Dos niños murieron en ensayos de edición genética ocultos en China: las graves fallas en la regulación

La primera muerte: Mei, 6 años, Hospital Xinhua — marzo de 2025

El paciente y la terapia. Una niña de 6 años, identificada solo como "Mei", fue diagnosticada con el síndrome de Snijders-Blok-Campeau, un trastorno genético del neurodesarrollo poco común que no pone en peligro la vida. Sus padres recaudaron aproximadamente 860.000 dólares para financiar una terapia experimental de edición de bases dirigida al cerebro en el Hospital Xinhua, afiliado a la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái . El ensayo fue dirigido por el neurocientífico Zilong Qiu .

Lo que sucedió. El 24 de marzo de 2025, un médico inyectó un editor de bases CRISPR (administrado a través de un virus) en el líquido de la base de la columna vertebral de Mei . En cuestión de días, desarrolló fiebre y daño renal. Siete días después de la inyección, murió de microangiopatía trombótica, una afección que causa coágulos sanguíneos microscópicos mortales . El propio comité de ética del hospital concluyó más tarde que la muerte estaba "definitivamente relacionada" con el tratamiento .

El encubrimiento. Los investigadores nunca actualizaron ClinicalTrials.gov ni ningún otro registro. Posteriormente, publicaron un artículo en Nature a principios de 2026 describiendo sus estudios preclínicos en animales, sin mencionar que un paciente humano ya había muerto . La omisión también incluyó el hecho de que la familia había financiado la terapia por su cuenta . Una investigación conjunta de Science y Retraction Watch, publicada el 23 de julio de 2026, fue la primera en revelar la muerte al público .

Lagunas regulatorias explotadas. El ensayo fue un "ensayo iniciado por el investigador" (IIT, por sus siglas en inglés), una categoría que enfrenta una supervisión significativamente más débil que los estudios patrocinados por empresas . Los expertos han señalado que el marco regulatorio de China tiene "responsabilidades superpuestas de múltiples agencias gubernamentales y una participación limitada de los grupos de pacientes y del público en el proceso legislativo", creando vacíos que permiten que tales ensayos se lleven a cabo con una transparencia mínima . Siete expertos independientes que revisaron el caso para Science expresaron su preocupación de que se pasaron por alto las señales de seguridad en los estudios con animales y que el ensayo no debería haber continuado .

La segunda muerte: un niño con distrofia muscular de Duchenne, ensayo HG302 de HuidaGene — agosto de 2025

El paciente y la terapia. Un niño con distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue el cuarto y último paciente inscrito en el ensayo iniciado por el investigador HG302-01 de HuidaGene en el Centro Médico Infantil de Shanghái . El ensayo, que se lanzó en diciembre de 2024, estaba dirigido a niños de 4 a 8 años que aún podían caminar . HG302 utilizaba una terapia de edición de ADN basada en CRISPR administrada a través de una dosis alta de virus adenoasociado (AAV) .

Lo que sucedió. El niño murió en agosto de 2025 por síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA) causado por una reacción inmunitaria grave a la terapia AAV de dosis alta . HuidaGene lo confirmó en un comunicado el 5 de agosto de 2026, atribuyendo la muerte a un "evento adverso grave fatal" .

El encubrimiento. La muerte no se informó durante aproximadamente un año. En febrero de 2026, el registro del ensayo clínico se actualizó para mostrar que el estudio estaba "completado", sin mencionar una muerte . Solo unas semanas antes de que finalmente se revelara la muerte, en julio de 2026, HuidaGene había presentado datos en la conferencia CRISPR Medicine afirmando que HG302 demostraba "una fuerte seguridad sin eventos adversos graves, toxicidades limitantes de dosis o toxicidades mayores" . El propio exdirector ejecutivo de la compañía, Alvin Luk, había reconocido anteriormente que los ensayos de microdistrofina AAV de dosis alta de otros desarrolladores habían causado muertes en dosis altas . La muerte fue revelada por primera vez por STAT News el 5 de agosto de 2026, después de una investigación de meses .

Salidas clave y silencio. Después de la conferencia, HuidaGene desapareció: no emitió ningún comunicado de prensa durante 15 meses, tiempo durante el cual tanto Luk como el director de tecnología, TJ Cradick, abandonaron la empresa .

Fallos sistémicos en ambos casos

Ambos casos comparten un conjunto sorprendente de problemas comunes:

Consecuencias e investigaciones en curso

A finales de julio de 2026, la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái anunció que había formado un grupo de trabajo para investigar el ensayo del Hospital Xinhua y la publicación relacionada en Nature . La universidad dijo que tomaría "medidas serias" dependiendo del resultado de la investigación . Han surgido llamados para una revisión institucional completa del artículo de Nature y una posible retractación o corrección .

Los padres de Mei dijeron a los investigadores que los médicos no les advirtieron que su hija podría morir y que el hospital y los investigadores ocultaron la muerte . La decisión de la familia de compartir su historia fue impulsada por la esperanza de que otras familias se salvaran del mismo destino .

Implicaciones más amplias

Los dos casos han reavivado el debate global sobre la supervisión de los ensayos clínicos de edición genética, especialmente los estudios iniciados por investigadores que pueden eludir el control más riguroso que se aplica a los ensayos patrocinados por la industria. Una revisión académica de 2025 del marco regulatorio de edición genómica de China ya había identificado deficiencias continuas, incluidas las responsabilidades superpuestas de las agencias y la participación pública limitada . Los científicos que comentaron sobre los casos los describieron como reveladores de "graves fallas en la evaluación de riesgos, la transparencia y la supervisión institucional" .

Se han documentado lagunas regulatorias similares a las explotadas en estos ensayos después del escándalo de 2018 de los bebés editados genéticamente por He Jiankui, que también implicó violaciones de las normas éticas y regulatorias en China .