Deux enfants sont morts lors d’essais cachés d’édition génétique en Chine

Premier décès : Mei, 6 ans, hôpital Xinhua — mars 2025

La patiente et la thérapie. Une fillette de 6 ans, identifiée uniquement sous le nom de « Mei », était atteinte du syndrome de Snijders-Blok-Campeau, un trouble neurodéveloppemental génétique rare. Cette maladie ne met pas la vie en danger. Ses parents ont réuni environ 860 000 dollars pour financer une thérapie expérimentale d'édition de bases dirigée vers le cerveau à l'hôpital Xinhua, affilié à la faculté de médecine de l'université Jiao Tong de Shanghai . L'essai était dirigé par le neuroscientifique Zilong Qiu .

Ce qui s'est passé. Le 24 mars 2025, un médecin a injecté un éditeur de base CRISPR — délivré via un virus — dans le liquide à la base de la colonne vertébrale de Mei . En quelques jours, elle a développé de la fièvre et des lésions rénales. Sept jours après l'injection, elle est décédée d'une microangiopathie thrombotique, une affection qui provoque des caillots sanguins microscopiques mortels . Le comité d'éthique de l'hôpital a ensuite conclu que le décès était « définitivement lié » au traitement .

La dissimulation. Les chercheurs n'ont jamais mis à jour ClinicalTrials.gov ni aucun autre registre. Ils ont ensuite publié un article dans Nature au début de l'année 2026 décrivant leurs études précliniques sur les animaux — sans mentionner qu'un patient humain était déjà décédé . L'omission incluait également le fait que la famille avait elle-même financé la thérapie . Une enquête conjointe de Science et Retraction Watch, publiée le 23 juillet 2026, a été la première à révéler le décès au public .

Failles réglementaires exploitées. L'essai était un « essai initié par un investigateur » (IIT), une catégorie soumise à une surveillance nettement plus faible que les études sponsorisées par l'industrie . Des experts ont noté que le cadre réglementaire chinois présente des « responsabilités qui se chevauchent de multiples agences de régulation et une participation limitée des groupes de patients et du public au processus législatif », créant des lacunes qui permettent à ces essais de se dérouler avec une transparence minimale . Sept experts indépendants qui ont examiné le cas pour Science ont exprimé leur inquiétude quant au fait que les signaux de sécurité dans les études animales avaient été négligés et que l'essai n'aurait pas dû avoir lieu .

Deuxième décès : un enfant atteint de myopathie de Duchenne, essai HG302 de HuidaGene — août 2025

Le patient et la thérapie. Un enfant (rapporté comme étant un garçon dans plusieurs sources) atteint de myopathie de Duchenne (DMD) était le quatrième et dernier patient inscrit à l'essai HG302-01 initié par un investigateur de HuidaGene au Shanghai Children's Medical Center . L'essai, lancé en décembre 2024, ciblait les garçons âgés de 4 à 8 ans encore capables de marcher . HG302 utilisait une thérapie d'édition de l'ADN basée sur CRISPR délivrée via une dose élevée de virus adéno-associé (AAV) .

Ce qui s'est passé. L'enfant est décédé en août 2025 d'un syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) causé par une réaction immunitaire sévère à la thérapie AAV à haute dose . HuidaGene l'a confirmé dans un communiqué le 5 août 2026, attribuant le décès à un « événement indésirable grave fatal » .

La dissimulation. Le décès n'a pas été signalé pendant environ un an. En février 2026, le registre des essais cliniques a été mis à jour pour indiquer que l'étude était « terminée », sans mention d'un décès . Quelques semaines seulement avant que le décès ne soit enfin divulgué, en juillet 2026, HuidaGene avait présenté des données à la conférence CRISPR Medicine affirmant que HG302 avait démontré une « solide sécurité sans EIG, DLT ni toxicités majeures » . L'ancien PDG de l'entreprise, Alvin Luk, avait auparavant reconnu que les essais de microdystrophine AAV à haute dose d'autres développeurs avaient causé des décès à des doses élevées . Le décès a été révélé pour la première fois par STAT News le 5 août 2026, après une enquête de plusieurs mois .

Départs clés et silence. Après la conférence, HuidaGene est devenue muette — n'émettant aucun communiqué de presse pendant 15 mois, période durant laquelle Luk et le directeur technique TJ Cradick ont quitté l'entreprise .

Défaillances systémiques dans les deux cas

Les deux cas partagent un ensemble frappant de problèmes communs :

Conséquences et enquêtes en cours

Fin juillet 2026, la faculté de médecine de l'université Jiao Tong de Shanghai a annoncé la formation d'un groupe de travail pour enquêter sur l'essai de l'hôpital Xinhua et la publication associée dans Nature . L'université a déclaré qu'elle prendrait des « mesures sérieuses » en fonction des résultats de l'enquête . Des appels ont été lancés pour un examen institutionnel complet de l'article de Nature et un éventuel retrait ou correction .

Les parents de Mei ont déclaré aux enquêteurs que les médecins ne les avaient pas avertis que leur fille pouvait mourir et que l'hôpital et les chercheurs avaient caché le décès . La décision de la famille de partager son histoire était motivée par l'espoir que d'autres familles soient épargnées du même sort .

Implications plus larges

Les deux cas ont relancé un débat mondial sur la surveillance des essais cliniques d'édition génétique, en particulier les études initiées par un investigateur qui peuvent contourner le contrôle plus strict appliqué aux essais sponsorisés par l'industrie. Une revue académique de 2025 du cadre réglementaire chinois sur l'édition génomique avait déjà identifié des lacunes persistantes, notamment des responsabilités d'agences qui se chevauchent et une participation publique limitée . Des scientifiques commentant les cas les ont décrits comme révélant de « graves défaillances dans l'évaluation des risques, la transparence et la surveillance institutionnelle » .

Des lacunes réglementaires similaires à celles exploitées dans ces essais ont été précédemment documentées à la suite du scandale des bébés édités génétiquement par He Jiankui en 2018, qui impliquait également des violations des normes éthiques et réglementaires en Chine .