החיסון משנע mRNA שמקודד לחלבון Glypican 2 (GPC2) - אנטיגן סרטני שמיוצר בכמויות גדולות על תאי ניורובלסטומה - באמצעות ננו-חלקיקים קטיוניים שמרכיבים את עצמם מחלבון RALA . מחקרים קודמים השתמשו בננו-חלקיקי RALA לחיסוני DNA, כולל במודלים של סרטן הערמונית, שם הם העבירו pDNA ועוררו תגובה חיסונית ספציפית לגידול
. פלטפורמת mRNA זו מהווה קפיצת דרך משמעותית לעומת גישות קודמות מבוססות ננו-חלקיקים לניורובלסטומה, שניסו להשתמש בננו-חלקיקים מצופים בממברנה חיידקית בשילוב עם קרינה כדי להשיג נסיגת גידול
.
חשוב לציין, GPC2 מיוצר ביתר במגוון סוגי סרטן במבוגרים וילדים, כך שהפלטפורמה מתוכננת להתאמה מהירה לסוגי סרטן אחרים המבטאים GPC2 .
ד"ר פיסקרבה תיארה את הטכנולוגיה כ- "כמו קוביות לגו" - ניתן להחליף רכיבים שונים כדי להתאים את החיסון בדיוק רב לכל מטופל או לגידולים שונים . גמישות זו היא המבדלת העיקרית שלה מחיסוני mRNA קיימים לסרטן, שהראו התקדמות קלינית משמעותית בעיקר במלנומה, סרטן הלבלב וסרטן ריאה מסוג תאים לא-קטנים, תוך שימוש בגישות מותאמות אישית המבוססות על ניאואנטיגנים או פאנלי אנטיגן קבועים
. על ידי מיקוד לאנטיגן משותף (GPC2) במקום למוטציות ייחודיות לכל מטופל, פלטפורמה זו יכולה לשמש כתרופה מדף לאוכלוסיית חולים מוגדרת מראש.
ניורובלסטומה אחראית לכ- 15% ממקרי המוות מסרטן בילדים, ובערך 80% מהחולים בסיכון גבוה אינם מגיבים כלל לטיפולים הסטנדרטיים הקיימים . המחלה החוזרת (recurrent disease) עמידה במיוחד לטיפולים. לפני מחקר זה, לא פורסמו נתונים ניסיוניים או קליניים על חיסון mRNA נגד ניורובלסטומה
. בעוד שחיסוני mRNA הראו הבטחה בסוגי סרטן מוח כמו גליובלסטומה, ומערכות ננו-חלקיקים נחקרות במרץ לצורך חציית מחסום דם-מוח
, זוהי העדות הישירה הראשונה לכך שחיסון mRNA יכול לכוון ספציפית לניורובלסטומה.
כפי שציינה ד"ר פיסקרבה: "אנחנו בתחילת הדרך של פיתוח חיסוני mRNA, אבל אבן הדרך הראשונה הושלמה בהצלחה." הממצאים מבוססים על מודלים של עכברים בלבד, ועוד נותר עבודה רבה לפני שניתן יהיה להתחיל בניסויים בבני אדם. השלבים הבאים יכללו הערכה טוקסיקולוגית - בדומה לעבודה מתמשכת עם חיסוני mRNA אחרים לסרטן הנבחנים בחולדות וחזירים
- ואופטימיזציה של מערכת האספקה הננו-חלקיקית לשימוש קליני.
המחקר נערך בשיתוף פעולה עם בית הספר לרוקחות באוניברסיטת קווינס בלפסט ומומן על ידי המועצה האירית למחקר, רשות ההשכלה הגבוהה, מועצת המחקר לבריאות וקרן קונור פולי לחקר סרטן ניורובלסטומה . המאמר המלא בגישה פתוחה זמין בכתב העת Molecular Therapy Oncology (DOI: 10.1016/j.omton.2026.201244)
.
Comments
0 comments