रेंटोसर्टिब फेज III में: एआई-डिजाइन IPF दवा की असली परीक्षा अब शुरू

रेंटोसर्टिब—जिसे ISM001-055 या INS018_055 भी कहा जाता है—इडियोपैथिक पल्मोनरी फाइब्रोसिस (IPF) में निर्णायक फेज III परीक्षण तक पहुंच गई है। Insilico Medicine का कहना है कि यह पहला दवा उम्मीदवार है जिसमें जनरेटिव एआई का इस्तेमाल जैविक लक्ष्य खोजने और छोटे-अणु वाली दवा डिजाइन करने, दोनों के लिए हुआ और जो इस चरण तक पहुंचा है।

यह एआई-सहायित दवा-खोज के लिए एक महत्वपूर्ण विकास मील का पत्थर है, लेकिन इससे यह साबित नहीं होता कि दवा काम करती है या इसे मंजूरी मिल जाएगी। इसका जवाब फेज III के नतीजे देंगे। 32732

GENESIS-IPF-3 में पहले मरीज को खुराक

Insilico ने सितंबर 2026 में बताया कि पेकिंग यूनियन मेडिकल कॉलेज हॉस्पिटल में GENESIS-IPF-3 परीक्षण के पहले मरीज का नामांकन और डोजिंग हो चुका है। उसी दिन शंघाई पल्मोनरी हॉस्पिटल ने भी अपने पहले मरीज का नामांकन किया। परीक्षण के रजिस्ट्रेशन नंबर NCT07687459 और CTR20262475 हैं। 34

GENESIS-IPF-3 चीन में चल रहा एक भावी, बहु-केंद्रित, रैंडमाइज़्ड, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित और समानांतर-समूह अध्ययन है। योजना 47 केंद्रों पर IPF से पीड़ित 320 वयस्कों को शामिल करने और 52 सप्ताह तक उनका अनुसरण करने की है। इसका प्राथमिक प्रभावकारिता मानदंड फोर्स्ड वाइटल कैपेसिटी (FVC) में वार्षिक गिरावट की दर है—यह IPF शोध में फेफड़ों की कार्यक्षमता मापने का स्थापित पैमाना है। 46

इस डिजाइन का महत्व सीधा है: बड़े समूह में एक साल तक, बिना यह जाने कि किसे दवा और किसे प्लेसीबो मिल रही है, तुलना करके देखा जाएगा कि शुरुआती संकेत टिकते हैं या नहीं और सुरक्षा प्रोफाइल स्वीकार्य रहती है या नहीं।

रेंटोसर्टिब किसे निशाना बनाती है, और एआई की भूमिका क्या है?

रेंटोसर्टिब मुंह से ली जाने वाली छोटी-अणु दवा है, जो TNIK को रोकती है। TNIK का पूरा नाम TRAF2- and NCK-interacting kinase है। 2024 में प्रकाशित Nature Biotechnology के एक शोधपत्र में Insilico के जनरेटिव-एआई वर्कफ़्लो के जरिए TNIK अवरोधन को संभावित एंटी-फाइब्रोटिक रणनीति के रूप में पहचानने और INS018_055 विकसित करने का विवरण दिया गया था। उसमें चूहे और रैट मॉडल में चयनात्मक एंटी-फाइब्रोटिक गतिविधि तथा फेज I की सुरक्षा और सहनशीलता संबंधी जानकारी भी रिपोर्ट की गई थी। 27

यह अंतर समझना जरूरी है: एआई संभावित जैविक लक्ष्यों को प्राथमिकता देने और दवा-अणुओं की संरचना बनाने या बेहतर करने में मदद कर सकता है। लेकिन लैब प्रयोग, निर्माण, टॉक्सिकोलॉजी और मानव परीक्षण ही तय करते हैं कि कोई उम्मीदवार दवा बन पाता है या नहीं। IPF मरीजों के लिए रेंटोसर्टिब का वास्तविक क्लिनिकल मूल्य इसकी डिजाइन विधि नहीं, बल्कि फेज III परिणाम तय करेंगे।

