זהו הפרויקט הנוירולוגי הראשון שמתקדם מתוך השותפות שהוכרזה ב-2021 . חשוב להדגיש: לא מדובר עדיין בתרופה, בניסוי קליני או בהוכחה ליעילות בחולים, אלא ביעד ביולוגי שעבר אימות ניסויי ונבחר להמשך פיתוח.
היעד לא נמצא באמצעות ניסוי יחיד או ניחוש מוצלח. הוא התגלה בתהליך שיטתי, המשלב ניסויים ביולוגיים בהיקף עצום עם מודלים של למידת מכונה.
הצוותים גידלו יותר מטריליון תאי עצב שמקורם בתאי גזע פלוריפוטנטיים מושרים (hiPSC). לאחר מכן השביתו, כל אחד בנפרד, את יותר מ-17,000 הגנים המקודדים לחלבונים בגנום האנושי. התוצאה הייתה יותר מ-30 מיליון תמונות של תאים, שעל בסיסן אומן מודל בסיס ייעודי לפענוח השינויים בתאים .
המודל לא הסתפק בזיהוי תאים שנראים שונים. הוא נועד ללמוד אילו שינויים גנטיים קשורים למסלולים ביולוגיים שמאפיינים מחלות נוירולוגיות, וכך ליצור מעין מפה של הקשרים בין גנים, תפקוד תאי ומחלה.
במקום לבחון בכל פעם השערה אחת, המודל השווה באופן שיטתי בין השפעתו של כל גן שעבר שינוי לבין מנגנונים מוכרים של מחלות נוירולוגיות. המועמדים דורגו לפי הקשר הביולוגי שלהם למסלולים ולתופעות הרלוונטיים למחלה .
במילים אחרות, ה-AI שימש כאן כמנוע ליצירת השערות: הוא צמצם את מרחב החיפוש והצביע על קשרים שאולי קשה לזהות באמצעות סדרה ארוכה של ניסויים מבודדים.
רק מועמדים שעברו שלושה ספים ניסויים המשיכו הלאה:
רק לאחר שעבר את שלבי האימות הללו הוצג היעד ל-Genentech, שמימשה את האופציה והעבירה אותו לשלב של יצירת מולקולות פעילות ובדיקתן בתוכנית גילוי מוקדם .
הבחנה חשובה: היעד שהתקדם לתוכנית המחקר הגיע ממפת הנוירונים. מפת המיקרוגליה, שהוצגה באוקטובר 2025, הייתה הישג נפרד שהתמקד במיקרוגליה — תאי מערכת החיסון של המוח. שתי המפות נבנו במסגרת שיתוף הפעולה עם Roche ו-Genentech, אך הן מבוססות על סוגי תאים ומאגרי מידע שונים .
המיקרוגליה ממלאת תפקיד מרכזי בתגובה החיסונית ובדלקת במערכת העצבים. מפת המיקרוגליה של השותפות נבנתה באמצעות סריקה של הגנום כולו בתאי מיקרוגליה שמקורם בתאי גזע אנושיים, וכללה 46 מיליון תמונות של תאים .
המפה אינה המקור הישיר ליעד הנוירולוגי שהתקדם כעת, אך היא חלק מאותו ניסיון לבנות תמונה רחבה יותר של הביולוגיה במחלות ניווניות. במקום להתמקד רק ביעדים שכבר מוכרים לחוקרים, המפות מאפשרות לחפש קשרים חדשים בין גנים, מסלולים וסוגי תאים.
מערכת העצבים המרכזית נחשבת לאחד התחומים המאתגרים ביותר בפיתוח תרופות. יעד חדש שעבר אימות ביולוגי מספק עדות מוקדמת לכך שפלטפורמה מבוססת AI יכולה להרחיב את החיפוש מעבר למנגנונים שנחקרו במשך שנים . עדיין מוקדם לדעת אם היעד יוביל לתרופה יעילה, אך עצם המעבר ממפת מידע ליעד שנכנס לתוכנית פיתוח הוא נקודת בדיקה חשובה עבור הגישה.
