Ahli Stanford: Terapi Sunting Gen untuk Sistem Saraf Belum Siap Uji Coba Manusia

Nikolich menyebut uji coba tersebut "terlalu berpetualang" mengingat ketidakmatangan ilmu pengetahuan saat itu . Pakar independen yang kemudian meninjau kasus ini menyatakan kekhawatiran bahwa sinyal keamanan dalam studi pada hewan mungkin terlewatkan dan uji coba seharusnya tidak dilanjutkan . Orang tua gadis itu membayar lebih dari 860.000 dolar AS untuk mendanai penelitian praklinis, sebuah pengaturan keuangan yang tidak diungkapkan dalam makalah Nature yang merinci studi pada hewan .

Kematian ini tidak pernah dilaporkan ke publik hingga Science dan Retraction Watch bersama-sama menerbitkan investigasi pada 23 Juli 2026 . Shanghai Jiao Tong University School of Medicine kemudian meluncurkan investigasi menyeluruh .

Kematian Kedua: Uji Coba Duchenne Muscular Dystrophy

Kasus kedua melibatkan seorang anak laki-laki dengan Duchenne muscular dystrophy yang meninggal di Shanghai pada Agustus 2025 setelah menerima dosis tinggi terapi sunting gen CRISPR dari HuidaGene Therapeutics dalam uji coba pertama pada manusia . Perusahaan mengaitkan kematian tersebut dengan sindrom gangguan pernapasan akut sebagai bagian dari reaksi imun parah terhadap terapi . Catatan uji klinis menunjukkan studi tersebut hanya mendaftarkan anak laki-laki berusia 4 hingga 8 tahun .

Masalah Ilmiah Inti: Efek Sistemik Masih Belum Diketahui

Nikolich mengangkat tantangan biologis mendasar yang mendasari kedua tragedi ini: para ilmuwan masih "tidak tahu secara tepat bagaimana mengubah satu gen akan mempengaruhi seluruh tubuh" . Meskipun teknik sudah cukup mapan dalam eksperimen hewan, Nikolich mengatakan teknik tersebut "belum cukup matang untuk studi pada manusia" .

Kesenjangan pemahaman ini sangat akut untuk terapi sistem saraf, di mana efek penyuntingan gen di otak atau sumsum tulang belakang dapat menyebar melalui jaringan neurologis yang kompleks dengan cara yang tidak terduga. Reaksi imun parah yang terlihat pada kedua kasus Shanghai menyoroti risiko keamanan kritis: sistem kekebalan tubuh dapat memicu respons fatal terhadap vektor virus yang digunakan untuk mengirimkan mesin penyunting, bahkan ketika data praklinis tampak terkendali .

Implikasi Regulasi Global

Kematian yang tidak diungkapkan ini kembali membuka perdebatan tentang bagaimana regulator harus mengawasi uji coba yang diprakarsai oleh peneliti (investigator-initiated trials), sebuah jalur yang memungkinkan percepatan pengujian pada manusia di China dengan pengawasan yang lebih longgar dibandingkan uji klinis standar . Model uji coba yang dipercepat serupa kini sedang diperdebatkan di Amerika Serikat dan Eropa . Para ahli menekankan bahwa pengungkapan yang cepat dan investigasi jujur terhadap kematian sangat penting untuk menjaga kepercayaan publik terhadap terapi sunting gen .

Penilaian Nikolich menunjukkan konsensus luas mulai terbentuk: potensi teknologi CRISPR dan base editing memang nyata, tetapi percepatan menuju pengujian pada manusia telah melampaui kesiapan ilmu pengetahuan. Hingga peneliti dapat memprediksi dan mengendalikan bagaimana perubahan gen akan mempengaruhi seluruh organisme — bukan hanya jaringan target — uji coba pada manusia tetap merupakan usaha berisiko tinggi.

Bagi keluarga yang menghadapi kondisi genetik yang menghancurkan, penantian ini terasa menyakitkan. Namun pesan Nikolich jelas: kesabaran bukan sekadar tindakan bijak — melainkan kebutuhan untuk menghindari tragedi berulang yang dapat merusak seluruh bidang ilmu ini.