Cancer du rein métastatique : un adolescent en rémission complète après une thérapie cellulaire personnalisée

Des chercheurs du Hopp Children's Cancer Center Heidelberg (KiTZ), de l'hôpital universitaire de Heidelberg et du Centre allemand de recherche sur le cancer (DKFZ) ont obtenu une rémission complète chez un adolescent de 17 ans atteint d'un néphroblastome (cancer du rein) avancé et résistant aux traitements, grâce à une thérapie cellulaire personnalisée ciblant la protéine PRAME . Ce cas a été publié dans le New England Journal of Medicine le 12 août 2026 .

Comment la thérapie a fonctionné

• Choix de la cible : La tumeur du patient exprimait la protéine PRAME, un antigène « cancer-testis » souvent présent dans de nombreux cancers mais rarement dans les tissus sains, ce qui en fait une cible idéale pour l'immunothérapie .
• Ingénierie cellulaire : Les lymphocytes T du patient ont été prélevés et modifiés génétiquement au laboratoire du Centre national des maladies tumorales (NCT) de Heidelberg, sous la direction de Patrick Schmidt, pour exprimer un récepteur de cellule T (TCR) reconnaissant spécifiquement PRAME . Le récepteur TCR a été fourni par la société de biotechnologie Immatics .
• Une seule perfusion : Une perfusion unique des lymphocytes T modifiés a été administrée au patient en juillet 2025 .
• Résultat : Le traitement a conduit à une rémission complète – toutes les tumeurs détectables, y compris de volumineuses lésions abdominales et des métastases dans les poumons, le foie, le bassin et le cerveau, ont été éliminées . Plus d'un an après, le patient est toujours en vie et sans aucun signe de cancer .

L'essai clinique prévu

• Essai de phase I/II : Un essai clinique de phase I/II, une première chez l'humain, est planifié au KiTZ Heidelberg pour évaluer cette thérapie cellulaire anti-PRAME chez les enfants et adolescents atteints de tumeurs solides. Son début est prévu pour 2027 .
• Financement : La Fondation Dietmar Hopp finance cet essai à hauteur d'environ 1,8 million d'euros sur quatre ans .
• Contexte plus large : Un essai mondial de phase 3, appelé SUPRAME, évalue déjà une autre thérapie cellulaire dirigée contre PRAME (anzu-cel) d'Immatics dans le mélanome. Cependant, l'essai pédiatrique prévu au KiTZ est le prolongement clinique direct de ce cas .