Dos niños murieron en ensayos ocultos de edición genética en China: una crisis de transparencia y supervisión

El primer caso: una niña de 6 años y una terapia cerebral pionera en el mundo

El 24 de marzo de 2025, una niña de 6 años, a quien se le dio el seudónimo "Mei", se convirtió en la primera persona del mundo en recibir una terapia de edición de bases dirigida al cerebro . El procedimiento se llevó a cabo en el Hospital Xinhua, afiliado a la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái, y fue liderado por el neurocientífico Zilong Qiu . Mei padecía el síndrome de Snijders Blok-Campeau, un trastorno neurológico poco común causado por una mutación en el gen CHD3. Esta condición puede provocar retrasos en el habla y discapacidad intelectual, pero no pone en peligro la vida .

A Mei se le administró una infusión de billones de virus AAV que portaban un editor de bases en su líquido cefalorraquídeo . Falleció siete días después, el 31 de marzo de 2025 . Un comité de ética interno del hospital determinó que la causa de la muerte fue una microangiopatía trombótica desencadenada por la administración de la alta dosis de AAV, una reacción inmunitaria grave que le provocó fiebre, insuficiencia renal y coagulación sanguínea mortal .

Meses después de la muerte de Mei, el equipo de Qiu publicó un artículo que describía el trabajo preclínico en la revista Nature . El artículo no reveló que la terapia se hubiera probado en un paciente humano, ni mencionó su muerte . También omitió el hecho de que los padres de Mei habían pagado 860.000 dólares para financiar el desarrollo preclínico y el tratamiento .

Según un informe de Science, la familia ha pedido a los autores que retiren el artículo . Posteriormente, Nature inició su propia investigación sobre el artículo .

Las consecuencias

La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái anunció el 26 de julio de 2026 que había formado un grupo de trabajo especial para llevar a cabo una "investigación exhaustiva" . Las autoridades locales multaron al hospital con aproximadamente 3.600 dólares por fallos en la supervisión y el registro, pero no sancionaron al investigador principal .

El segundo caso: un niño en un ensayo para la distrofia muscular de Duchenne

Por separado, un niño falleció en agosto de 2025 después de recibir una dosis alta de una terapia experimental de edición genética CRISPR para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) . La terapia, denominada HG302, fue desarrollada por la empresa HuidaGene Therapeutics, con sede en Shanghái, y se administró sistémicamente a través de un vector AAV9 . El ensayo, conocido como HG302-01, fue un ensayo iniciado por el investigador ('first-in-human') .

La propia investigación de HuidaGene, que incluyó pruebas de laboratorio, análisis inmunológico, patología y una autopsia, atribuyó la muerte a un síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA) surgido en el contexto de una activación grave del complemento y las citoquinas después de la administración de una dosis alta de AAV .

La causa de la muerte del niño es sorprendentemente similar a los eventos adversos fatales observados en otros ensayos de terapia génica con AAV en dosis altas para la DMD, incluido uno realizado por Pfizer . El CEO de HuidaGene, Alvin Luk, había reconocido anteriormente que otros ensayos de microdistrofina con AAV habían observado eventos adversos graves, incluida la muerte, en dosis altas .

Un silencio de 12 meses

HuidaGene sabía desde enero de 2026 que tenía datos suficientes para la revisión por pares, pero no reveló públicamente la muerte hasta el 5 de agosto de 2026, casi 12 meses después de que ocurriera . La divulgación solo se produjo después de la presión de los periodistas de investigación . El registro del ensayo clínico se había actualizado discretamente a "completado" en febrero de 2026 .

Los líderes de la empresa, Alvin Luk (CEO) y TJ Cradick (CTO), habían abandonado la compañía discretamente en el verano de 2025, alrededor de la época de la muerte . Cradick, un ejecutivo de edición genética con sede en EE. UU., había estado en la empresa menos de un año .

