La niña que murió tras la primera terapia de edición genética cerebral del mundo: el encubrimiento que la investigación destapó

El 23 de julio de 2026, una investigación conjunta de las prestigiosas revistas Science y Retraction Watch destapó una historia profundamente perturbadora: una niña de seis años, identificada solo con el pseudónimo "Mei", murió en marzo de 2025 tras recibir una terapia experimental de edición genética, y su muerte nunca fue divulgada públicamente . La terapia fue administrada por el neurocientífico Qiu Zilong en la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái. A continuación, los detalles del caso y sus repercusiones.

¿Qué sucedió?

La terapia se describió como la primera terapia de "edición de bases" (base editing) dirigida al cerebro en el mundo, diseñada para corregir una mutación en el gen CHD3 asociada con el síndrome de Snijders-Blok-Campeau, una enfermedad rara que causa retraso en el desarrollo . En marzo de 2025, la niña recibió una infusión espinal de billones de partículas virales que portaban la maquinaria de edición genética en el Hospital Xinhua, un hospital universitario afiliado a la Universidad Jiao Tong de Shanghái . Falleció en menos de una semana después del tratamiento, aparentemente a causa de una severa reacción inmunológica relacionada con la terapia .

El encubrimiento

La muerte de la niña nunca fue reportada públicamente. El equipo de investigación publicó un artículo en la revista Nature en febrero de 2025 donde afirmaban haber logrado una edición genética exitosa en un ensayo clínico, sin revelar la muerte de la paciente . El artículo describía el trabajo preclínico para un tratamiento de edición genética para el síndrome de Snijders Blok-Campeau, pero omitía cualquier mención del desenlace fatal . Nature ha añadido desde entonces una nota editorial al artículo y ha iniciado su propia investigación, aunque la nota aclara explícitamente que no se trata de una retractación .

El aspecto financiero

Los padres de la niña recaudaron aproximadamente 860.000 dólares para financiar el tratamiento . Según la investigación, la familia pagó por el desarrollo y la administración clínica de la terapia, y aparentemente no se les informó completamente sobre los riesgos que implicaba .

Investigaciones en curso

• La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái creó un grupo de trabajo para investigar el incidente, afirmando que "se cumplirán estrictamente la ética científica y la integridad en la investigación" .
• La revista Nature está investigando las preocupaciones en torno al artículo relacionado y ha añadido una nota editorial .
• Las autoridades reguladoras chinas también están revisando el caso .

Hasta los últimos informes, las tres investigaciones siguen abiertas y sin resolver. No se ha anunciado ninguna conclusión formal sobre mala conducta .

Implicaciones más amplias

El caso ha generado comparaciones inmediatas con el escándalo de los bebés editados genéticamente por He Jiankui en 2018 y ha planteado serias preguntas sobre la supervisión regulatoria, el consentimiento informado y la responsabilidad ética en el sector de la investigación biomédica en China . La investigación también ha puesto de relieve la intensa carrera global por convertir los editores de bases —una forma más precisa de la herramienta de edición genética CRISPR— en terapias clínicas para enfermedades raras, y los riesgos que pueden surgir cuando la ambición científica supera las salvaguardas éticas .