L’IA franchit un cap en neurosciences : Genentech valide sa première cible thérapeutique

La cible concerne une maladie neurodégénérative qui n’a pas été identifiée publiquement. Elle va désormais entrer dans un programme commun de découverte précoce consacré au développement de petites molécules . Il ne s’agit donc pas encore d’un médicament, ni d’un essai clinique, mais d’un passage décisif entre l’identification d’une hypothèse biologique et la recherche de composés capables de l’exploiter.

Une précision essentielle : la cible vient de la Neuron Map

La collaboration a produit plusieurs « cartes » biologiques. La Microglia Map, dévoilée en octobre 2025, porte sur les cellules microgliales — les cellules immunitaires résidentes du cerveau — et vise à mieux comprendre les mécanismes impliqués dans les maladies neurodégénératives .

La cible qui vient d’être retenue provient toutefois d’un autre jeu de données : la Neuron Map, consacrée aux neurones. Les deux cartes ont été construites dans le cadre de la même collaboration entre Recursion, Roche et Genentech, mais elles correspondent à des étapes et à des types cellulaires distincts .

Comment l’IA a exploré un « océan » biologique

La cible n’est pas sortie d’une simple prédiction informatique. Elle est le résultat d’un pipeline combinant biologie expérimentale automatisée, imagerie à haut contenu et modèles d’IA entraînés sur une quantité de données inhabituelle.

1. Une carte de plus de 1 000 milliards de cellules

Les équipes ont cultivé plus de 1 000 milliards de cellules neuronales dérivées de cellules souches pluripotentes induites humaines (hiPSC). Elles ont ensuite procédé à l’inactivation, une par une, de chacun des plus de 17 000 gènes codant des protéines.

Cette approche de type CRISPR permet d’observer ce qui change dans la cellule lorsqu’un gène donné est désactivé. Les chercheurs ont recueilli plus de 30 millions d’images cellulaires, puis entraîné un modèle de fondation conçu pour interpréter cette vaste cartographie de phénotypes .

2. Une recherche à l’échelle du génome

Au lieu de tester une hypothèse après l’autre, le modèle a comparé systématiquement les effets de chaque perturbation génétique avec les mécanismes déjà associés aux maladies neurologiques. Il a ainsi classé les gènes candidats selon leur proximité biologique avec des voies pertinentes pour ces pathologies .

L’IA joue ici surtout le rôle d’un moteur de génération d’hypothèses : elle aide à repérer des relations biologiques difficiles à détecter par une exploration séquentielle classique. Les expériences restent indispensables pour déterminer si ces relations correspondent à une véritable cible thérapeutique.

3. Trois étapes de validation expérimentale

Pour progresser, les candidats ont dû franchir trois niveaux :

• Validation de la voie biologique : la perturbation produit-elle le comportement attendu ?
• Validation fonctionnelle : la manipulation de la cible entraîne-t-elle des changements significatifs dans des neurones humains ?
• Validation de la maladie : la modification de la cible change-t-elle effectivement le phénotype associé à la maladie ?

Seule une cible ayant passé ces trois étapes a été intégrée au programme commun de découverte précoce. C’est cette validation en laboratoire, et pas uniquement la prédiction algorithmique, qui donne sa portée au jalon annoncé.

À retenir : la cible entrée en découverte précoce vient de la Neuron Map. La Microglia Map est une carte antérieure, distincte, consacrée aux cellules immunitaires du cerveau .

Pourquoi cette étape compte pour la découverte de médicaments

Un premier test grandeur nature en neurosciences

Les maladies du système nerveux central figurent parmi les domaines où les échecs de développement sont historiquement les plus fréquents. Une cible nouvelle et validée expérimentalement constitue donc un test particulièrement exigeant pour une plateforme de biologie fondée sur l’IA .

Cette avancée ne prouve pas encore qu’un traitement efficace pourra être développé. Elle montre toutefois qu’une plateforme peut aller au-delà de la conception de molécules ou de l’analyse de données existantes pour contribuer à l’identification et à la validation de mécanismes biologiques inédits dans un domaine difficile .

La puissance du changement d’échelle

L’intérêt de la méthode réside dans la combinaison de plusieurs dimensions : des milliers de perturbations génétiques, des volumes cellulaires massifs, une imagerie automatisée et un modèle capable de relier les résultats entre eux .

