Terapias de edición genética para el sistema nervioso: por qué los ensayos en humanos siguen siendo inseguros tras dos muertes de pacientes en China

Las terapias de edición genética encierran un potencial extraordinario para tratar trastornos genéticos del cerebro y el sistema nervioso, pero las recientes tragedias ocurridas en China han dejado algo terriblemente claro: la ciencia aún no está preparada para aplicarse en pacientes humanos.

En dos incidentes separados ocurridos en 2025, niños fallecieron tras recibir tratamientos experimentales de edición genética, muertes que, según los expertos, podrían y deberían haberse prevenido. A continuación, se explica lo que sucedió, por qué los riesgos siguen siendo inaceptablemente altos y cuánto tiempo podría llevar poder probar la edición genética del sistema nervioso central (SNC) de forma segura en humanos.

Dos muertes infantiles revelan lagunas letales en la comprensión de la seguridad

La muerte de 'Mei'

En marzo de 2025, una niña de seis años apodada "Mei" se convirtió en la primera persona del mundo en recibir una terapia de edición de bases en el cerebro . La menor presentaba una mutación genética CHD3 causante del síndrome de Snijders-Blok-Campeau, un trastorno neurológico del desarrollo poco común. Sus padres recaudaron aproximadamente 860.000 dólares para financiar parcialmente el tratamiento experimental en el Hospital Xinhua de Shanghái .

El equipo médico de Mei infundió billones de editores de bases con virus adenoasociados (AAV) directamente en su líquido cefalorraquídeo. Siete días después, la niña falleció a causa de una microangiopatía trombótica, una reacción inmunitaria y vascular grave desencadenada por el vector viral .

La muerte nunca fue revelada públicamente por los investigadores. Una investigación de la revista Science y Retraction Watch, publicada en julio de 2026, sacó a la luz el caso más de un año después de que ocurriera . La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái inició posteriormente una investigación exhaustiva .

Una segunda muerte en un ensayo de distrofia muscular de Duchenne

En un ensayo independiente en China, un niño con distrofia muscular de Duchenne falleció tras recibir un tratamiento de edición genética desarrollado por la empresa HuidaGene Therapeutics, con sede en Shanghái . La compañía atribuyó la muerte, ocurrida en agosto de 2025, al síndrome de dificultad respiratoria aguda como parte de una reacción inmune grave a la terapia .

Ambas muertes comparten un mecanismo común: el sistema de administración mediante vectores virales (AAV) provocó respuestas inmunitarias sistémicas catastróficas que los estudios con animales no habían predicho adecuadamente.

Experto de Stanford: los ensayos en humanos están a 3 o 5 años de distancia

Karoly Nikolich, profesor adjunto de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford y figura destacada en la comercialización de la neurociencia, ha declarado que las pruebas en humanos de terapias de edición genética para el SNC podrían tardar hasta cinco años en realizarse de forma segura .

Nikolich identifica tres problemas fundamentales que deben resolverse :

• Comprensión limitada de los efectos genéticos sistémicos. La edición de genes en el sistema nervioso puede desencadenar ediciones impredecibles fuera del objetivo y reacciones inmunitarias que los modelos animales por sí solos no caracterizan bien.
• Técnicas insuficientemente maduras para la traslación a humanos. Los métodos de administración actuales (vectores virales AAV) pueden provocar respuestas inflamatorias y trombóticas graves en las dosis necesarias para llegar al cerebro, como demostraron trágicamente las muertes en China.
• Se necesitan primero mejores modelos preclínicos y herramientas de predicción basadas en IA. Nikolich sostiene que el campo debe invertir en modelos más sofisticados, incluida la predicción de riesgos impulsada por IA, antes de pasar a sujetos humanos.

"Las técnicas están razonablemente bien establecidas para experimentos con animales, pero realmente no han madurado lo suficiente para estudios en humanos", dijo Nikolich en una entrevista detallada .

El panorama general: una industria que pierde impulso

La estimación de Nikolich de 5 años coincide con análisis más amplios. Una revisión de 2025 en Frontiers in Genome Editing señaló que las aplicaciones clínicas basadas en CRISPR para el SNC se proyectan a 5 o 10 años de distancia . El seguimiento de la industria publicado en Nature Medicine mostró que el número total de programas activos de desarrollo de terapias génicas en realidad disminuyó en 2025, revirtiendo una tendencia alcista previa . Varios ensayos fueron puestos en pausa clínica temporal en 2025 .

La conclusión clave

Las muertes en China demuestran que los enfoques actuales de edición genética para el sistema nervioso conllevan riesgos mortales, especialmente por respuestas inmunitarias provocadas por vectores, que los modelos animales no lograron detectar. El campo necesita una comprensión biológica más profunda de los efectos sistémicos no deseados y tecnologías de administración más seguras antes de que los ensayos en humanos puedan continuar de manera responsable. Las estimaciones de expertos creíbles apuntan a que se necesitan al menos varios años más de trabajo preclínico.

Hasta entonces, la edición genética para el cerebro sigue siendo una promesa, no un tratamiento.