Gen-Editierung am Nervensystem: Stanford-Forscher warnt vor überstürzten Studien am Menschen

Gen-Editierungs-Therapien für das Nervensystem sind noch nicht reif für Studien am Menschen und benötigen nach Einschätzung von Karoly Nikolich, Adjunct Professor an der Stanford University, mindestens eine weitere Runde präklinischer Forschung. In einem exklusiven Interview mit der South China Morning Post vom 14. August 2026 schätzt Nikolich, dass es bis zu fünf Jahre dauern könnte, bevor Humanstudien sicher beginnen können .

Seine Warnung kommt im Zusammenhang mit zwei Todesfällen von Kindern bei Gen-Editierungs-Versuchen in Shanghai, die damals nicht öffentlich bekannt gegeben wurden – Fälle, die die weltweite Debatte über die Sicherheit und Überwachung experimenteller Gentherapien neu entfacht haben .

Ein „zu gewagter“ Versuch: Der Tod eines sechsjährigen Mädchens

Der erste Fall, zu dem Nikolich Stellung nahm, betrifft ein sechsjähriges Mädchen, das im März 2025 im Xinhua-Krankenhaus in Shanghai starb . Sie erhielt eine experimentelle Gen-Editierungs-Behandlung gegen eine seltene genetische Hirnerkrankung – das Snijders-Blok-Campeau-Syndrom. Dabei wurden ihr Viruspartikel in die Wirbelsäule injiziert, die einen sogenannten Base Editor transportierten, um ein mutiertes Gen umzuschreiben . Das Mädchen starb innerhalb weniger Tage an einer schweren Immunreaktion .

Nikolich bezeichnete den Versuch als „zu gewagt“ angesichts des unreifen Forschungsstands . Unabhängige Experten, die den Fall später prüften, äußerten die Sorge, dass Warnsignale aus Tierstudien möglicherweise übersehen wurden und die Studie nicht hätte stattfinden dürfen . Die Eltern des Mädchens hatten mehr als 860.000 US-Dollar für die Finanzierung der präklinischen Arbeit bezahlt – eine finanzielle Vereinbarung, die in der Nature-Veröffentlichung über die Tierstudien nicht offengelegt wurde .

Der Tod wurde nie öffentlich gemeldet, bis Science gemeinsam mit Retraction Watch am 23. Juli 2026 eine Untersuchung veröffentlichte . Die Medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong University leitete daraufhin eine umfassende Untersuchung ein .

Ein zweiter Todesfall: Gen-Editierung gegen Muskeldystrophie

Der zweite Fall betrifft einen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, der im August 2025 in Shanghai nach einer hohen Dosis der CRISPR-Gen-Editierungs-Therapie von HuidaGene Therapeutics im Rahmen einer erstmaligen Humanstudie starb . Das Unternehmen führte den Tod auf ein akutes Atemnotsyndrom im Rahmen einer schweren Immunreaktion auf die Therapie zurück . Die klinischen Studienunterlagen zeigen, dass die Studie nur Jungen im Alter von vier bis acht Jahren einschloss .

Das wissenschaftliche Kernproblem: Systemische Effekte sind unbekannt

Nikolich hob eine grundlegende biologische Herausforderung hervor, die beiden Tragödien zugrunde liegt: Die Wissenschaft wisse immer noch „nicht genau, wie sich die Veränderung eines Gens auf den gesamten Körper auswirkt“ . Während die Techniken in Tierversuchen einigermaßen etabliert seien, so Nikolich, seien sie einfach noch nicht reif für Studien am Menschen .

Diese Wissenslücke ist besonders für Therapien des Nervensystems gravierend, da die Effekte einer Gen-Editierung im Gehirn oder Rückenmark auf unvorhersehbare Weise durch komplexe neuronale Netzwerke wirken können. Die schweren Immunreaktionen in beiden Shanghai-Fällen unterstreichen ein kritisches Sicherheitsrisiko: Das Immunsystem kann eine tödliche Reaktion auf die viralen Vektoren zeigen, die zur Einschleusung der Editierungs-Werkzeuge dienen – selbst wenn die präklinischen Daten noch beherrschbar erschienen .

Globale regulatorische Implikationen

Die nicht öffentlich gemachten Todesfälle haben die Debatte darüber neu entfacht, wie Aufsichtsbehörden sogenannte Investigator-Initiated Trials überwachen sollten – einen Weg, der in China beschleunigte Humantests mit weniger Kontrolle als bei klinischen Standardstudien erlaubt . Ähnlich beschleunigte Studienmodelle werden jetzt auch in den USA und Europa diskutiert . Experten betonen, dass die sofortige Offenlegung und ehrliche Untersuchung von Todesfällen von größter Bedeutung sei, um das Vertrauen der Öffentlichkeit in Gen-Editierungs-Therapien zu erhalten .

Nikolichs Einschätzung deutet auf einen breiten Konsens hin: Das Versprechen von CRISPR und Base-Editor-Technologien ist real, aber die Eile hin zu Humantests ist der Wissenschaft vorausgeeilt. Solange Forscher nicht vorhersagen und kontrollieren können, wie sich ein genetischer Eingriff auf den gesamten Organismus auswirkt – nicht nur auf das Zielgewebe –, bleiben Humanstudien ein hohes Risiko.

Für Familien, die mit verheerenden genetischen Erkrankungen konfrontiert sind, ist das Warten schmerzhaft. Doch Nikolichs Botschaft ist klar: Geduld ist nicht nur klug – sie ist notwendig, um Tragödien zu vermeiden, die das gesamte Forschungsfeld untergraben könnten.