Virtuelle Alternde Zelle: Wie Insilico Medicine biologisches Alter zum Kernfaktor der Arzneimittelforschung macht

VAC repräsentiert den nächsten Schritt über Precious3GPT hinaus – eine Multi-Agenten-Plattform, die diese KI-Fähigkeiten koordiniert, um die Alterung auf Zellebene zu simulieren, anstatt nur Alter vorherzusagen oder Omics-Profile zu erzeugen .

Klinische Pipeline: Rentosertib und das KI-entdeckte Wirkstoffportfolio

Rentosertib (ISM001-055) – Ein neuartiger, KI-entdeckter TNIK-Hemmer gegen idiopathische Lungenfibrose (IPF). Die Phase-IIa-Studie GENESIS-IPF, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie an 22 Zentren in China, zeigte ein gut handhabbares Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Der Arm mit 60 mg einmal täglich wies eine mittlere Verbesserung der forcierten Vitalkapazität von +98,4 mL nach 12 Wochen auf, verglichen mit einem mittleren Rückgang von -20,3 mL in der Placebogruppe . Die Ergebnisse wurden in Nature Medicine (Impact Factor 58,7) veröffentlicht und auf der Internationalen Konferenz der American Thoracic Society (ATS) 2025 präsentiert . Die Phase IIa ist abgeschlossen, und Insilico hat im Juli 2026 eine Phase-III-Studie gestartet. Die erste Patienteneinschreibung wird für September 2025 erwartet, die letzte für November 2028, erste Ergebnisse für Dezember 2029 . Eine Inhalationslösung von Rentosertib erhielt im April 2026 ebenfalls die IND-Zulassung von der China National Medical Products Administration (CDE) .

ISM6331 – Ein neuartiger, KI-designtes pan-TEAD-Hemmer gegen nicht resezierbares malignes Pleuramesotheliom. Die FDA erteilte am 29. Juli 2026 den Fast-Track-Status – Insilicos erster FTD – für erwachsene Patienten, deren Erkrankung nach einer vorherigen Anti-PD-1-Antikörpertherapie, mit oder ohne Anti-CTLA-4-Therapie und platinbasierter Chemotherapie fortgeschritten war . Erste Daten aus der Phase-I-Studie am Menschen wurden für eine Kurzvortragspräsentation auf dem ESMO-Kongress 2026 in Madrid angenommen .

Wichtiger Hinweis: VAC bleibt eine Technologievorschau

Es ist wichtig zu betonen, dass die VAC-Plattform eine Technologievorschau und kein vollständig validiertes System ist. Die unternehmenseigene Webseite kennzeichnet sie als „in Entwicklung“ und stellt sie als branchenweit erste Demonstration eines Konzepts dar, nicht als validiertes, einsatzbereites Werkzeug . Bislang wurden keine begutachteten Validierungsstudien für VAC selbst veröffentlicht . Die Plattform ermöglicht es Nutzern, das Konzept zu erkunden und Feedback zu geben, aber sie hat noch nicht die strenge Validierung durchlaufen, die für eine regulatorische oder klinische Nutzung erforderlich wäre.

Weiterer Kontext: Altern als Linse für die Wirkstoffforschung

Insilicos Ansatz wurzelt in der Idee, dass Altern der zugrundeliegende Treiber vieler Krankheiten ist. „Indem es das Altern nutzt, um Krankheiten zu identifizieren, hat Insilico die KI darauf trainiert, das zu tun, was sie am besten kann – große Datenmengen aus vielen Komponenten zu verarbeiten, um neue Ziele und neue Moleküle zu finden“, erklärt das Unternehmen . Indem sie das biologische Alter als Kernparameter in der VAC-Plattform verankert, will das Unternehmen einen einheitlichen Rechenrahmen schaffen, in dem die Alterungsbiologie als Grundlage für die Identifizierung von Interventionen dient, die sowohl das Altern als auch altersbedingte Krankheiten beeinflussen könnten .

Die VAC-Plattform stellt einen bedeutenden konzeptionellen Fortschritt in der Computerbiologie dar, aber ihr praktischer Nutzen muss sich noch durch begutachtete Validierung und unabhängige Nachweise bestätigen.