उपचार विधि

इस थेरेपी को SNIPR001 कहा जाता है, जिसे डेनमार्क की बायोटेक कंपनी SNIPR Biome ने विकसित किया है । यह चार बैक्टीरियोफेज (वायरस जो विशेष रूप से बैक्टीरिया को संक्रमित करते हैं) का एक कॉकटेल है, जिसे CRISPR-Cas9 जीन-एडिटिंग मशीनरी से इंजीनियर किया गया है। यह मशीनरी बैक्टीरिया के डीएनए को काटकर E. coli को मार देती है । यह उपचार FDA के आपातकालीन Investigational New Drug (IND) आवेदन के तहत तीन मार्गों के माध्यम से दिया गया :

• अंतःशिरा (Intravenous): शरीर में सीधे नस के जरिए पहुंचाया गया
• सामयिक (Topical): सीधे पेट के त्वचीय घावों पर लगाया गया
• अंतःक्षत (Intralesional): सीधे पेट के अंदर के मैलाकोप्लाकिया द्रव्यमान में इंजेक्ट किया गया

इसके साथ ही, एंटीबायोटिक्स, एस्कॉर्बिक एसिड (विटामिन सी) और बीथेनकोल को भी सहायक चिकित्सा के रूप में दिया गया ।

नैदानिक परिणाम

यह प्रतिक्रिया तेज, स्थायी और अच्छी तरह से सहन की गई :

रोगी एक जानलेवा, अन्यथा लाइलाज संक्रमण से बच गया और ठीक हो गया ।

CRISPR ने कैसे फर्क डाला?

प्राकृतिक (असंशोधित) बैक्टीरियोफेज अक्सर विफल हो जाते हैं क्योंकि बैक्टीरिया उनके प्रति प्रतिरोधक क्षमता विकसित कर सकते हैं या फेज की मारने की क्षमता सीमित होती है। SNIPR001 में CRISPR-Cas9 एक सटीक-निर्देशित डीएनए-विनाश तंत्र प्रदान करता है जो बैक्टीरिया को मारने की क्षमता को नाटकीय रूप से बढ़ाता है और प्रतिरोध पैदा होने की संभावना को कम करता है । फेज CRISPR प्रणाली को सीधे बैक्टीरिया कोशिकाओं में पहुंचाते हैं, जहां यह E. coli जीनोम के संरक्षित आवश्यक अनुक्रमों को लक्षित और काटता है ।

भविष्य के निहितार्थ

• मनुष्यों में CRISPR-फेज थेरेपी के लिए अवधारणा का प्रमाण: यह पहला रिपोर्ट किया गया मानव मामला है जहां एक इंजीनियर्ड CRISPR-सशक्त फेज कॉकटेल ने गहरे, दवा-प्रतिरोधी जीवाणु संक्रमण का सफलतापूर्वक इलाज किया ।
• रोगाणुरोधी-प्रतिरोधी संक्रमणों के लिए नया विकल्प: यह मामला उन रोगियों के लिए एक बचाव मार्ग प्रदर्शित करता है जिनके पास एमडीआर रोगजनकों के लिए एंटीबायोटिक विकल्प समाप्त हो गए हैं - एक बढ़ता वैश्विक संकट ।
• नियामक और एक्सेस मार्ग: FDA के आपातकालीन IND तंत्र ने एक अनुमोदित चिकित्सा के त्वरित परिनियोजन की अनुमति दी, जो संभावित रूप से एक मिसाल कायम कर सकता है ।
• व्यापक प्रयोज्यता: SNIPR001 प्रणालीगत रूप से E. coli को लक्षित करता है, लेकिन उसी प्लेटफॉर्म को मेल खाने वाले फेज और CRISPR गाइड को इंजीनियर करके अन्य ग्राम-नेगेटिव और ग्राम-पॉजिटिव रोगजनकों के लिए अनुकूलित किया जा सकता है ।

महत्वपूर्ण चेतावनी: यह एक एकल-रोगी विस्तारित-एक्सेस मामला है, न कि नियंत्रित नैदानिक परीक्षण । SNIPR001 के बड़े चरण 1/2 परीक्षण चल रहे हैं, और इस थेरेपी को अभी तक नियमित नैदानिक उपयोग के लिए नियामक अनुमोदन नहीं मिला है । सहवर्ती एंटीबायोटिक्स और अन्य सह-चिकित्साओं की सहायक भूमिका का मतलब है कि अकेले फेज का सटीक योगदान पूरी तरह से स्पष्ट नहीं है।

