Aptadir hakee RNA-teknologialla keinoa aktivoida hiljentyneitä geenejä

Milanolainen Aptadir Therapeutics on kerännyt 40 miljoonaa euroa eli noin 45 miljoonaa dollaria kokeellisten RNA-lääkkeiden kehittämiseen. Yhtiö tutkii hoitoja vaikeasti hoidettaviin perinnöllisiin sairauksiin ja syöpiin. Sen teknologia pyrkii aktivoimaan uudelleen geenejä, joiden toiminta on hiljentynyt DNA:n poikkeavan metylaation vuoksi. Hoidot ovat vielä prekliinisessä vaiheessa, joten niiden tehosta tai turvallisuudesta potilailla ei ole näyttöä. 125

RNA-teknologian tavoitteena on palauttaa geenin toiminta

DNA:n metylaatio on yksi tapa, jolla solut säätelevät geenien toimintaa. Aptadirin kehittämät DNMT1:een sitoutuvat RNA:t eli DiR-molekyylit on suunniteltu sitoutumaan DNMT1-entsyymiin ja estämään metylaatiota valitussa kohdassa. Yhtiön kuvaaman toimintaperiaatteen mukaan vaikutus kohdistuisi tiettyyn geenialueeseen sen sijaan, että metylaatiota estettäisiin laajasti koko perimässä. 13

Fragile X -oireyhtymässä Aptadir tavoittelee FMR1-geenin aktivoimista. Yhtiö mainitsee sairauden tutkimusalueenaan, ja sen johtava lääkeaihio Ce-49 on suunnattu hiljentynyttä geeniä vastaan. Kyse on kuitenkin vasta ehdotetusta hoitostrategiasta, ei osoitetusta hoidosta. 413

Yhtiö pitää mahdollisina käyttökohteina myös muita perinnöllisiä sairauksia ja syöpiä. Taustalla on ajatus siitä, että geenin toiminnan palauttaminen voisi auttaa sairauksissa, joissa geenin hiljentyminen liittyy poikkeavaan metylaatioon. Mitkä tutkimusohjelmat etenevät ja osoittautuuko lähestymistapa toimivaksi ja turvalliseksi, on vielä avoinna. 113

Rahoituskierrosta vastasi kansainvälinen sijoittajaryhmä

Aptadir aikoo käyttää rahoituksen RNA-estäjiin perustuvien lääkkeiden kehittämiseen vaikeasti hoidettaviin perinnöllisiin sairauksiin. Yhtiö selvittää myös teknologian mahdollista käyttöä vaikeasti hoidettavissa syövissä. 125

Kierrosta johti 4BIO Capital. Mukana olivat aiempi sijoittaja EXTEND sekä CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech ja Club degli Investitori. 325

Rahoitusta on kuvattu Italian biotekniikka-alan suurimmaksi siemenrahoituskierrokseksi ja yhdeksi Euroopan suurimmista. Kyse on uutisoinnissa esitetystä vertailusta, ei tässä käytettävissä olevien tietojen perusteella itsenäisesti vahvistetusta rankingista. 2

Tutkimus on vielä varhaisessa vaiheessa

Aptadirin lääkekehitys on uutisoinnin mukaan prekliinisessä vaiheessa. Yhtiön teknologia ei siis ole potilaiden käytössä oleva hoito, vaan tutkimusohjelma, jonka mahdollinen eteneminen edellyttää lisäkehitystä ja kliinisiä tutkimuksia. 1

Toimitusjohtaja Giovanni Amabile on kuvannut yhtiön keskittyvän sairauksiin, joissa normaalisti proteiinia tuottavan geenin toiminta on hiljentynyt. 2 Kuvaus tiivistää Aptadirin tutkimusidean, mutta hoitojen mahdollinen hyöty on vielä osoitettava.