Aptadir גייסה 45 מיליון דולר לפיתוח טיפולי RNA ניסיוניים

חברת הביוטק Aptadir Therapeutics ממילאנו גייסה 40 מיליון אירו (כ-45 מיליון דולר) כדי לקדם טיפולי RNA ניסיוניים למחלות גנטיות ולסוגי סרטן שקשה לטפל בהם. הגישה שלה, המכונה DiRs, נועדה למנוע מתילציה של DNA באתרים גנטיים מסוימים, ובכך אולי להחזיר לפעולה גנים שהושתקו. התוכניות נמצאות עדיין בשלב קדם-קליני, ולכן יעילותן ובטיחותן בבני אדם טרם הוכחו. 125

איך טכנולוגיית DiR אמורה לפעול?

מתילציה של DNA היא אחד המנגנונים שיכולים להשתיק פעילות של גנים. מולקולות ה-RNA של Aptadir, הנקראות DNMT1-interacting RNAs או בקיצור DiRs, מתוכננות להיקשר לאנזים DNMT1 ולעכב אותו. לפי החברה, אפשר לכוון את הפעולה לאזור גנטי מסוים, במקום לעכב מתילציה בכל הגנום. 13

אחד היעדים הוא תסמונת ה-X השביר. במקרה זה, הכוונה היא להפעיל מחדש את הגן FMR1, שהושתק. החברה מציינת את התסמונת כאחד מתחומי המחקר שלה, ואת המועמד המוביל שלה, Ce-49, כמיועד לפעול נגד השתקת הגן. 413 זהו כיוון טיפולי שנבחן, ולא הוכחה שהגישה כבר מטפלת בתסמונת.

Aptadir בוחנת גם יישומים אפשריים במחלות גנטיות נוספות ובסרטן. הרעיון הוא לנסות להשיב פעילות לגנים שהושתקו בעקבות מתילציה חריגה, אך עדיין לא ברור אילו התוויות יתקדמו בפיתוח, ואם הטיפול יפעל באופן בטוח ויעיל. 113

מי השקיע ומה נועד המימון לקדם?

החברה הודיעה כי כספי סבב הסיד — 40 מיליון אירו, שהם כ-45 מיליון דולר — ישמשו לקידום תרופות מבוססות מעכבי RNA למחלות גנטיות שקשה לטפל בהן. היא מפתחת את הפלטפורמה גם לשימוש אפשרי בסוגי סרטן מאתגרים. 125

את הסבב הובילה 4BIO Capital. בין המשתתפים: המשקיעה הקודמת EXTEND, ‏CDP Venture Capital, ‏Indaco Venture Partners, ‏XGEN Venture, ‏CE-Ventures, ‏Angelini Ventures, ‏Kerna Ventures, ‏Italian Angels for Biotech ו-Club degli Investitori. EXTEND, שהשתתפה פעם נוספת, היא מרכז איטלקי להעברת טכנולוגיה בתחום הביוטכנולוגיה, שהוקם ביוזמת CDP Venture Capital וממומן במשותף בידי Angelini Ventures ו-Evotec. 325

הסבב תואר בדיווחים כגדול ביותר מסוגו לחברת ביוטק איטלקית וכאחד הגדולים באירופה. מדובר בדירוג שדווח בתקשורת, ולא בהשוואה שאומתה באופן עצמאי בחומרים הזמינים. 2

ההבטחה עדיין צריכה לעמוד במבחן

Aptadir נמצאת בשלב קדם-קליני, לפי הדיווחים על הגיוס. 1 כלומר, מדובר בפיתוח מחקרי ולא בתרופה זמינה. הרעיון — להחזיר לפעולה גנים שהושתקו — הוא הבסיס לתוכנית, אך נדרשים פיתוח נוסף וניסויים קליניים כדי לבדוק אם אפשר להשיג את התוצאה בבני אדם.

מייסד ומנכ״ל החברה, ג׳ובאני אמבילה, תיאר את המיקוד של Aptadir כמחלות שנגרמות מהשתקת גן שאמור בדרך כלל לייצר חלבון. 2 זהו תיאור של ההשערה שמאחורי העבודה; הפוטנציאל הטיפולי עדיין טעון בדיקה.