Insuffisance ovarienne prématurée : 3 femmes sur 10 ont donné naissance après une simple perfusion d'immunothérapie

Insuffisance ovarienne prématurée : quand l'immunothérapie redonne espoir

Une étude pilote menée par l'Institut Karolinska en Suède, publiée le 23 juin 2025 dans la revue NEJM Evidence, apporte un éclairage nouveau sur le traitement de l'insuffisance ovarienne prématurée (IOP) d'origine auto-immune. Cette affection, qui touche environ 1 % des femmes de moins de 40 ans, conduit à une ménopause précoce et à l'infertilité .

Des résultats encourageants malgré un échantillon limité

L'étude a inclus dix femmes âgées de 18 à 35 ans, toutes atteintes d'une IOP auto-immune confirmée. Aucune d'entre elles ne parvenait à produire des follicules avant le traitement .

• 5 femmes sur 10 ont développé des follicules récupérables après une perfusion unique de rituximab (un anticorps monoclonal ciblant les lymphocytes B) .
• 3 d'entre elles ont donné naissance à des bébés en bonne santé, une première dans ce contexte .

Comment le rituximab agit-il ?

Le rituximab (vendu sous les noms commerciaux MabThera® ou Rituxan® en France) est un médicament bien établi, utilisé depuis des années dans le traitement de certaines maladies auto-immunes (polyarthrite rhumatoïde, lupus, etc.) et de certains cancers du sang (lymphomes) .

Son mécanisme d'action repose sur l'élimination temporaire des lymphocytes B, ces cellules du système immunitaire qui, dans l'IOP auto-immune, attaquent par erreur les ovaires. En les neutralisant, le traitement permet aux follicules ovariens encore viables de redevenir sensibles à la stimulation hormonale .

Des limites importantes à considérer

L'étude est qualifiée par ses auteurs de « preuve de concept ». Elle ne comporte pas de groupe témoin, n'est pas randomisée et n'est pas en aveugle. Avec seulement dix participantes, la taille de l'échantillon est trop faible pour tirer des conclusions fermes .

« Cette étude pilote apporte la première preuve que l'immunothérapie peut restaurer temporairement la fertilité chez certaines femmes atteintes d'IOP auto-immune, mais ces résultats doivent être validés par un essai contrôlé plus large », précisent les chercheurs.

Vers un essai clinique de phase 3

Pour confirmer ces résultats prometteurs, un essai de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé contre placebo a déjà été lancé. Intitulé « Immunomodulatory Therapy to Restore Ovarian Function and Improve Fertility in Women With Autoimmune Premature Ovarian Insufficiency » (NCT07509840), il recrute actuellement 40 patientes dans plusieurs centres .

Contexte : l'IOP auto-immune en France

En France, l'insuffisance ovarienne prématurée touche environ 80 000 femmes. Parmi elles, 4 à 10 % des cas seraient d'origine auto-immune . Jusqu'à présent, les options thérapeutiques pour restaurer la fertilité étaient quasi inexistantes, les corticostéroïdes ayant montré des résultats mitigés et des effets secondaires notables .

Cette étude ouvre donc une voie nouvelle, mais il faudra attendre les résultats de l'essai de phase 3 avant d'envisager une utilisation en routine clinique.