שני ילדים מתו בניסויים סיניים סמויים בעריכת גנים: משבר של שקיפות ופיקוח

המקרה הראשון: ילדה בת 6 וטיפול מוחי פורץ דרך

ב-24 במרץ 2025, ילדה בת 6, לה ניתן שם הבדוי "מאי", הפכה לאדם הראשון בעולם שקיבל טיפול בעריכת בסיסים (base editing) המכוון ישירות למוח . ההליך בוצע בבית החולים שינחואה (Xinhua) המסונף לבית הספר לרפואה של אוניברסיטת ג'יאו טונג בשנחאי, והובל על ידי הנוירולוג צ'ילונג צ'יו (Zilong Qiu) . מאי אובחנה עם תסמונת סניידרס בלוק-קמפו (Snijders Blok–Campeau), הפרעה נוירו-התפתחותית נדירה הנגרמת ממוטציה בגן CHD3. מצב זה עלול לגרום לעיכוב בדיבור ולמוגבלות שכלית, אך הוא אינו מסכן חיים .

מאי קיבלה עירוי של טריליוני נגיפי AAV הנושאים עורך בסיסים (base editor) לתוך נוזל השדרה שלה . היא מתה שבעה ימים לאחר מכן, ב-31 במרץ 2025 . ועדת אתיקה פנימית של בית החולים קבעה שסיבת המוות היא מיקרואנגיופתיה תרומבוטית (thrombotic microangiopathy) שנגרמה ממתן מינון גבוה של נגיפי AAV — תגובה חיסונית קשה שגרמה לחום, אי-ספיקת כליות וקרישי דם קטלניים .

חודשים לאחר מותה של מאי, פרסם הצוות של צ'יו מאמר שתיאר את העבודה הקדם-קלינית בכתב העת Nature . המאמר לא חשף שהטיפול נוסה על מטופלת אנושית, ולא הזכיר את מותה . כמו כן, הושמט העובדה שהוריה של מאי שילמו 860,000 דולר למימון הפיתוח הקדם-קליני והטיפול .

על פי דיווח ב-Science, המשפחה ביקשה מהמחברים להסיג את המאמר . Nature פתחה בחקירה משלה בנוגע למאמר .

לאחר המעשה

בית הספר לרפואה של אוניברסיטת ג'יאו טונג בשנחאי הודיע ב-26 ביולי 2026 כי הקים כוח משימה מיוחד לביצוע "חקירה מקיפה" . הרשויות המקומיות קנסו את בית החולים בכ-3,600 דולר בגין כשלי פיקוח ורישום, אך לא נקטו סנקציות נגד החוקר הראשי .

המקרה השני: ילד בניסוי לטיפול בניוון דושן

במקרה נפרד, ילד — שדווח כילד צעיר — מת באוגוסט 2025 לאחר שקיבל מינון גבוה של טיפול ניסיוני בעריכת גנים מסוג CRISPR לניוון שרירים על-שם דושן (DMD) . הטיפול, הנקרא HG302, פותח על ידי חברת HuidaGene Therapeutics שמרכזה בשנחאי והועבר באופן סיסטמי באמצעות וקטור AAV9 . הניסוי, הידוע כ-HG302-01, היה ניסוי ראשון מסוגו בבני אדם ביוזמת החוקר .

החקירה של HuidaGene עצמה, שכללה בדיקות מעבדה, ניתוח אימונולוגי, פתולוגיה ונתיחה שלאחר המוות, ייחסה את המוות לתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS) שהתפתחה על רקע הפעלה חמורה של מערכת המשלים והציטוקינים לאחר מתן AAV במינון גבוה .

סיבת מותו של הילד דומה להפליא לאירועים חריגים קטלניים שנראו בניסויים אחרים של טיפולי AAV במינון גבוה ל-DMD, כולל ניסוי אחד שנערך על ידי פייזר (Pfizer) . מנכ"ל HuidaGene, אלווין לוק (Alvin Luk), הכיר בעבר כי ניסויים אחרים ב-AAV ל-micro-dystrophin הבחינו באירועים חריגים חמורים, כולל מוות, במינונים גבוהים .

שתיקה של 12 חודשים

HuidaGene ידעה עד ינואר 2026 שיש בידה מספיק נתונים לסקירת עמיתים, אך לא חשפה את המוות בפומבי עד 5 באוגוסט 2026 — קרוב ל-12 חודשים לאחר התרחשותו . החשיפה הגיעה רק לאחר לחץ חקירתי מצד עיתונאים . רישום הניסוי הקליני עודכן בשקט ל"הושלם" בפברואר 2026 .

מנכ"ל החברה אלווין לוק וה-CTO טי.ג'יי. קראדיק (TJ Cradick) עזבו בשקט בקיץ 2025, בערך בזמן המוות . קראדיק, מנהל עריכת גנים האמריקאי, היה בחברה פחות משנה .

