewati tiga tahap validasi

Tidak semua kandidat hasil pemeringkatan langsung dianggap layak. Kandidat harus melewati tiga lapis pengujian:

• Validasi jalur: apakah gangguan pada target menghasilkan perilaku biologis seperti yang diprediksi?
• Validasi fungsi: apakah manipulasi target menimbulkan perubahan bermakna pada sel saraf manusia?
• Validasi penyakit: apakah perubahan pada target turut mengubah karakteristik atau fenotipe penyakit?

Hanya kandidat yang melewati ketiga tahap tersebut yang dapat maju ke program penemuan obat awal .

Perlu dibedakan: target yang kini masuk program penemuan awal berasal dari Neuron Map, sedangkan Microglia Map merupakan proyek terpisah yang lebih dahulu berfokus pada mikroglia, yaitu sel imun di otak. Keduanya dibangun dalam kolaborasi yang sama antara Recursion, Roche, dan Genentech .

Mengapa Tonggak Ini Penting bagi Penemuan Obat Berbasis AI?

Bukti awal untuk bidang yang sangat sulit

Penemuan obat CNS selama ini termasuk salah satu bidang dengan tingkat kegagalan tertinggi dalam kedokteran. Tingkat persetujuan FDA untuk program CNS secara historis kurang dari separuh bidang terapi lain . Karena itu, target neurosains baru yang telah divalidasi secara eksperimental menjadi bukti awal bahwa platform biologi berbasis AI dapat menghasilkan target baru di area yang selama ini sulit ditembus .

Namun, ini masih merupakan tahap penemuan awal. Target tersebut belum menjadi obat, belum memasuki uji klinis, dan belum terbukti aman atau efektif pada pasien.

Skala data menjadi keunggulan

Kolaborasi ini menunjukkan bagaimana data biologis dalam skala ekstrem—triliunan sel, knockout seluruh genom, dan puluhan juta citra—dapat dipadukan dengan model fondasi untuk menemukan pola baru. Dalam pendekatan konvensional, pencarian hubungan sebanyak itu secara berurutan dapat memerlukan waktu bertahun-tahun .

Mengurangi risiko saat mengejar target baru

Platform tersebut tidak sekadar mencari target secara acak. Pencarian dimulai dari bukti genetik manusia yang sudah diketahui, lalu diperluas ke seluruh genom untuk menemukan biologi yang berkaitan. Strategi ini berpotensi mengurangi ketidakpastian ketika peneliti mengejar mekanisme yang belum banyak dipelajari .

CEO Recursion Najat Khan menyebut proyek ini sebagai yang pertama dari sebanyak 40 program potensial dalam kolaborasi tersebut . Hingga kini, kemitraan itu telah menghasilkan pembayaran awal dan pembayaran berbasis pencapaian senilai 216 juta dolar AS .

Ledakan Kesepakatan AI–Farmasi Senilai Lebih dari 55 Miliar Dolar

Tonggak Recursion–Genentech bukan peristiwa yang berdiri sendiri. Industri farmasi sedang meningkatkan investasi pada AI untuk mempercepat dan memperluas proses penemuan obat.

Aktivitas transaksi meningkat

• Dari Januari 2025 hingga Juli 2026, perusahaan farmasi besar mengalokasikan lebih dari 22 miliar dolar AS dalam modal yang diumumkan untuk bioteknologi AI dan platform penemuan obat komputasional melalui akuisisi, kemitraan, lisensi, serta investasi ekuitas .
• Pendanaan modal ventura untuk penemuan obat berbasis AI naik menjadi sekitar 11 miliar dolar AS pada 2025, melalui 348 transaksi, dari sekitar 8,9 miliar dolar AS pada 2024 .
• Sepanjang 2024–2025, nilai gabungan kemitraan dan akuisisi di bidang penemuan obat berbasis AI/ML melampaui 55 miliar dolar AS .
• Kuartal pertama 2026 mencatat 36 kemitraan AI besar, dua kali lipat dibandingkan 18 kemitraan pada kuartal pertama 2025 .

Beberapa kesepakatan penting

Dari taruhan pada satu molekul ke infrastruktur platform

Pola transaksi pada 2025–2026 menunjukkan perubahan strategi. Perusahaan farmasi tidak hanya membeli lisensi satu molekul, tetapi juga berinvestasi pada platform AI dan kemampuan penemuan obat yang luas.

Merger Recursion–Exscientia serta maraknya kesepakatan berbasis platform menunjukkan bahwa teknologi penemuan obat berbasis AI mulai dipandang sebagai bagian dari infrastruktur utama penelitian dan pengembangan, bukan sekadar eksperimen tambahan .

FDA Mulai Memformalkan Aturan untuk AI dalam Pengembangan Obat

Perkembangan regulasi juga mulai mengikuti kemajuan teknologinya.

• Januari 2025: FDA menerbitkan rancangan panduan pertamanya, “Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products.” Dokumen ini memperkenalkan kerangka penilaian kredibilitas berbasis risiko untuk model AI yang digunakan dalam pengembangan obat .
• Januari 2026: FDA dan European Medicines Agency (EMA) menerbitkan bersama “Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development”, yang memformalkan ekspektasi terhadap bukti yang dihasilkan AI di berbagai tahap siklus hidup produk obat .

FDA bergerak dari pengawasan yang bersifat kasus per kasus menuju metodologi yang lebih terstruktur. Salah satu fokusnya adalah kredibilitas model: pengembang harus menunjukkan bahwa alat AI tersebut layak dan dapat diandalkan untuk tujuan penggunaannya dalam pengajuan regulasi .

Ada batas penting yang perlu dicatat. Rancangan panduan FDA pada Januari 2025 secara eksplisit tidak mencakup penggunaan AI untuk penemuan obat. Cakupannya adalah AI yang menghasilkan informasi atau data untuk mendukung pengambilan keputusan regulator terkait keamanan, efektivitas, atau mutu obat .

Kesimpulan

Langkah Recursion–Genentech menjadi bukti konkret pertama bahwa platform biologi yang dibangun dengan pendekatan AI dapat menemukan dan memvalidasi target baru di bidang neurosains—bidang yang selama puluhan tahun menghadapi tingkat kegagalan tinggi.

Target ini belum menjadi terapi dan masih harus melewati rangkaian panjang pengembangan serta pengujian. Namun, kombinasi antara data biologis berskala besar, eksperimen otomatis, dan model AI telah mengubah pertanyaan utama industri: dari “Apakah AI bisa menemukan target obat?” menjadi “Seberapa cepat target yang ditemukan AI dapat menghasilkan obat yang aman dan bermanfaat bagi pasien?”