Aptadir की RNA तकनीक: क्या यह निष्क्रिय जीन को फिर सक्रिय कर सकती है?

मिलान स्थित Aptadir Therapeutics ने 40 मिलियन यूरो (45 मिलियन डॉलर) का सीड निवेश जुटाया है। कंपनी इस रकम से ऐसी प्रयोगात्मक RNA दवाओं को आगे बढ़ाना चाहती है, जिनका लक्ष्य कुछ आनुवंशिक बीमारियों और कठिन-से-इलाज कैंसर में निष्क्रिय पड़े जीनों को फिर सक्रिय करना है। इसका तरीका DNMT1-interacting RNAs यानी DiRs पर आधारित है। Aptadir का कार्यक्रम अभी प्रीक्लिनिकल चरण में है; इसलिए इसकी क्षमता मरीजों में स्थापित नहीं हुई है। 125

DiR तकनीक का लक्ष्य क्या है?

DNA मिथाइलेशन एक जैविक प्रक्रिया है, जो कुछ जीनों की गतिविधि को दबा सकती है। Aptadir के अनुसार, DiRs का उद्देश्य DNMT1 नाम के एंजाइम से जुड़कर उसे चुनिंदा आनुवंशिक स्थानों पर रोकना है। कंपनी का दावा है कि इस तरह मिथाइलेशन और जीन-साइलेंसिंग को खास जीन के स्तर पर प्रभावित किया जा सकता है—पूरे जीनोम में नहीं। 13

फ्रैजाइल X सिंड्रोम के मामले में कंपनी का लक्ष्य निष्क्रिय FMR1 जीन को फिर सक्रिय करना है। Aptadir इस बीमारी को अपने शोध क्षेत्रों में गिनती है और उसके प्रमुख उम्मीदवार Ce-49 को इसी निष्क्रिय जीन को लक्ष्य करने वाला बताया गया है। 413 यह अभी एक प्रस्तावित उपचार रणनीति है, इस बात का प्रमाण नहीं कि इससे बीमारी का इलाज सिद्ध हो चुका है।

कंपनी की परियोजनाओं में दुर्लभ बीमारियों के साथ कैंसर भी शामिल हैं। मूल विचार यह है कि असामान्य मिथाइलेशन के कारण जिन जीनों की गतिविधि दब गई है, उन्हें फिर काम करने लायक बनाया जाए। कौन-सी बीमारियों के लिए यह तरीका आगे बढ़ेगा और क्या यह सुरक्षित तथा असरदार साबित होगा—ये सवाल अभी खुले हैं। 113

45 मिलियन डॉलर के निवेश में कौन शामिल है?

इस सीड दौर का नेतृत्व 4BIO Capital ने किया। Aptadir के पहले के निवेशक EXTEND ने भी फिर निवेश किया। EXTEND इटली का राष्ट्रीय टेक्नोलॉजी ट्रांसफर हब है, जिसे CDP Venture Capital ने शुरू किया और जिसे Angelini Ventures तथा Evotec ने संयुक्त रूप से वित्तपोषित किया है। 325

दौर में CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech और Club degli Investitori भी शामिल हुए। 325

मीडिया रिपोर्टों ने इसे किसी इतालवी बायोटेक कंपनी का सबसे बड़ा सीड निवेश और यूरोप के बड़े शुरुआती निवेश दौरों में से एक बताया है। इस रैंकिंग को रिपोर्ट किया गया दावा समझना चाहिए; उपलब्ध सामग्री में इसकी स्वतंत्र तुलना नहीं दी गई है। 2

कंपनी प्रमुख ने क्या कहा—और क्या अभी साबित होना बाकी है?

Aptadir के संस्थापक और CEO जियोवानी अमाबिले ने कंपनी के काम को उन बीमारियों से जोड़ा है जिनमें सामान्य तौर पर प्रोटीन बनाने वाला कोई जीन निष्क्रिय हो जाता है। 2 यही कंपनी की परिकल्पना का केंद्र है: ऐसे जीनों की गतिविधि बहाल करना।

हालांकि, Aptadir अभी प्रीक्लिनिकल चरण में है। 1 इसका मतलब है कि यह शोधाधीन कार्यक्रम है, उपलब्ध उपचार नहीं। DiRs लोगों में जीन को सुरक्षित और प्रभावी ढंग से फिर सक्रिय कर सकते हैं या नहीं, इसका जवाब आगे के विकास और क्लिनिकल परीक्षणों से ही मिलेगा।