Deux enfants morts dans des essais d'édition génétique en Chine : le scandale qui ébranle la recherche

Premier cas : une fillette de 6 ans et une thérapie cérébrale mondiale inédite

Le 24 mars 2025, une fillette de 6 ans, désignée sous le pseudonyme « Mei », est devenue la première personne au monde à recevoir une thérapie par édition de bases dirigée vers le cerveau . L'intervention a eu lieu à l'hôpital Xinhua, affilié à la faculté de médecine de l'université Jiao Tong de Shanghai, et était dirigée par le neuroscientifique Zilong Qiu . Mei était atteinte du syndrome de Snijders Blok-Campeau, un trouble neurodéveloppemental rare causé par une mutation du gène CHD3. Cette maladie peut entraîner des retards d'élocution et une déficience intellectuelle, mais elle n'engage pas le pronostic vital .

Mei a reçu une perfusion de milliers de milliards de virus AAV transportant un éditeur de bases dans son liquide céphalo-rachidien . Elle est décédée sept jours plus tard, le 31 mars 2025 . Un comité d'éthique interne de l'hôpital a déterminé que la cause du décès était une microangiopathie thrombotique déclenchée par l'administration d'AAV à haute dose – une réaction immunitaire sévère ayant provoqué fièvre, insuffisance rénale et coagulation fatale .

Des mois après la mort de Mei, l'équipe de Qiu a publié un article décrivant les travaux précliniques dans Nature . L'article ne mentionnait pas que la thérapie avait été testée sur un patient humain, ni ne faisait état de son décès . Il omettait également le fait que les parents de Mei avaient payé 860 000 dollars pour financer le développement préclinique et le traitement .

Selon un rapport de Science, la famille a demandé aux auteurs de retirer l'article . Nature a par la suite lancé sa propre enquête sur l'article .

Les conséquences

La faculté de médecine de l'université Jiao Tong de Shanghai a annoncé le 26 juillet 2026 avoir mis en place un groupe de travail spécial pour mener une « enquête approfondie » . Les autorités locales ont infligé à l'hôpital une amende d'environ 3 600 dollars pour des manquements en matière de surveillance et d'enregistrement, mais n'ont pas sanctionné le chercheur principal .

Deuxième cas : un garçon dans un essai sur la myopathie de Duchenne

Parallèlement, un enfant – un jeune garçon, selon les informations – est décédé en août 2025 après avoir reçu une forte dose d'une thérapie expérimentale d'édition génétique CRISPR contre la myopathie de Duchenne (DMD) . La thérapie, appelée HG302, a été développée par la société shanghaïenne HuidaGene Therapeutics et administrée par voie systémique via un vecteur AAV9 . L'essai, connu sous le nom de HG302-01, était un essai de première administration chez l'homme initié par un chercheur .

L'enquête menée par HuidaGene elle-même, comprenant des tests de laboratoire, une analyse immunologique, une pathologie et une autopsie, a attribué le décès à un syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) survenu dans le contexte d'une activation sévère du complément et des cytokines après l'administration d'AAV à haute dose .

La cause du décès du garçon est frappante de similitude avec les événements indésirables mortels observés dans d'autres essais de thérapie génique à base d'AAV à haute dose pour la DMD, notamment celui mené par Pfizer . Le PDG d'HuidaGene, Alvin Luk, avait précédemment reconnu que d'autres essais de micro-dystrophine par AAV avaient observé des événements indésirables graves, y compris des décès, à fortes doses .

Un silence de 12 mois

HuidaGene savait dès janvier 2026 qu'elle disposait de données suffisantes pour une évaluation par les pairs, mais elle n'a pas divulgué publiquement le décès avant le 5 août 2026 – soit près de 12 mois après qu'il se soit produit . La divulgation n'a eu lieu qu'après les pressions d'enquête de journalistes . L'enregistrement de l'essai clinique avait été discrètement mis à jour en « terminé » en février 2026 .

Les dirigeants de l'entreprise, Alvin Luk (PDG) et TJ Cradick (directeur technique), avaient discrètement quitté leurs postes à l'été 2025, vers l'époque du décès . Cradick, un cadre américain spécialisé dans l'édition génétique, était dans l'entreprise depuis moins d'un an .

