Zwei Kinder starben in verdeckten chinesischen Gen-Editierungsstudien

Der erste Fall: Ein sechsjähriges Mädchen und eine weltweit erste Hirntherapie

Am 24. März 2025 wurde ein sechsjähriges Mädchen mit dem Pseudonym „Mei" der erste Mensch weltweit, der eine ins Gehirn gerichtete Basen-Editierungstherapie erhielt . Der Eingriff fand am Xinhua-Krankenhaus statt, das zur Medizinischen Fakultät der Shanghai Jiao Tong Universität gehört, und wurde von dem Neurowissenschaftler Zilong Qiu geleitet . Mei litt am Snijders-Blok-Campeau-Syndrom, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung, die durch eine CHD3-Genmutation verursacht wird. Die Erkrankung kann zu Sprachverzögerungen und geistiger Behinderung führen, ist aber nicht lebensbedrohlich .

Mei erhielt eine Infusion von Billionen von AAV-Viren, die einen Baseneditor trugen, in ihre Rückenmarksflüssigkeit . Sie starb sieben Tage später, am 31. März 2025 . Ein internes Ethikkomitee des Krankenhauses stellte als Todesursache eine thrombotische Mikroangiopathie fest, ausgelöst durch die hochdosierte AAV-Verabreichung – eine schwere Immunreaktion, die Fieber, Nierenversagen und tödliche Blutgerinnsel verursachte .

Monate nach Meis Tod veröffentlichte Qius Team ein Paper in Nature, das die präklinische Arbeit beschrieb . Das Paper offenbarte weder, dass die Therapie an einem Menschen getestet worden war, noch erwähnte es ihren Tod . Es verschwieg auch, dass Meis Eltern 860.000 US-Dollar für die präklinische Entwicklung und Behandlung gezahlt hatten .

Laut einem Bericht von Science hat die Familie die Autoren aufgefordert, das Paper zurückzuziehen . Nature leitete daraufhin eine eigene Untersuchung des Papers ein .

Die Folgen

Die Medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong Universität gab am 26. Juli 2026 bekannt, dass sie eine spezielle Task Force zur „umfassenden Untersuchung" eingesetzt habe . Die örtlichen Behörden verhängten gegen das Krankenhaus eine Geldstrafe von umgerechnet rund 3.600 US-Dollar wegen Versäumnissen bei der Aufsicht und Registrierung, sanktionierten jedoch den leitenden Forscher nicht .

Der zweite Fall: Ein Junge in einer Duchenne-Muskeldystrophie-Studie

Getrennt davon starb ein Kind – Berichten zufolge ein kleiner Junge – im August 2025, nachdem es eine hohe Dosis einer experimentellen CRISPR-Gen-Editierungstherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hatte . Die Therapie namens HG302 wurde von der in Shanghai ansässigen Firma HuidaGene Therapeutics entwickelt und systemisch über einen AAV9-Vektor verabreicht . Die Studie, bekannt als HG302-01, war eine First-in-Human-, Investigator-Initiated Trial .

Huidagenes eigene Untersuchung, die Labortests, immunologische Analysen, Pathologie und eine Autopsie umfasste, führte den Tod auf ein akutes Atemnotsyndrom (ARDS) zurück, das im Zusammenhang mit einer schweren Komplement- und Zytokinaktivierung nach hochdosierter AAV-Verabreichung auftrat .

Die Todesursache des Jungen ist auffallend ähnlich zu tödlichen unerwünschten Ereignissen, die in anderen hochdosierten AAV-Gentherapie-Studien für DMD beobachtet wurden, darunter eine von Pfizer . Huidagenes CEO Alvin Luk hatte zuvor eingeräumt, dass andere AAV-Mikrodystrophin-Studien schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, einschließlich Tod, bei hohen Dosen beobachtet hatten .

Ein 12-monatiges Schweigen

HuidaGene wusste bis Januar 2026, dass es genügend Daten für ein Peer-Review hatte, gab den Tod jedoch erst am 5. August 2026 öffentlich bekannt – fast 12 Monate nachdem er sich ereignet hatte . Die Offenlegung erfolgte erst nach investigativem Druck von Journalisten . Der Eintrag im klinischen Studienregister war im Februar 2026 stillschweigend auf „abgeschlossen" aktualisiert worden .

Die Unternehmensführer Alvin Luk (CEO) und TJ Cradick (CTO) hatten das Unternehmen im Sommer 2025, etwa zum Zeitpunkt des Todes, stillschweigend verlassen . Cradick, ein in den USA ansässiger Gen-Editierungs-Experte, war weniger als ein Jahr bei dem Unternehmen gewesen .

Die regulatorische Gesetzeslücke: Chinas IIT-Weg

Beide Studien nutzten einen Regulierungsweg, der für China einzigartig ist: die Investigator-Initiated Trial (IIT). Im Rahmen des chinesischen quasi-dualen Regulierungssystems können Krankenhäuser frühe Phasen von Gentherapie-Studien nach nur einer lokalen Ethikprüfung durchführen – ohne jegliche Genehmigung der National Medical Products Administration (NMPA), der nationalen Arzneimittelbehörde . Diese „Therapiespur" wurde entwickelt, um Innovationen zu beschleunigen, aber Kritiker sagen, sie sei zu einer gefährlichen Gesetzeslücke geworden, die eine unabhängige Vorabprüfung umgeht .

