Aptadir busca reactivar genes silenciados con una nueva estrategia de ARN

Aptadir Therapeutics, una biotecnológica con sede en Milán, recaudó 40 millones de euros (unos US$45 millones) para desarrollar medicamentos experimentales basados en ARN. La empresa quiere probar si su tecnología puede ayudar a reactivar genes silenciados, con posibles aplicaciones en enfermedades genéticas difíciles de tratar y algunos cánceres. Por ahora, sus programas siguen en fase preclínica: todavía no se ha establecido que la estrategia sea segura o eficaz en personas. 125

La idea: actuar sobre genes concretos

La metilación del ADN puede contribuir a silenciar genes. Aptadir desarrolla moléculas llamadas ARN que interactúan con DNMT1, o DiR, diseñadas para unirse a esa enzima e inhibirla en lugares específicos del material genético. Según la empresa, este enfoque busca evitar la metilación en genes concretos, en vez de intervenir en todo el genoma. 13

En el síndrome del X frágil, el objetivo es reactivar FMR1, un gen que está silenciado. El candidato principal de Aptadir, Ce-49, se describe como dirigido a ese gen. Se trata de una hipótesis de investigación, no de una terapia que haya probado tratar la enfermedad. 413

La compañía también contempla investigar otros trastornos genéticos y ciertos cánceres en los que la metilación anómala puede silenciar genes. Aún no está claro qué indicaciones avanzarán ni si el enfoque podrá funcionar de forma segura y eficaz. 113

Quiénes participaron en la ronda

La financiación de 40 millones de euros fue liderada por 4BIO Capital. También participaron EXTEND, inversor previo de Aptadir; CDP Venture Capital, a través de su Digital Transition Fund; Indaco Venture Partners; XGEN Venture y CE-Ventures. Se sumaron además Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech y Club degli Investitori. 325

EXTEND es el centro italiano de transferencia tecnológica para biotecnología impulsado por CDP Venture Capital y financiado conjuntamente por Angelini Ventures y Evotec. 3

Medios italianos describieron la operación como la mayor ronda semilla para una biotecnológica italiana y una de las más grandes de Europa. Esa clasificación es un reporte de prensa, no una comparación independiente verificada en la información disponible. 2

Una apuesta de investigación, no un tratamiento disponible

Aptadir está en fase preclínica, de acuerdo con la cobertura de la ronda. 1 La inversión busca impulsar sus medicamentos basados en ARN para enfermedades genéticas difíciles de tratar; la empresa también plantea posibles aplicaciones en cáncer. El dinero financiará el desarrollo de la plataforma, pero no significa que sus candidatos hayan demostrado beneficios clínicos. 125

El fundador y director ejecutivo, Giovanni Amabile, ha explicado que la compañía se centra en enfermedades relacionadas con el silenciamiento de un gen que normalmente produce una proteína. 2 Esa descripción resume la hipótesis detrás del proyecto: si se consigue reactivar esos genes, quizá se pueda abordar la causa biológica de ciertas enfermedades. Para saber si la propuesta se traduce en un tratamiento, harán falta más estudios y pruebas clínicas.