GCAR1 מכוון לחלבון ה-GPNMB (glycoprotein non-metastatic melanoma protein B), חלבון ממברנלי המופיע על פני השטח של תאים סרטניים. חלבון זה מופיע ביתר (overexpressed) במגוון סוגי סרטן, ביניהם :
הטיפול אוסף תאי T מדמו של המטופל, ובמעבדה משנים אותם גנטית באמצעות וקטור נגיפי (לנטיווירוס). השינוי גורם להם לבטא קולטן כימרי (CAR) המכיל חלק ייחודי (scFv) המסוגל לזהות את חלבון ה-GPNMB ולהיצמד אליו . לאחר החזרת התאים לגוף המטופל, הם מזהים והורגים תאים סרטניים המבטאים GPNMB.
הניסוי הראשון בבני אדם הסתיים בשנת 2023 . עד כה דווח על טיפול בשני חולים בלבד במרכז הסרטן Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre בקלגרי (חשוב להדגיש שמדובר במספר קטן מאוד של חולים).
החוקרים מדווחים ש-GCAR1 הוא הטיפול הראשון מסוגו שמראה הבטחה ממשית בטיפול ב-ASPS .
אזהרה חשובה: תוצאות אלו מבוססות על דיווחים תקשורתיים, ועדיין לא פורסמו בכתב עת מדעי עם ביקורת עמיתים (peer review). הנתונים המלאים משלב I טרם פורסמו.
בשלב זה מתוכננים שני ניסויים קליניים עיקריים:
טיפולי CAR-T הצליחו מאוד נגד סרטני דם (לוקמיה, לימפומה), אך גידולים מוצקים מציבים מכשולים ייחודיים :
הצלחתו המוקדמת של GCAR1, גם במספר קטן של חולים, מעוררת תקווה שהיכולת שלו לכוונן במדויק ל-GPNMB עשויה להתגבר על חלק מהאתגרים הללו.
GCAR1 מכוון לחלבון ה-GPNMB (glycoprotein non-metastatic melanoma protein B), חלבון ממברנלי המופיע על פני השטח של תאים סרטניים. חלבון זה מופיע ביתר (overexpressed) במגוון סוגי סרטן, ביניהם :
הטיפול אוסף תאי T מדמו של המטופל, ובמעבדה משנים אותם גנטית באמצעות וקטור נגיפי (לנטיווירוס). השינוי גורם להם לבטא קולטן כימרי (CAR) המכיל חלק ייחודי (scFv) המסוגל לזהות את חלבון ה-GPNMB ולהיצמד אליו . לאחר החזרת התאים לגוף המטופל, הם מזהים והורגים תאים סרטניים המבטאים GPNMB.
הניסוי הראשון בבני אדם הסתיים בשנת 2023 . עד כה דווח על טיפול בשני חולים בלבד במרכז הסרטן Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre בקלגרי (חשוב להדגיש שמדובר במספר קטן מאוד של חולים).
החוקרים מדווחים ש-GCAR1 הוא הטיפול הראשון מסוגו שמראה הבטחה ממשית בטיפול ב-ASPS .
אזהרה חשובה: תוצאות אלו מבוססות על דיווחים תקשורתיים, ועדיין לא פורסמו בכתב עת מדעי עם ביקורת עמיתים (peer review). הנתונים המלאים משלב I טרם פורסמו.
בשלב זה מתוכננים שני ניסויים קליניים עיקריים:
טיפולי CAR-T הצליחו מאוד נגד סרטני דם (לוקמיה, לימפומה), אך גידולים מוצקים מציבים מכשולים ייחודיים :
הצלחתו המוקדמת של GCAR1, גם במספר קטן של חולים, מעוררת תקווה שהיכולת שלו לכוונן במדויק ל-GPNMB עשויה להתגבר על חלק מהאתגרים הללו.