La IA encuentra su primer objetivo validado en neurociencia: el avance de Recursion y Genentech

El objetivo está relacionado con una enfermedad neurodegenerativa que las compañías no han identificado públicamente. Ahora pasará a un programa conjunto de descubrimiento temprano para desarrollar moléculas pequeñas, un paso todavía muy anterior a los ensayos clínicos . Es el primer proyecto de neurociencia que avanza dentro de la colaboración anunciada en 2021 .

Cómo buscó la IA una aguja en un pajar de un billón de células

El resultado no salió de una predicción aislada ni de un experimento afortunado. Surgió de una cadena de generación de datos, modelos de IA y validación experimental diseñada para explorar la biología a una escala difícil de alcanzar con métodos tradicionales.

1. El Neuron Map: un mapa de la biología neuronal

Los equipos cultivaron más de un billón de células neuronales derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas (hiPSC). Después, desactivaron individualmente cada uno de los más de 17.000 genes que codifican proteínas mediante la técnica CRISPR, capturaron más de 30 millones de imágenes celulares y entrenaron un modelo fundacional propio para interpretar los cambios observados .

El resultado fue un mapa fenotípico de la biología neuronal: una representación sistemática de cómo las alteraciones genéticas modifican el aspecto y el comportamiento de las células humanas.

Este conjunto de datos es distinto del Microglia Map, presentado en octubre de 2025 y centrado en la microglía, las células inmunitarias residentes del cerebro . Ambos mapas se construyeron dentro de la misma colaboración, pero el objetivo que ahora avanza procede del conjunto de datos neuronal de mayor escala .

2. Una búsqueda de todo el genoma

En lugar de comprobar una hipótesis cada vez, el modelo fundacional comparó sistemáticamente las alteraciones de cada gen con factores y vías biológicas ya relacionados con enfermedades neurológicas. Así pudo ordenar los candidatos según su relación con mecanismos relevantes para la enfermedad .

La IA no sustituyó los experimentos: ayudó a decidir dónde buscar primero dentro de un espacio biológico demasiado grande para explorarlo de forma secuencial.

3. Tres filtros de validación experimental

Los candidatos tuvieron que superar tres pruebas antes de avanzar:

• Validación de la vía biológica: comprobar si la alteración se comportaba como el modelo había predicho.
• Validación funcional: verificar si manipular el objetivo producía cambios relevantes en neuronas humanas.
• Validación de la enfermedad: determinar si modificarlo cambiaba el fenotipo asociado a la enfermedad .

Una distinción importante: el objetivo que entró en el programa de descubrimiento temprano procede del Neuron Map. El Microglia Map fue un hito anterior y separado, centrado en las células inmunitarias del cerebro. Los dos mapas fueron desarrollados bajo la colaboración de Recursion con Roche y Genentech .

Por qué este avance importa para el descubrimiento de fármacos

Un primer caso de prueba en neurociencia

La neurociencia es una de las áreas con mayores tasas de fracaso en el desarrollo de medicamentos. Por eso, que una plataforma de biología basada en IA haya generado un objetivo nuevo y validado experimentalmente representa una primera prueba de concepto en un terreno especialmente difícil .

Esto no significa que exista ya un tratamiento ni que el candidato vaya a llegar al mercado. El proyecto apenas comienza la fase de descubrimiento de moléculas. Su importancia está en demostrar que el sistema puede pasar de datos biológicos masivos a una hipótesis terapéutica comprobada en el laboratorio.

La escala como ventaja

La colaboración combinó billones de células, alteraciones de todo el genoma, imágenes de alta resolución y modelos fundacionales. Esa escala permite detectar relaciones biológicas que, mediante experimentos uno a uno, podrían requerir años de trabajo .

Menos dependencia de conjeturas

Al partir de evidencia genética humana conocida y buscar en todo el genoma mecanismos relacionados, la plataforma intenta reducir la incertidumbre asociada a objetivos poco explorados. En ese sentido, funciona como un motor para generar hipótesis: propone conexiones que después deben superar pruebas biológicas y médicas .

Najat Khan, directora ejecutiva de Recursion, señaló que este es el primero de hasta 40 posibles programas contemplados en la colaboración . Hasta ahora, la alianza ha generado 216 millones de dólares en pagos iniciales y por hitos .

La fiebre de los acuerdos entre IA y farmacéuticas

El avance de Recursion y Genentech forma parte de una tendencia mayor. Entre enero de 2025 y julio de 2026, grandes compañías farmacéuticas comprometieron más de 22.000 millones de dólares en capital divulgado para plataformas de biotecnología con IA y descubrimiento computacional de fármacos, mediante adquisiciones, alianzas y acuerdos de licencia .

La financiación de capital riesgo para el descubrimiento de fármacos impulsado por IA alcanzó aproximadamente 11.000 millones de dólares en 2025, repartidos en 348 operaciones, frente a unos 8.900 millones en 2024 . En el conjunto de 2024 y 2025, el valor agregado de las alianzas y adquisiciones en descubrimiento de fármacos con IA y aprendizaje automático superó los 55.000 millones de dólares .

Solo en el primer trimestre de 2026 se anunciaron 36 grandes alianzas relacionadas con IA, el doble que las 18 del mismo periodo de 2025 .

Algunos acuerdos recientes

De apostar por una molécula a construir infraestructura

El patrón de 2025 y 2026 apunta a un cambio en la estrategia de las farmacéuticas. En vez de limitarse a licenciar un compuesto concreto, están invirtiendo en plataformas capaces de generar múltiples programas de descubrimiento.

La fusión de Recursion con Exscientia y el aumento de acuerdos de plataforma sugieren que la IA está dejando de verse como una herramienta experimental aislada para convertirse en parte de la infraestructura central de investigación y desarrollo .

La FDA y la EMA fijan principios para la IA en el desarrollo de medicamentos

La regulación también está pasando de la improvisación a marcos más estructurados:

• Enero de 2025: la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) publicó su primer borrador de guía, Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. El documento propone una evaluación de credibilidad basada en el riesgo para los modelos de IA utilizados en información destinada a respaldar decisiones regulatorias .
• Enero de 2026: la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicaron conjuntamente los Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, un conjunto de principios para el uso de IA al generar evidencia a lo largo del ciclo de vida de un medicamento .

El concepto central es la credibilidad del modelo: las compañías deben demostrar que una herramienta de IA es fiable y adecuada para el uso específico que se le dará en una solicitud regulatoria .

Hay, no obstante, un límite relevante: la guía de la FDA de enero de 2025 excluye explícitamente la IA utilizada en el descubrimiento de fármacos. Su alcance se centra en los modelos que generan información para respaldar decisiones regulatorias sobre seguridad, eficacia o calidad .

La conclusión: un comienzo, no una cura automática

El hito de Recursion y Genentech ofrece la primera validación concreta de que una plataforma de biología diseñada en torno a la IA puede encontrar y validar experimentalmente un objetivo nuevo en neurociencia. En un campo que durante décadas ha tenido dificultades para ampliar su repertorio de mecanismos terapéuticos, el cambio de escala resulta significativo.

Pero el camino hasta un medicamento aprobado sigue siendo largo: todavía habrá que diseñar moléculas, comprobar su seguridad y eficacia en estudios preclínicos y clínicos y superar la evaluación de los reguladores.

La pregunta de la industria ya no es solo si la IA puede encontrar objetivos. El verdadero examen será si puede convertirlos, de forma reproducible, en tratamientos que lleguen a los pacientes.