השותפות הראתה כיצד שילוב בין ייצור נתונים ביולוגיים בקנה מידה עצום — טריליוני תאים והשבתות גנטיות על פני הגנום כולו — לבין מודל בסיס יכול לחשוף ביולוגיה חדשה באופן שיטתי . תהליך כזה עשוי לקצר את הדרך הראשונית לגילוי, שבשיטה המסורתית מתבססת לעיתים על רצף ארוך של השערות וניסויים.
הגישה מתחילה בראיות גנטיות אנושיות ובקשרים ביולוגיים מוכרים, ואז מחפשת בכל הגנום מנגנונים קשורים. בכך היא עשויה להפחית חלק מאי-הוודאות הכרוכה במרדף אחר יעדים חדשים . עם זאת, אימות במעבדה אינו מבטיח הצלחה בניסויים בבעלי חיים, בניסויים קליניים או באישור רגולטורי.
מנכ"לית Recursion, נג'אט חאן, אמרה כי זהו הראשון מתוך עד 40 תוכניות אפשריות במסגרת שיתוף הפעולה . עד כה הניבה השותפות 216 מיליון דולר בתשלומי פתיחה ואבני דרך .
המהלך של Recursion ו-Genentech אינו אירוע מבודד. הוא משתלב בשינוי רחב יותר שבו חברות תרופות משקיעות לא רק במולקולה בודדת, אלא בפלטפורמות שמסוגלות לייצר מספר רב של מועמדים ויעדים.
| שותפים | שווי מרבי מדווח | מועד |
|---|---|---|
| Eli Lilly ו-Insilico Medicine | 2.75 מיליארד דולר | מרץ 2026 |
| Takeda ו-Iambic | יותר מ-1.7 מיליארד דולר | פברואר 2026 |
| Eli Lilly ומעבדת החדשנות המשותפת עם NVIDIA | מיליארד דולר | הרבעון הראשון של 2026 |
| PostEra ו-Pfizer | 610 מיליון דולר | ינואר 2025 |
המגמה מצביעה על מעבר מהימורים על נכס יחיד להשקעה בתשתית מחקרית רחבה. לפי ניתוחים בענף, מיזוג Recursion–Exscientia והתרחבותן של עסקאות הפלטפורמה מסמנים את הפיכת גילוי התרופות בעזרת AI לחלק מתשתית המחקר והפיתוח של חברות התרופות .
גם הרגולטורים מתחילים לעבור מהתייחסות נקודתית למסגרת סדורה יותר:
העיקרון המרכזי הוא אמינות המודל: על מפתחי התרופה להראות שכלי ה-AI מתאים למטרה המוגדרת שלו ומהימן בהקשר שבו משתמשים בו . עם זאת, טיוטת ההנחיה של ינואר 2025 מבהירה במפורש שהיא אינה עוסקת בשימוש ב-AI בשלב גילוי התרופות עצמו, אלא בשימושים שתומכים בקבלת החלטות רגולטוריות .
היעד של Recursion ו-Genentech אינו עדיין תרופה, אבל הוא מספק את אחת ההדגמות הקונקרטיות הראשונות לכך שפלטפורמה ביולוגית המבוססת על AI יכולה להצביע על יעד חדש במחלות של מערכת העצבים — ואז לסייע באימותו באמצעות ניסויים.
המשמעות הרחבה יותר היא שהשאלה בתעשייה מתחילה להשתנות: לא רק האם AI מסוגל למצוא יעדים, אלא האם הוא יכול להגדיל את מספר ההזדמנויות, לצמצם את אי-הוודאות בשלבים הראשונים ולהאיץ את הדרך מביולוגיה חדשה לתרופה שמגיעה לניסויים — ובסופו של דבר, אם תצליח, למטופלים.