Eine Analyse in Nature stellte fest, dass diese Studien „von Arzt-Forschern geleitet und von Gesundheitsbehörden reguliert werden, ohne Beteiligung der nationalen Arzneimittelbehörde" . Das IIT-Modell in China hat sich von 2015 bis 2023 um das Elffache vervielfacht, wobei IITs für Zell- und Gentherapien über 30.000 Teilnehmer eingeschrieben haben .

Wichtige identifizierte Regulierungslücken

• Keine Meldepflicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse an eine zentrale nationale Behörde.
• Keine Anforderung zur öffentlichen Offenlegung von Todesfällen in akademischen Publikationen.
• Keine unabhängige Vorabprüfung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses, insbesondere bei nicht lebensbedrohlichen Erkrankungen.
• Finanzielle Interessenkonflikte – wie die Finanzierung der eigenen Studie durch die Eltern – müssen nicht offengelegt werden .

Eine neue Verordnung, aber zu spät

Der chinesische Staatsrat erließ im Oktober 2025 eine neue einheitliche Verordnung (Dekret Nr. 818), die am 1. Mai 2026 in Kraft trat und darauf abzielt, viele dieser Lücken zu schließen . Die neuen Regeln schaffen einen einheitlichen Governance-Rahmen für IITs und erfordern eine wissenschaftliche Überprüfung sowie die Genehmigung durch die Ethikkommission . Keine der beiden tödlichen Studien fiel jedoch in ihren Geltungsbereich .

Ethische Kritik

Die Fälle haben scharfe Kritik von Experten der Forschungsethik hervorgerufen.

Shi Jiayou, Juraprofessor an der Renmin-Universität China, erklärte, dass die Aussetzung eines Kindes mit einer nicht lebensbedrohlichen Erkrankung gegenüber bekannten tödlichen Risiken gegen die Grundsätze der Schadensminimierung und der Gewährleistung kontrollierbarer Risiken gemäß Chinas Maßnahmen zur ethischen Überprüfung von Lebenswissenschaften und medizinischer Forschung verstößt .

Zusätzliche ethische Versäumnisse, die von mehreren Experten und der Untersuchung von Science / Retraction Watch identifiziert wurden, umfassen :

• Die Einwilligungserklärung für Meis Studie soll den Tod nicht als mögliches Risiko aufgeführt haben .
• Präklinische Tierstudien hatten bereits schwere Sicherheitssignale gezeigt, darunter Todesfälle bei nicht-menschlichen Primaten bei ähnlichen Dosen, dennoch wurde die Humanstudie durchgeführt .
• Die Zahlung von 860.000 US-Dollar durch Meis Eltern schuf eine erzwungene finanzielle Dynamik und einen erheblichen, nicht offengelegten Interessenkonflikt .

Kritiker argumentieren, dass die Verzweiflung von Familien, die nach Heilungen für seltene Krankheiten suchen, von einem System ausgenutzt wird, das Geschwindigkeit und Prestige über die Patientensicherheit stellt .

Konsequenzen und die Zukunft

Die unmittelbare Folge ist eine Vertrauenskrise. Die Enthüllungen drohen, Chinas ehrgeiziges Bestreben zu untergraben, ein globaler Vorreiter bei Gen- und Zelltherapien zu werden. Einige Wissenschaftler und Branchenvertreter befürchten, dass die chinesischen Politiker nun die regulatorische Flexibilität einschränken könnten, die die schnelle Expansion von Gentherapie-Studien ermöglicht hat, was möglicherweise Innovationen verlangsamen könnte .

Wie ein Branchenbeobachter auf LinkedIn anmerkte, war Chinas regulatorische Flexibilität jedoch auch ein Wettbewerbsvorteil . Der neue IIT-Rahmen unter Dekret Nr. 818 könnte eine robustere Aufsichtsstruktur bieten, aber das Vermächtnis dieser beiden nicht offengelegten Todesfälle wird wahrscheinlich die globale Debatte darüber prägen, wie viel Geschwindigkeit das Risiko wert ist.

Das Fazit

Zwei Kinder starben in separaten chinesischen Gen-Editierungs-Studien, und ihre Todesfälle wurden vertuscht. Die Kernbotschaft ist, dass Regulierungsrahmen, die darauf ausgelegt sind, die Entwicklung lebensrettender Therapien zu beschleunigen, gefährlich nachgiebig werden können, wenn ihnen eine obligatorische, unabhängige Aufsicht und eine transparente Offenlegung unerwünschter Ereignisse fehlen. Schutzmaßnahmen, die in anderen großen Forschungsnationen existieren – darunter unabhängige Datenüberwachungsausschüsse, obligatorische öffentliche Register und die zentrale Meldung von Todesfällen – waren bei diesen Studien nicht vorhanden.