Terapia celular personalizada logra remisión completa en un adolescente con cáncer renal metastásico y resistente

Un equipo de investigadores del Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ), el Hospital Universitario de Heidelberg y el Centro Alemán de Investigación Oncológica (DKFZ) ha logrado la remisión completa de un cáncer renal metastásico y resistente a tratamientos en un paciente de 17 años utilizando una terapia personalizada con células T dirigida contra la proteína PRAME . El caso fue publicado el 12 de agosto de 2026 en The New England Journal of Medicine .

¿Cómo funciona la terapia?

• Selección del objetivo: El tumor del paciente expresaba la proteína PRAME, un antígeno testicular presente en muchos cánceres pero raramente en tejidos sanos, lo que lo convierte en un blanco ideal para la inmunoterapia .
• Ingeniería celular: Se extrajeron linfocitos T del propio paciente y se modificaron genéticamente en el laboratorio del Centro Nacional de Enfermedades Tumorales (NCT) de Heidelberg, dirigido por Patrick Schmidt, para que expresaran un receptor de células T (TCR) específico contra PRAME . El TCR fue proporcionado por la empresa biotecnológica Immatics .
• Una sola infusión: En julio de 2025, el paciente recibió una única infusión de estas células T modificadas .
• Resultado: El tratamiento provocó una remisión completa: todos los tumores detectables, incluyendo grandes masas abdominales y metástasis en pulmones, hígado, pelvis y cerebro, desaparecieron . Más de un año después, el paciente continúa libre de cáncer sin signos detectables de la enfermedad .

Ensayo clínico planificado

• Ensayo fase I/II: Se ha planificado un ensayo clínico pionero en humanos, denominado PRAMEtime, para evaluar la terapia con células T específicas de PRAME en niños y adolescentes con tumores sólidos. Se espera que comience en 2027 en el KiTZ de Heidelberg .
• Financiación: La Fundación Dietmar Hopp aportará aproximadamente 1,8 millones de euros durante cuatro años para su realización .
• Contexto más amplio: Existe un ensayo global de fase III llamado SUPRAME que evalúa la terapia celular dirigida a PRAME (anzu-cel) de Immatics en melanoma, pero el ensayo pediátrico planificado en KiTZ es el seguimiento clínico directo de este caso .