La faille réglementaire : la voie IIT en Chine

Les deux essais ont exploité une voie réglementaire unique à la Chine : l'essai initié par un chercheur (IIT). Dans le cadre du système quasi-bicéphale chinois, les hôpitaux peuvent mener des études de thérapie génique à un stade précoce après un simple examen éthique local – sans aucune approbation de l'Agence nationale des produits médicaux (NMPA), le régulateur national du médicament . Cette « voie thérapeutique » a été conçue pour accélérer l'innovation, mais les critiques estiment qu'elle est devenue une faille dangereuse qui contourne la surveillance indépendante préalable aux essais .

Une analyse de Nature a noté que ces essais « sont dirigés par des médecins-chercheurs et réglementés par les autorités sanitaires, sans l'intervention du régulateur national du médicament » . Le modèle IIT en Chine a été multiplié par 11 entre 2015 et 2023, les IIT pour les thérapies cellulaires et géniques recrutant plus de 30 000 participants .

Principales lacunes réglementaires identifiées

• Aucune obligation de déclaration des événements indésirables graves à une autorité nationale centrale.
• Aucune obligation de divulgation publique des décès dans les publications académiques.
• Aucun examen indépendant préalable de la balance bénéfices-risques, en particulier pour les maladies non mortelles.
• Les conflits d'intérêts financiers – comme le fait que les parents financent leur propre essai – ne sont pas tenus d'être divulgués .

Une nouvelle réglementation, mais trop tard

Le Conseil d'État chinois a promulgué un nouveau règlement unifié (décret n° 818) en octobre 2025, effectif au 1er mai 2026, conçu pour combler nombre de ces lacunes . Les nouvelles règles établissent un cadre de gouvernance unifié pour les IIT et exigent un examen scientifique et l'approbation d'un comité d'éthique . Cependant, aucun des deux essais mortels n'entrait dans son champ d'application .

Critiques éthiques

Ces cas ont suscité de vives condamnations de la part des experts en éthique de la recherche.

Shi Jiayou, professeur de droit à l'université Renmin de Chine, a déclaré que soumettre un enfant atteint d'une maladie non mortelle à des risques létaux connus viole les principes de minimisation des dommages et de contrôle des risques énoncés dans les mesures chinoises pour l'examen éthique de la recherche en sciences de la vie et en médecine .

Parmi les autres manquements éthiques identifiés par plusieurs experts et l'enquête de Science / Retraction Watch figurent :

• Le formulaire de consentement éclairé pour l'essai de Mei n'aurait pas mentionné la mort comme un risque possible .
• Des études précliniques sur des animaux avaient déjà montré des signaux de sécurité graves, y compris des décès chez des primates non humains à des doses similaires, mais l'essai humain a quand même eu lieu .
• Le paiement de 860 000 dollars par les parents de Mei a créé une dynamique financière coercitive et un conflit d'intérêts majeur non divulgué .

Les critiques estiment que le désespoir des familles cherchant des remèdes pour des maladies rares est exploité par un système qui privilégie la vitesse et le prestige à la sécurité des patients .

Conséquences et avenir

La conséquence immédiate a été une crise de confiance. Ces révélations menacent de saper l'ambition de la Chine de devenir un leader mondial de la thérapie génique et cellulaire. Certains scientifiques et acteurs de l'industrie craignent que les décideurs politiques chinois ne restreignent désormais la flexibilité réglementaire qui a permis l'expansion rapide des essais de thérapie génique, ce qui pourrait ralentir l'innovation .

Cependant, comme l'a noté un observateur du secteur sur LinkedIn, la flexibilité réglementaire de la Chine a aussi été un avantage concurrentiel . Le nouveau cadre IIT issu du décret n° 818 pourrait fournir une structure de surveillance plus robuste, mais l'héritage de ces deux décès non divulgués façonnera probablement le débat mondial sur la question de savoir quelle vitesse vaut le risque.

L'essentiel

Deux enfants sont morts lors d'essais distincts d'édition génétique en Chine, et leurs décès ont été dissimulés. Le point essentiel est que les cadres réglementaires conçus pour accélérer le développement de thérapies vitales peuvent devenir dangereusement permissifs en l'absence d'une surveillance indépendante obligatoire et d'une divulgation transparente des événements indésirables. Les garde-fous qui existent dans d'autres grandes économies de recherche – notamment les comités indépendants de surveillance des données, les registres publics obligatoires et la déclaration centrale des décès – n'étaient pas en place pour ces essais.