उपचार विधि

इस थेरेपी को SNIPR001 कहा जाता है, जिसे डेनमार्क की बायोटेक कंपनी SNIPR Biome ने विकसित किया है । यह चार बैक्टीरियोफेज (वायरस जो विशेष रूप से बैक्टीरिया को संक्रमित करते हैं) का एक कॉकटेल है, जिसे CRISPR-Cas9 जीन-एडिटिंग मशीनरी से इंजीनियर किया गया है। यह मशीनरी बैक्टीरिया के डीएनए को काटकर E. coli को मार देती है । यह उपचार FDA के आपातकालीन Investigational New Drug (IND) आवेदन के तहत तीन मार्गों के माध्यम से दिया गया :

• अंतःशिरा (Intravenous): शरीर में सीधे नस के जरिए पहुंचाया गया
• सामयिक (Topical): सीधे पेट के त्वचीय घावों पर लगाया गया
• अंतःक्षत (Intralesional): सीधे पेट के अंदर के मैलाकोप्लाकिया द्रव्यमान में इंजेक्ट किया गया

इसके साथ ही, एंटीबायोटिक्स, एस्कॉर्बिक एसिड (विटामिन सी) और बीथेनकोल को भी सहायक चिकित्सा के रूप में दिया गया ।

नैदानिक परिणाम

यह प्रतिक्रिया तेज, स्थायी और अच्छी तरह से सहन की गई :

रोगी एक जानलेवा, अन्यथा लाइलाज संक्रमण से बच गया और ठीक हो गया ।

CRISPR ने कैसे फर्क डाला?

प्राकृतिक (असंशोधित) बैक्टीरियोफेज अक्सर विफल हो जाते हैं क्योंकि बैक्टीरिया उनके प्रति प्रतिरोधक क्षमता विकसित कर सकते हैं या फेज की मारने की क्षमता सीमित होती है। SNIPR001 में CRISPR-Cas9 एक सटीक-निर्देशित डीएनए-विनाश तंत्र प्रदान करता है जो बैक्टीरिया को मारने की क्षमता को नाटकीय रूप से बढ़ाता है और प्रतिरोध पैदा होने की संभावना को कम करता है । फेज CRISPR प्रणाली को सीधे बैक्टीरिया कोशिकाओं में पहुंचाते हैं, जहां यह E. coli जीनोम के संरक्षित आवश्यक अनुक्रमों को लक्षित और काटता है ।

भविष्य के निहितार्थ

• मनुष्यों में CRISPR-फेज थेरेपी के लिए अवधारणा का प्रमाण: यह पहला रिपोर्ट किया गया मानव मामला है जहां एक इंजीनियर्ड CRISPR-सशक्त फेज कॉकटेल ने गहरे, दवा-प्रतिरोधी जीवाणु संक्रमण का सफलतापूर्वक इलाज किया ।
• रोगाणुरोधी-प्रतिरोधी संक्रमणों के लिए नया विकल्प: यह मामला उन रोगियों के लिए एक बचाव मार्ग प्रदर्शित करता है जिनके पास एमडीआर रोगजनकों के लिए एंटीबायोटिक विकल्प समाप्त हो गए हैं - एक बढ़ता वैश्विक संकट ।
• नियामक और एक्सेस मार्ग: FDA के आपातकालीन IND तंत्र ने एक अनुमोदित चिकित्सा के त्वरित परिनियोजन की अनुमति दी, जो संभावित रूप से एक मिसाल कायम कर सकता है ।
• व्यापक प्रयोज्यता: SNIPR001 प्रणालीगत रूप से E. coli को लक्षित करता है, लेकिन उसी प्लेटफॉर्म को मेल खाने वाले फेज और CRISPR गाइड को इंजीनियर करके अन्य ग्राम-नेगेटिव और ग्राम-पॉजिटिव रोगजनकों के लिए अनुकूलित किया जा सकता है ।

महत्वपूर्ण चेतावनी: यह एक एकल-रोगी विस्तारित-एक्सेस मामला है, न कि नियंत्रित नैदानिक परीक्षण । SNIPR001 के बड़े चरण 1/2 परीक्षण चल रहे हैं, और इस थेरेपी को अभी तक नियमित नैदानिक उपयोग के लिए नियामक अनुमोदन नहीं मिला है । सहवर्ती एंटीबायोटिक्स और अन्य सह-चिकित्साओं की सहायक भूमिका का मतलब है कि अकेले फेज का सटीक योगदान पूरी तरह से स्पष्ट नहीं है।