फेज IIa के नतीजे: उत्साहजनक, पर अभी निर्णायक नहीं

रैंडमाइज़्ड फेज IIa अध्ययन में प्रतिभागियों को 12 सप्ताह तक उपचार मिला। 60 मि.ग्रा. रोजाना वाले समूह में आधार स्तर से औसत FVC बदलाव +98.4 mL था, जबकि प्लेसीबो समूह में −20.3 mL। 60 मि.ग्रा. रोजाना वाले समूह में 18 और प्लेसीबो समूह में 17 प्रतिभागी थे। 2649

ये नतीजे निर्णायक कार्यक्रम शुरू करने के लिए पर्याप्त रूप से उत्साहजनक थे, मगर इनकी व्याख्या सावधानी से करनी चाहिए:

• अध्ययन केवल 12 सप्ताह का था, एक वर्ष का नहीं।
• हर डोज समूह में प्रतिभागियों की संख्या कम थी।
• इस अवधि में औसत FVC का अंतर लंबे समय तक असर, जीवित रहने पर लाभ या अन्य IPF उपचारों से बेहतर होने को स्थापित नहीं करता।

फेज IIa प्रकाशन ने अध्ययन को सुरक्षा और प्रभावकारिता की रैंडमाइज़्ड, प्लेसीबो-नियंत्रित जांच बताया था। फेज III का प्राथमिक मानदंड फेफड़ों की कार्यक्षमता संबंधी इस संकेत की अधिक कठोर जांच करेगा। 2649

अध्ययन का नेतृत्व कौन कर रहा है?

चाइनीज़ एकेडमी ऑफ मेडिकल साइंसेज़ के पेकिंग यूनियन मेडिकल कॉलेज हॉस्पिटल के प्रोफेसर ज़ुओजुन शू GENESIS-IPF-3 के प्रमुख प्रधान अन्वेषक हैं। Insilico ने एकेडेमिशियन नानशान झोंग और शंघाई पल्मोनरी हॉस्पिटल के अध्यक्ष चांग चेन को सह-प्रमुख प्रधान अन्वेषक बताया है। 11

शू ने TNIK को एआई द्वारा सुझाया गया ऐसा लक्ष्य बताया है जिसे पहले फाइब्रोसिस से नहीं जोड़ा गया था। उन्होंने बड़े फेज III अध्ययन को फेज IIa के प्रारंभिक निष्कर्षों की पुष्टि का माध्यम बताया। 50

नियामकीय दर्जे और इनहेल्ड फॉर्मूलेशन

रेंटोसर्टिब को फरवरी 2023 में IPF के लिए अमेरिकी FDA का ऑर्फन ड्रग डिज़िग्नेशन मिला था। मई 2025 में इसे चीन की ब्रेकथ्रू थेरेपी डिज़िग्नेशन सूची में शामिल किया गया। ये दर्जे विकास और नियामकीय बातचीत को सहारा दे सकते हैं, लेकिन ये प्रभावकारिता साबित नहीं करते और मंजूरी की गारंटी भी नहीं हैं। 47

Insilico रेंटोसर्टिब का इनहेल्ड सॉल्यूशन भी विकसित कर रही है। चीन के सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन ने 2026 में इसके इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग आवेदन को मंजूरी दी, जिससे इनहेल्ड फॉर्मूलेशन अलग क्लिनिकल कार्यक्रम के रूप में आगे बढ़ सकेगा। यह मौखिक रेंटोसर्टिब के फेज III अध्ययन से अलग कार्यक्रम है। 41

आगे किन बातों पर नजर रहेगी?

रेंटोसर्टिब की प्रगति इस बात की बड़ी परीक्षा है कि क्या जनरेटिव एआई से विकसित कार्यक्रम अंतिम चरण के क्लिनिकल परीक्षण में सफल हो सकता है। फिलहाल अहम सवाल तकनीक से अधिक पारंपरिक हैं: क्या GENESIS-IPF-3 52 सप्ताह में FVC की वार्षिक गिरावट को भरोसेमंद ढंग से कम दिखा पाएगा? और क्या सुरक्षा स्वीकार्य होगी?

मंजूरी की किसी भी समय-सीमा का अनुमान सशर्त है। आवेदन सफल होने से पहले समय पर नामांकन और फॉलो-अप, सकारात्मक निर्णायक नतीजे, पर्याप्त सुरक्षा डेटा, नियामकीय सहमति और निर्माण की तैयारी जरूरी होगी। अभी रेंटोसर्टिब फेज III में एक जांचाधीन दवा है—IPF का मंजूर इलाज नहीं। 34