החולה והטיפול. ילדה בת 6, שזוהתה רק בשם הבדוי "מיי", אובחנה עם תסמונת סניידרס-בלוק-קמפו – הפרעה גנטית נוירו-התפתחותית נדירה. מצבה לא היה מסכן חיים. הוריה גייסו כ-860,000 דולר למימון טיפול ניסיוני בעריכת בסיס (base editing) שכוון למוח, בבית החולים שינחואה המסונף לבית הספר לרפואה של אוניברסיטת ג'יאו טונג בשנחאי . הניסוי הובל על ידי מדען המוח זילונג צ'יו .
מה קרה. ב-24 במרץ 2025 הזריק רופא עורך CRISPR, שהועבר באמצעות נגיף, לנוזל בבסיס עמוד השדרה של מיי . תוך ימים ספורים פיתחה חום ונזק כלייתי. שבעה ימים לאחר ההזרקה היא מתה מ-thrombotic microangiopathy, מצב הגורם לקרישי דם מיקרוסקופיים קטלניים . ועדת האתיקה של בית החולים קבעה מאוחר יותר כי המוות היה "קשור באופן חד-משמעי" לטיפול .
ההסתרה. החוקרים מעולם לא עדכנו את ClinicalTrials.gov או כל מאגר מידע אחר. מאוחר יותר פרסמו מאמר ב-Nature בתחילת 2026 שתיאר את מחקרי הפרה-קליניים בבעלי חיים – מבלי להזכיר שחולה אנושית כבר מתה . ההשמטה כללה גם את העובדה שהמשפחה מימנה את הטיפול בעצמה . תחקיר משותף של Science ו-Retraction Watch, שפורסם ב-23 ביולי 2026, היה הראשון שחשף את המוות לציבור .
ניצול פרצות רגולטוריות. הניסוי היה "ניסוי ביוזמת חוקר" (IIT) – מסלול הכפוף לפיקוח חלש משמעותית מניסויים בחסות חברות . מומחים ציינו כי למסגרת הרגולטורית בסין יש "אחריות חופפת של מספר רשויות ממשלתיות ומעורבות מוגבלת של קבוצות מטופלים והציבור בתהליך החקיקה", מה שיוצר פרצות המאפשרות ניסויים כאלה להתנהל בשקיפות מינימלית . שבעה מומחים בלתי-תלויים שבדקו את המקרה עבור Science הביעו דאגה מכך שאותות סכנה ממחקרי בעלי חיים הוזנחו ושהניסוי לא היה צריך להתנהל .
החולה והטיפול. ילד (שדווח כבן במספר מקורות) עם ניוון שרירים מסוג דושן (DMD) היה המטופל הרביעי והאחרון שנרשם לניסוי HG302-01 ביוזמת חוקר של חברת HuidaGene, במרכז הרפואי לילדים בשנחאי . הניסוי, שהושק בדצמבר 2024, כיוון לבנים בגילאי 4 עד 8 שעדיין יכלו ללכת . HG302 השתמש בטיפול עריכת DNA מבוסס CRISPR שהועבר באמצעות מינון גבוה של נגיף AAV .
מה קרה. הילד מת באוגוסט 2025 מתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS) שנגרמה מתגובה חיסונית קשה לטיפול במינון הגבוה של AAV . HuidaGene אישרה זאת בהצהרה מ-5 באוגוסט 2026, וייחסה את המוות ל"אירוע חריג חמור קטלני" .
ההסתרה. המוות לא דווח במשך כשנה. בפברואר 2026 עודכן רישום הניסויים הקליניים כדי להראות שהמחקר "הושלם", מבלי להזכיר מקרה מוות . שבועות ספורים לפני שהמוות נחשף סופית, ביולי 2026, הציגה HuidaGene נתונים בכנס CRISPR Medicine בטענה כי HG302 הפגין "בטיחות חזקה ללא תופעות לוואי חמורות, ללא רעילות מגבילת מינון וללא רעילויות עיקריות" . מנכ"ל החברה לשעבר, אלווין לוק, הודה בעבר כי ניסויים דומים במינונים גבוהים גרמו למוות . המוות נחשף לראשונה על ידי STAT News ב-5 באוגוסט 2026, לאחר תחקיר שנמשך חודשים .
עזיבות ודממה. לאחר הכנס, HuidaGene נעלמה מהרדאר – לא פרסמה הודעות לעיתונות במשך 15 חודשים, ובמהלכם עזבו את החברה גם לוק וגם המנהל הטכנולוגי הראשי TJ Cradick .
שני המקases חולקים שורה של בעיות משותפות בולטות:
| נושא | מיי (בית חולים שינחואה) | הילד עם DMD (HuidaGene) |
|---|---|---|
| מוות הוסתר ממרשמים | לא עודכן ClinicalTrials.gov | המרשם סומן כ"הושלם" ללא גילוי מוות |
| סוג ניסוי | מטופל יחיד, ביוזמת חוקר | ביוזמת חוקר (4 מטופלים) |
| זמן לחשיפה פומבית | כ-16 חודשים (נחשף על ידי עיתונאים) | כ-12 חודשים (נחשף על ידי עיתונאים) |
| תוצאות חיוביות שפורסמו מבלי לציין מוות | מאמר ב-Nature על מחקרי בעלי חיים השמיט את מקרה המוות | טענת "ללא תופעות לוואי חמורות" בכנס שבועות לפני החשיפה |
| ניצול פרצות רגולטוריות ידועות | פיקוח חלש על IITs; אחריות חופפת של רשויות | אותו דפוס: IIT עם ניטור עצמאי מינימלי |
בסוף יולי 2026 הודיע בית הספר לרפואה של אוניברסיטת ג'יאו טונג בשנחאי על הקמת צוות משימה לחקירת הניסוי בבית החולים שינחואה והמאמר הנלווה ב-Nature . האוניברסיטה אמרה שתנקוט "בצעדים רציניים" בהתאם לתוצאות החקירה . נשמעו קולות הקוראים לבדיקה מוסדית מלאה של המאמר ב-Nature ולאפשרות של נסיגה או תיקון .
הוריה של מיי סיפרו לחוקרים שהרופאים לא הזהירו אותם שמותה של בתם עלול להתרחש, ושהחוקרים הסתירו את מקרה המוות . החלטת המשפחה לחלוק את סיפורה נבעה מהתקווה שמשפחות אחרות יימנעו מגורל דומה .
שני המקרים הציתו מחדש ויכוח עולמי על הפיקוח על ניסויים קליניים בעריכת גנים, במיוחד ניסויים ביוזמת חוקר, שיכולים לעקוף את הפיקוח המחמיר יותר המופעל על ניסויים בחסות תעשייתית. סקירה אקדמית משנת 2025 של מסגרת הרגולציה לעריכת גנום בסין כבר זיהתה ליקויים מתמשכים, כולל אחריות חופפת של רשויות ומעורבות ציבורית מוגבלת . מדענים שהגיבו על המקרים תיארו אותם כחושפים "כשלים חמורים בהערכת סיכונים, בשקיפות ובפיקוח המוסדי" .
פרצות רגולטוריות דומות לאלו שנוצלו בניסויים אלה תועדו בעבר בעקבות פרשת תינוקות העריכה הגנטית של הוא ג'יאנקוי מ-2018, שכללה גם הפרות של נורמות אתיות ורגולטוריות בסין .