China aprueba la primera terapia CAR-T del mundo contra tumores sólidos: el satri-cel para el cáncer gástrico avanzado

La Claudina 18.2 es una proteína de unión estrecha que suele sobreexpresarse en la superficie de las células del cáncer gástrico, de la unión gastroesofágica y de páncreas, pero que se expresa mínimamente en los tejidos normales. Esto la convierte en un objetivo atractivo para una terapia diseñada para eliminar células tumorales mientras se respetan en gran medida las sanas .

La indicación aprobada es para:

• Adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica avanzado positivo a Claudin18.2
• en pacientes que han fallado al menos dos líneas previas de terapia sistémica

El ensayo pivotal de fase II (CT041-ST-01)

La base clínica para la aprobación fue el ensayo de fase II CT041-ST-01 (NCT04581473), un estudio multicéntrico, abierto y aleatorizado. Inscribió a 156 pacientes con cáncer gástrico/de la unión gastroesofágica avanzado y CLDN18.2 positivo que ya habían recibido al menos dos tratamientos previos . Los resultados se publicaron en The Lancet y se presentaron en la reunión anual de ASCO de 2025 .

El ensayo alcanzó su objetivo principal: el satri-cel prolongó significativamente la supervivencia libre de progresión en comparación con la terapia estándar, con un cociente de riesgos de 0.37, lo que supone una reducción del 63% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en el momento del análisis . La supervivencia global también mostró una mejora clínicamente relevante .

Vía regulatoria: una aprobación acelerada

El satri-cel avanzó por el sistema regulatorio chino en un plazo acelerado:

• Septiembre de 2020 – La FDA de EE. UU. le concedió la designación de medicamento huérfano para el cáncer gástrico/de la unión gastroesofágica .
• Enero de 2022 – La FDA de EE. UU. le concedió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) .
• Marzo de 2025 – La NMPA de China le concedió la designación de Terapia Innovadora (BTD) .
• 28 de mayo de 2025 – La NMPA le concedió el estatus de Revisión Prioritaria .
• Finales de junio de 2025 – La NMPA aceptó formalmente la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para su revisión .
• 22 de junio de 2026 – Aprobación de la NMPA .

Lo que esto significa para la terapia celular y para China

La aprobación del satri-cel no es solo un hito para un solo fármaco. Tiene implicaciones más amplias:

1. Demostrar que la CAR-T puede funcionar en tumores sólidos. Hasta ahora, la CAR-T había sido espectacularmente eficaz en neoplasias hematológicas, pero había fracasado en gran medida en los tumores sólidos, que tienen un microambiente tumoral hostil. El satri-cel demuestra que con el objetivo molecular adecuado (Claudina 18.2) y un diseño optimizado del CAR, se pueden lograr respuestas duraderas en tumores sólidos .

2. Consolidar el liderazgo de China en terapia celular. China cuenta ahora con entre 6 y 8 productos CAR-T aprobados por la NMPA para indicaciones hematológicas, y el satri-cel es el primero en irrumpir en los tumores sólidos . China tiene el programa clínico de CAR-T más activo del mundo y unos costes de fabricación que son aproximadamente el 30-60% de los precios en EE. UU., lo que la convierte en un centro global para el desarrollo de terapias celulares .

3. Abrir una vía regulatoria para otras CAR-T contra tumores sólidos. Esta aprobación sienta un precedente regulatorio en China que allana el camino para otros candidatos contra tumores sólidos dirigidos a mesotelina, GPC3, EGFR y otros antígenos .

Advertencias importantes

Aunque la aprobación es histórica, se limita a China. El satri-cel aún no ha recibido la aprobación de la FDA de EE. UU. ni de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La FDA le ha concedido las designaciones de medicamento huérfano y RMAT, pero es posible que aún se requiera un ensayo global de fase III o un estudio puente para la autorización de comercialización en EE. UU. . Además, los datos de supervivencia a largo plazo son todavía preliminares, y la durabilidad en el mundo real deberá confirmarse a medida que se realice el seguimiento de los pacientes tras la aprobación.

En resumen

El satri-cel es la primera terapia con células CAR-T aprobada para cualquier tumor sólido, un logro que representa un hito científico y regulatorio genuino. Para los millones de pacientes con cáncer gástrico avanzado en todo el mundo que han agotado las opciones estándar, ofrece un enfoque nuevo y mecanicistamente distinto. Y para el campo de la terapia celular, demuestra que la barrera de los tumores sólidos puede ser superada.