El vacío regulatorio: la vía IIT en China

Ambos ensayos explotaron una vía regulatoria única en China: el ensayo iniciado por el investigador (IIT, por sus siglas en inglés). Bajo el sistema cuasi-bidimensional de China, los hospitales pueden llevar a cabo estudios de terapia génica en fase temprana después de solo una revisión ética local, sin ninguna aprobación de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA), el regulador nacional de medicamentos del país . Esta "vía terapéutica" fue diseñada para acelerar la innovación, pero los críticos argumentan que se ha convertido en un peligroso vacío legal que evade la supervisión independiente previa al ensayo .

Un análisis de Nature señaló que estos ensayos "son liderados por médicos-investigadores y regulados por las autoridades sanitarias, sin la intervención del regulador nacional de medicamentos del país" . El modelo IIT en China se ha multiplicado por 11 desde 2015 hasta 2023, y los IIT para terapias celulares y génicas han reclutado a más de 30.000 participantes .

Principales deficiencias regulatorias identificadas

• No hay notificación obligatoria de eventos adversos graves a una autoridad nacional central.
• No existe el requisito de divulgar públicamente las muertes en publicaciones académicas.
• No hay una revisión independiente previa al ensayo del equilibrio entre riesgos y beneficios, especialmente para afecciones no mortales.
• Los conflictos de intereses financieros, como el pago de los padres para financiar el ensayo de su propio hijo, no son de declaración obligatoria .

Una nueva normativa, pero demasiado tarde

El Consejo de Estado de China promulgó una nueva regulación unificada (Decreto N.º 818) en octubre de 2025, que entró en vigor el 1 de mayo de 2026, diseñada para cerrar muchas de estas brechas . Las nuevas reglas establecen un marco de gobernanza unificado para los IIT y exigen una revisión científica y la aprobación del comité de ética . Sin embargo, ninguno de los dos ensayos fatales estaba bajo su ámbito de aplicación .

Críticas éticas

Los casos han provocado duras condenas por parte de expertos en ética de la investigación.

Shi Jiayou, profesor de derecho en la Universidad Renmin de China, declaró que someter a un niño con una afección no mortal a riesgos letales conocidos viola los principios de minimización del daño y garantía de riesgo controlable bajo las Medidas de Revisión Ética de la Investigación en Ciencias de la Vida y Médica de China .

Las fallas éticas adicionales identificadas por múltiples expertos y la investigación de Science / Retraction Watch incluyen :

• Se alega que el formulario de consentimiento informado para el ensayo de Mei no incluía la muerte como un posible riesgo .
• Los estudios preclínicos en animales ya habían mostrado señales de seguridad graves, incluidas muertes en primates no humanos con dosis similares, pero el ensayo en humanos siguió adelante .
• El pago de 860.000 dólares por parte de los padres de Mei creó una dinámica financiera coercitiva y un importante conflicto de intereses no revelado .

Los críticos argumentan que la desesperación de las familias que buscan curas para enfermedades raras está siendo explotada por un sistema que prioriza la velocidad y el prestigio sobre la seguridad del paciente .

Consecuencias y el futuro

La consecuencia inmediata ha sido una crisis de confianza. Las revelaciones amenazan con socavar la ambiciosa apuesta de China por convertirse en un líder mundial en terapia génica y celular. Algunos científicos y figuras de la industria temen que los responsables políticos chinos puedan ahora restringir la flexibilidad regulatoria que permitió la rápida expansión de los ensayos de terapia génica, lo que podría ralentizar la innovación .

Sin embargo, como señaló un observador de la industria en LinkedIn, la flexibilidad regulatoria de China también ha sido una ventaja competitiva . El nuevo marco IIT bajo el Decreto N.º 818 puede proporcionar una estructura de supervisión más sólida, pero el legado de estas dos muertes no divulgadas probablemente marcará el debate global sobre cuánta velocidad vale el riesgo.

En resumen

Dos niños murieron en ensayos separados de edición genética en China y sus muertes fueron ocultadas. La conclusión principal es que los marcos regulatorios diseñados para acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas pueden volverse peligrosamente permisivos sin una supervisión independiente y obligatoria y una divulgación transparente de los eventos adversos. Las salvaguardas que existen en otras grandes economías de investigación —incluidos los comités independientes de monitoreo de datos, los registros públicos obligatorios y la notificación centralizada de las muertes— no estaban vigentes para estos ensayos.