הטיפול הניסויי, הנקרא SNIPR001, פותח על-ידי חברת הביוטק הדנית SNIPR Biome . מדובר בתערובת של ארבעה בקטריופאג'ים (נגיפים שתוקפים חיידקים) מהונדסים גנטית, החמושים במנגנון עריכת הגנים CRISPR-Cas9
. מנגנון זה חותך את ה- DNA של החיידק, ובכך הורג אותו
.
הטיפול ניתן במסלול מיוחד של חירום (emergency IND) של רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) בשלושה אפיקים מקבילים :
טיפול זה ניתן בשילוב עם המשך אנטיביוטיקה, ויטמין C (חומצה אסקורבית) ותרופה בשם ביתאנכול (bethanechol) כטיפול משלים .
| נקודת זמן | ממצא קליני |
|---|---|
| תוך שבוע | פצעי הבטן החלו להחלים בצורה ניכרת; המסה קטנה בכ-50% |
| שבוע 4 | מספר פצעים פתוחים החלימו לחלוטין |
| שבוע 8 | המסה ירדה מ-744.6 סמ"ק ל-373.4 סמ"ק |
| לאחר כשנה | המסה הצטמצמה עוד יותר ל-82 סמ"ק – הקטנה של 89% מהבסיס |
| תופעות לוואי | לא דווח על תופעות לוואי הקשורות לפאג'ים; לא נראתה פגיעה במיקרוביום |
בקטריופאג'ים טבעיים (野生) נכשלים לעיתים קרובות, מכיוון שחיידקים עלולים לפתח עמידות, ויעילות ההרג שלהם מוגבלת . לעומת זאת, SNIPR001 נושאת את נשק ה- CRISPR-Cas9, המספק מנגנון הרס DNA מדויק, שמגביר באופן דרמטי את ההרג ומקטין את הסיכוי לעמידות
.
הסתייגות עיקרית: מדובר במקרה בודד של גישה מורחבת (expanded access), ולא בניסוי קליני מבוקר . ניסויי שלב 1/2 גדולים יותר של SNIPR001 עדיין מתנהלים, והטיפול טרם קיבל אישור רגולטורי לשימוש שגרתי
.