המטרה של GCAR1 היא חלבון בשם GPNMB (גליקופרוטאין B שאינו עובר גרורות מלנומה), חלבון טרנסממברנלי מסוג I שנמצא ברמות גבוהות על פני תאים סרטניים מסוימים . הטיפול מתבסס על תאי T המהונדסים לבטא קולטן CAR הכולל אזור קושר (scFv) אנושי לחלוטין, שמקורו בנוגדן חד-שבטי ממוקד GPNMB
.
ניסוי ראשון בבני אדם הסתיים בשנת 2023 . עד כה, טופלו שני חולים במרכז האונקולוגי ע"ש ארתור ג'יי.אי. צ'יילד (Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre) בקלגרי
. התוצאות, אף שעדיין ראשוניות מאוד, מעודדות:
אזהרה חשובה: תוצאות אלו מבוססות על מספר קטן מאוד של חולים (n=2) ודווחו בחדשות ולא בכתב עת מדעי שעבר ביקורת עמיתים. נתוני שלב I הקפדניים טרם פורסמו.
הניסוי הקליני הנוכחי (שלב I/II, מזהה NCT07297667, צפוי להתחיל במרץ 2026) מגייס חולים עם גידולים מוצקים עמידים/חוזרים המבטאים GPNMB :
ההתמקדות של GCAR1 בחלבון GPNMB נועדה לתת מענה לבעיית הספציפיות, שכן חלבון זה מתבטא על פני מגוון גידולים מוצקים אך בעל פרופיל בטיחות מתועד. התוצאות הראשוניות מראות שהטיפול מצליח להתמודד עם חלק מהאתגרים הללו לפחות בקבוצת משנה מסוימת של חולים, אך יש צורך במחקרים גדולים יותר שעברו ביקורת עמיתים כדי לאשר את הממצאים.