הפרצה הרגולטורית: מסלול ה-IIT הסיני

שני הניסויים ניצלו מסלול רגולטורי ייחודי לסין: ניסוי ביוזמת החוקר (IIT - Investigator-Initiated Trial). תחת מערכת הרגולציה הכפולה למחצה של סין, בתי חולים יכולים לערוך מחקרי טיפולי גנים בשלב מוקדם לאחר אישור אתיקה מקומי בלבד — ללא צורך באישור מהמינהל הלאומי למוצרים רפואיים (NMPA), הרגולטור הלאומי לתרופות במדינה . "המסלול הטיפולי" הזה נועד להאיץ חדשנות, אך מבקרים טוענים שהוא הפך לפרצה מסוכנת העוקפת פיקוח בלתי תלוי לפני הניסוי .

ניתוח שפורסם ב-Nature ציין כי ניסויים אלה "מובלים על ידי חוקרים-רופאים ומוסדרים על ידי רשויות הבריאות, ללא מעורבות של הרגולטור הלאומי לתרופות של המדינה" . מודל ה-IIT בסין זינק פי 11 בין 2015 ל-2023, כאשר IITs לטיפולי תאים וגנים רשמו למעלה מ-30,000 משתתפים .

פערי רגולציה עיקריים שזוהו

• אין חובה לדווח על אירועים חריגים חמורים לרשות לאומית מרכזית.
• אין דרישה לחשיפת מקרי מוות בפרסומים אקדמיים.
• אין סקירה בלתי תלויה לפני הניסוי של מאזן הסיכון-תועלת, במיוחד עבור מצבים שאינם מסכני חיים.
• ניגודי עניינים פיננסיים — כמו הורים המממנים את הניסוי של ילדם — אינם חייבים להיחשף .

תקנה חדשה, אבל מאוחר מדי

מועצת המדינה של סין פרסמה תקנה אחידה חדשה (צו מס' 818) באוקטובר 2025, שנכנסה לתוקף ב-1 במאי 2026, שנועדה לסגור רבים מהפערים הללו . התקנות החדשות קובעות מסגרת ממשל מאוחדת ל-IITs ודורשות סקירה מדעית ואישור ועדת אתיקה . עם זאת, אף אחד משני הניסויים הקטלניים לא נכלל תחת תחולתה .

ביקורות אתיות

המקרים ספגו גינוי חריף מצד מומחים לאתיקת מחקר.

שי ג'יאיו (Shi Jiayou), פרופסור למשפטים באוניברסיטת רנמין (Renmin) בסין, הצהיר כי העמדת ילד בעל מצב שאינו מסכן חיים לסיכונים קטלניים ידועים מפרה את העיקרון של מזעור נזק והבטחת סיכון בר-שליטה, כפי שנקבע בתקנות הסיניות לבדיקה אתית של מחקר במדעי החיים והרפואה .

כשלים אתיים נוספים שזוהו על ידי מומחים רבים והתחקיר של Science / Retraction Watch כוללים :

• מסמך ההסכמה מדעת לניסוי של מאי לא כלל לכאורה מוות כסיכון אפשרי .
• מחקרים קדם-קליניים בבעלי חיים כבר הראו סימני בטיחות חמורים, כולל מקרי מוות בקופים לא-אנושיים במינונים דומים, אך הניסוי האנושי התרחש בכל זאת .
• התשלום של 860,000 דולר על ידי הוריה של מאי יצר דינמיקה פיננסית כפייתית וניגוד עניינים משמעותי שלא נחשף .

המבקרים טוענים כי הייאוש של משפחות המחפשות תרופות למחלות נדירות מנוצל על ידי מערכת המעדיפה מהירות ויוקרה על פני בטיחות המטופל .

השלכות ועתיד

התוצאה המיידית היא משבר אמון. החשיפות מאיימות לערער את הדחיפה השאפתנית של סין להפוך למובילה עולמית בטיפול גנטי ותאי. כמה מדענים ואישים בתעשייה חוששים שקובעי המדיניות בסין עלולים לצמצם כעת את הגמישות הרגולטורית שאפשרה את ההתרחבות המהירה של ניסויי טיפולי גנים, מה שעלול להאט את החדשנות .

עם זאת, כפי שהעיר משקיף בתעשייה בלינקדאין, הגמישות הרגולטורית של סין הייתה גם יתרון תחרותי . מסגרת ה-IIT החדשה תחת צו מס' 818 עשויה לספק מבנה פיקוח חזק יותר, אבל מורשתם של שני מקרי מוות לא-מדווחים אלה תעצב ככל הנראה את הדיון העולמי על כמה מהירות שווה את הסיכון.

בשורה התחתונה

שני ילדים מתו בניסויים נפרדים בעריכת גנים בסין, ומקרי המוות שלהם הוסתרו. הלקח המרכזי הוא שמסגרות רגולטוריות שנועדו להאיץ פיתוח של טיפולים מצילי חיים יכולות להפוך למסוכנות בהיעדר פיקוח בלתי תלוי חובה וחשיפה שקופה של אירועים חריגים. אמצעי הגנה הקיימים בכלכלות מחקר גדולות אחרות — כולל ועדות ניטור נתונים בלתי תלויות, רישומים ציבוריים חובה ודיווח מרכזי על מקרי מוות — לא היו קיימים בניסויים אלה.