Terapi Edit Gen untuk Sistem Saraf: Mengapa Uji Coba Manusia Masih Sangat Berbahaya Setelah Dua Kematian Pasien di China

Tim medis menyuntikkan triliunan base editor yang dibungkus virus adeno-associated virus (AAV) langsung ke cairan tulang belakang Mei. Tujuh hari kemudian, ia meninggal karena thrombotic microangiopathy — reaksi imun dan pembuluh darah parah yang dipicu oleh vektor virus .

Kematian ini tidak pernah diumumkan secara publik oleh para peneliti. Investigasi oleh majalah Science dan Retraction Watch yang terbit pada Juli 2026 mengungkap kasus ini lebih dari setahun setelah kejadian . Shanghai Jiao Tong University School of Medicine kemudian meluncurkan investigasi menyeluruh .

Kematian kedua dalam uji coba Duchenne muscular dystrophy

Dalam uji coba terpisah di China, seorang anak dengan Duchenne muscular dystrophy (penyakit otot degeneratif) meninggal setelah menerima terapi edit gen yang dikembangkan oleh HuidaGene Therapeutics yang berbasis di Shanghai . Perusahaan tersebut menyatakan bahwa kematian pada Agustus 2025 itu disebabkan oleh acute respiratory distress syndrome sebagai bagian dari reaksi imun berat terhadap terapi .

Kedua kematian memiliki mekanisme yang sama: sistem pengiriman vektor virus (AAV) memicu respons imun sistemik yang dahsyat, yang tidak terdeteksi secara memadai oleh studi pada hewan.

Pakar Stanford: Uji coba manusia masih 3–5 tahun lagi

Karoly Nikolich, profesor adjung di Stanford University School of Medicine dan tokoh terkemuka dalam komersialisasi sains otak, menyatakan bahwa uji coba manusia untuk terapi edit gen sistem saraf bisa memakan waktu hingga lima tahun untuk dimulai dengan aman .

Nikolich mengidentifikasi tiga masalah inti yang harus diselesaikan :

• Pemahaman terbatas tentang efek genetik sistemik. Mengedit gen di sistem saraf dapat memicu off-target edits yang tidak terduga dan reaksi imun yang tidak bisa diprediksi hanya dari model hewan.
• Teknik yang belum matang untuk translasi ke manusia. Metode pengiriman saat ini — vektor virus AAV — dapat menyebabkan respons peradangan dan trombosis parah pada dosis yang dibutuhkan untuk mencapai otak, seperti yang ditunjukkan secara tragis oleh kematian di China.
• Diperlukan model praklinis yang lebih baik dan alat prediksi berbasis AI. Nikolich berargumen bahwa bidang ini harus berinvestasi pada model yang lebih canggih — termasuk prediksi risiko berbasis AI — sebelum beralih ke subjek manusia.

"Tekniknya cukup mapan untuk eksperimen hewan, tetapi sebenarnya belum matang untuk studi pada manusia," kata Nikolich dalam sebuah wawancara mendetail .

Gambaran lebih luas: industri kehilangan momentum

Perkiraan 5 tahun dari Nikolich sejalan dengan analisis yang lebih luas. Sebuah tinjauan tahun 2025 di Frontiers in Genome Editing mencatat bahwa aplikasi klinis berbasis CRISPR untuk sistem saraf diperkirakan masih 5–10 tahun lagi . Pelacakan industri yang diterbitkan di Nature Medicine menunjukkan bahwa jumlah total program pengembangan terapi gen yang aktif justru menurun pada tahun 2025, membalikkan tren kenaikan sebelumnya . Beberapa uji coba bahkan ditempatkan pada clinical hold sementara pada tahun 2025 .

Inti pesannya

Kematian di China membuktikan bahwa pendekatan edit gen saat ini untuk sistem saraf membawa risiko yang mengancam jiwa — terutama dari respons imun yang dipicu vektor — yang gagal dideteksi oleh model hewan. Bidang ini membutuhkan pemahaman biologis yang lebih dalam tentang efek off-target sistemik dan teknologi pengiriman yang lebih aman sebelum uji coba manusia dapat dilakukan secara bertanggung jawab. Perkiraan kredibel dari para ahli menunjukkan bahwa setidaknya diperlukan beberapa tahun lagi kerja praklinis.

Sampai saat itu, edit gen untuk otak masih sebatas janji — bukan pengobatan.