Zwei Kinder starben in verheimlichten chinesischen Gen-Editing-Studien – was schief lief

Der erste Todesfall: Mei, 6 Jahre, Xinhua-Krankenhaus – März 2025

Patientin und Therapie. Ein sechsjähriges Mädchen, das nur unter dem Decknamen „Mei“ geführt wird, litt unter dem Snijders‑Blok‑Campeau‑Syndrom, einer seltenen genetischen Entwicklungsstörung des Nervensystems. Die Erkrankung ist nicht lebensbedrohlich. Ihre Eltern brachten rund 860.000 US-Dollar auf, um eine experimentelle Gentherapie am Xinhua-Krankenhaus in Shanghai zu finanzieren, das der Medizinischen Fakultät der Shanghai‑Jiao‑Tong‑Universität angegliedert ist . Die Studie wurde von dem Neurowissenschaftler Zilong Qiu geleitet .

Was geschah. Am 24. März 2025 injizierte ein Arzt einen CRISPR‑Base‑Editor – verpackt in ein Virus – in die Gehirnflüssigkeit an der Basis von Meis Wirbelsäule . Innerhalb weniger Tage bekam sie Fieber und Nierenschäden. Sieben Tage nach der Injektion starb sie an einer thrombotischen Mikroangiopathie, einem Zustand, bei dem sich lebensgefährliche mikroskopisch kleine Blutgerinnsel bilden . Die eigene Ethikkommission des Krankenhauses kam später zu dem Schluss, dass der Tod „eindeutig auf die Behandlung zurückzuführen“ sei .

Die Vertuschung. Die Forscher aktualisierten weder das Register ClinicalTrials.gov noch ein anderes Studienregister. Sie veröffentlichten Anfang 2026 sogar einen Artikel in Nature, in dem sie ihre präklinischen Tierstudien beschrieben – ohne zu erwähnen, dass bereits ein menschlicher Patient gestorben war . Der Artikel verschwieg auch, dass die Familie die Therapie selbst finanziert hatte . Eine gemeinsame Untersuchung von Science und Retraction Watch, die am 23. Juli 2026 veröffentlicht wurde, enthüllte den Todesfall erstmals der Öffentlichkeit .

Ausgenutzte Regulierungslücken. Die Studie war eine sogenannte „prüfinitiierte Studie“ (Investigator‑Initiated Trial, IIT), eine Kategorie, die einer deutlich schwächeren Aufsicht unterliegt als von Unternehmen gesponserte Studien . Experten merken an, dass der chinesische Regulierungsrahmen „sich überschneidende Zuständigkeiten mehrerer Aufsichtsbehörden und eine begrenzte Beteiligung von Patientengruppen und der Öffentlichkeit am Gesetzgebungsprozess“ aufweise, wodurch Lücken entstünden, die solchen Studien mit minimaler Transparenz den Weg ebnen . Sieben unabhängige Experten, die den Fall für Science untersuchten, äußerten die Besorgnis, dass Sicherheitssignale aus den Tierstudien übersehen worden seien und die Studie hätte nicht stattfinden dürfen .

Der zweite Todesfall: Ein Kind mit Duchenne-Muskeldystrophie, HuidaGene‑HG302‑Studie – August 2025

Patient und Therapie. Ein Kind (in mehreren Quellen als Junge bezeichnet) mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) war der vierte und letzte Patient, der in die prüfinitiierte Studie HG302-01 von HuidaGene am Shanghai Children's Medical Center aufgenommen wurde . Die Studie, die im Dezember 2024 gestartet war, zielte auf Jungen im Alter von 4 bis 8 Jahren ab, die noch gehfähig waren . HG302 verwendete eine CRISPR-basierte DNA-Editing-Therapie, die mit einer hohen Dosis eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) verabreicht wurde .

Was geschah. Das Kind starb im August 2025 an einem akuten Atemnotsyndrom (ARDS), das durch eine schwere Immunreaktion auf die hochdosierte AAV-Therapie ausgelöst wurde . HuidaGene bestätigte dies in einer Stellungnahme vom 5. August 2026 und führte den Tod auf ein „tödliches schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis“ zurück .

Die Vertuschung. Der Todesfall wurde fast ein Jahr lang nicht gemeldet. Im Februar 2026 wurde das klinische Studienregister aktualisiert und der Status der Studie auf „abgeschlossen“ gesetzt – ohne Erwähnung eines Todesfalls . Nur wenige Wochen bevor der Tod schließlich bekannt wurde, hatte HuidaGene im Juli 2026 auf der CRISPR-Medicine-Konferenz Daten präsentiert, wonach HG302 „eine hohe Sicherheit ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, dosislimitierende Toxizitäten oder größere Toxizitäten“ gezeigt habe . Der frühere CEO des Unternehmens, Alvin Luk, hatte zuvor eingeräumt, dass hochdosierte AAV-Mikrodystrophin-Studien anderer Entwickler bei hohen Dosen bereits zu Todesfällen geführt hatten . Der Todesfall wurde erstmals am 5. August 2026 von STAT News nach monatelangen Recherchen enthüllt .

Schlüsselpersonen verlassen das Unternehmen. Nach der Konferenz zog sich HuidaGene zurück – 15 Monate lang gab das Unternehmen keine Pressemitteilungen heraus, und in dieser Zeit verließen sowohl Luk als auch der Technische Direktor TJ Cradick das Unternehmen .

Systemische Versäumnisse in beiden Fällen

Beide Fälle weisen eine Reihe auffälliger Parallelen auf:

Folgen und laufende Ermittlungen

Ende Juli 2026 kündigte die Medizinische Fakultät der Shanghai‑Jiao‑Tong‑Universität an, eine Task Force zur Untersuchung der Xinhua-Studie und der damit zusammenhängenden Nature-Publikation eingesetzt zu haben . Die Universität erklärte, je nach Ausgang der Untersuchung „ernsthafte Maßnahmen“ ergreifen zu wollen . Es wurden Rufe nach einer vollständigen institutionellen Überprüfung des Nature-Artikels und einer möglichen Zurückziehung oder Korrektur laut .

Meis Eltern sagten gegenüber Ermittlern, die Ärzte hätten sie nicht davor gewarnt, dass ihre Tochter sterben könnte, und das Krankenhaus und die Forscher hätten den Tod vertuscht . Die Entscheidung der Familie, ihre Geschichte zu erzählen, war von der Hoffnung getrieben, dass andere Familien dasselbe Schicksal erspart bleibt .

Weitreichende Bedeutung

Die beiden Fälle haben eine globale Debatte über die Aufsicht bei Gen-Editing-Studien neu entfacht – insbesondere über prüfinitiierte Studien, die eine weniger strenge Überwachung umgehen können als industriell gesponserte Studien. Ein akademischer Überblick über Chinas Regulierungsrahmen für Genom-Editierung aus dem Jahr 2025 hatte bereits auf anhaltende Mängel hingewiesen, darunter überlappende Zuständigkeiten von Behörden und eine begrenzte Beteiligung der Öffentlichkeit . Wissenschaftler, die sich zu den Fällen äußerten, bezeichneten sie als Beispiele für „schwerwiegende Versäumnisse bei der Risikobewertung, Transparenz und institutionellen Aufsicht“ .

Regulierungslücken, die denen in diesen Studien ähneln, waren bereits im Nachgang des He‑Jiankui‑Skandals um gen‑editierte Babys aus dem Jahr 2018 dokumentiert worden, bei dem ebenfalls ethische und regulatorische Normen in China verletzt worden waren .