Cette stratégie pourrait réduire le temps nécessaire pour explorer des mécanismes qui, dans une démarche traditionnelle, seraient étudiés les uns après les autres. Elle ne supprime pas les incertitudes de la recherche pharmaceutique, mais elle peut aider à sélectionner plus tôt les hypothèses les plus prometteuses.

Des cibles nouvelles, mais moins « aveugles »

En reliant des candidats à des données génétiques humaines et à des voies déjà associées aux maladies, la plateforme cherche à limiter le risque inhérent à l’exploration de mécanismes totalement inconnus. L’objectif est de remplacer une partie du tâtonnement par une recherche systématique, suivie d’une validation expérimentale rigoureuse .

Selon la directrice générale de Recursion, Najat Khan, cette cible est la première d’un ensemble pouvant compter jusqu’à 40 programmes dans le cadre de la collaboration . Le partenariat aurait déjà généré 216 millions de dollars de paiements initiaux et de paiements d’étape .

Un secteur porté par des accords de plusieurs milliards de dollars

Le partenariat Recursion-Roche-Genentech s’inscrit dans une vague plus large d’investissements consacrés à la découverte de médicaments assistée par l’IA.

Entre janvier 2025 et juillet 2026, les grands groupes pharmaceutiques ont engagé plus de 22 milliards de dollars de capitaux déclarés dans des plateformes d’IA appliquées aux biotechnologies et à la découverte computationnelle de médicaments, au moyen d’acquisitions, de partenariats, de licences et d’investissements .

Le financement en capital-risque consacré à la découverte de médicaments guidée par l’IA a atteint environ 11 milliards de dollars en 2025, répartis sur 348 opérations, contre environ 8,9 milliards en 2024. Sur 2024 et 2025, la valeur cumulée des partenariats et opérations de fusion-acquisition dans la découverte de médicaments utilisant l’IA et l’apprentissage automatique a dépassé 55 milliards de dollars .

Au premier trimestre 2026, 36 partenariats majeurs dans le domaine de l’IA ont été recensés, soit deux fois plus qu’au premier trimestre 2025 .

Quelques accords récents

Le mouvement de fond est clair : les laboratoires pharmaceutiques ne misent plus seulement sur une molécule isolée. Ils investissent de plus en plus dans des plateformes capables de produire plusieurs hypothèses, plusieurs cibles et plusieurs programmes au fil du temps . La fusion entre Recursion et Exscientia, ainsi que la multiplication des accords de plateforme, illustrent cette volonté de faire de l’IA une infrastructure de recherche à part entière .

La FDA et l’EMA précisent le cadre de l’IA en pharmacie

L’essor technologique s’accompagne d’un encadrement réglementaire plus structuré.

• Janvier 2025 : la FDA a publié son premier projet de recommandations, Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Le document propose une méthode d’évaluation de la crédibilité des modèles fondée sur le risque et sur leur contexte d’utilisation .
• Janvier 2026 : la FDA et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont publié conjointement les Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, qui définissent des principes communs pour l’utilisation de l’IA dans la production de données à toutes les étapes du cycle de vie d’un médicament .

La FDA s’éloigne ainsi d’une supervision au cas par cas pour aller vers une méthode plus explicite. Les promoteurs devront notamment démontrer la crédibilité du modèle : autrement dit, montrer qu’un outil d’IA est suffisamment fiable pour l’usage précis qui lui est assigné dans un dossier réglementaire .

Une nuance importante subsiste : le projet de recommandations de janvier 2025 porte sur les modèles utilisés pour soutenir les décisions réglementaires relatives à la sécurité, à l’efficacité ou à la qualité. Il exclut explicitement l’utilisation de l’IA dans la découverte de médicaments .

Ce qu’il faut retenir

Le jalon Recursion-Genentech est une première validation concrète — encore précoce — de la capacité d’une plateforme de biologie native de l’IA à identifier puis à valider expérimentalement une nouvelle cible en neurosciences. Dans un domaine où la recherche pharmaceutique avance depuis longtemps autour d’un nombre restreint de mécanismes, la Neuron Map montre ce que peut apporter une exploration systématique du génome à très grande échelle.

La cible doit encore franchir de nombreuses étapes avant qu’un éventuel traitement puisse atteindre les patients. Mais, avec plus de 55 milliards de dollars d’accords et d’opérations dans l’IA pharmaceutique sur 2024-2025 et un cadre réglementaire qui se précise, la question centrale évolue : il ne s’agit plus seulement de savoir si l’IA peut trouver de nouvelles cibles, mais de mesurer jusqu’où ces cibles pourront conduire les médicaments de demain.