AI finder nyt mål for hjernesygdom: Recursion og Genentechs gennembrud

Målet er knyttet til en endnu ikke offentliggjort neurodegenerativ sygdom. Det går nu videre til et fælles program for tidlig udvikling af småmolekylære lægemidler . Det er det første neurologiske projekt fra samarbejdet, som blev annonceret i 2021 .

Sådan ledte AI efter et mål blandt billioner af celler

Resultatet kom ikke fra ét enkelt eksperiment eller et tilfældigt fund. Det udsprang af en AI-baseret pipeline, hvor biologiske data blev indsamlet og analyseret i en skala, som er vanskelig at håndtere med traditionel, trinvis forskning.

1. Neuron Map: et detaljeret kort over nerveceller

Forskerne dyrkede over 1 billion nerveceller afledt af humane inducerede pluripotente stamceller (hiPSC). Derefter slog de hvert af de mere end 17.000 proteinkodende gener ud – ét gen ad gangen – ved hjælp af CRISPR.

Holdet tog efterfølgende over 30 millioner billeder af cellerne og trænede en særlig foundation-model til at fortolke de biologiske forandringer. Resultatet blev et såkaldt Neuron Map: et omfattende kort over, hvordan ændringer i gener påvirker menneskelige nerveceller .

2. En søgning på tværs af hele genomet

I stedet for at undersøge én hypotese ad gangen kunne modellen sammenligne effekten af hver genetisk ændring med kendte drivere af neurologiske sygdomme. Kandidaterne blev rangordnet efter deres biologiske forbindelse til sygdomsrelevante signalveje .

AI'en fungerede dermed primært som en motor til at generere og prioritere hypoteser. Det afgørende var fortsat, at kandidaterne skulle efterprøves i laboratoriet.

3. Tre trin med eksperimentel validering

Kun kandidater, der bestod tre separate kontrolpunkter, kunne gå videre:

• Signalvejsvalidering: Opfører den genetiske ændring sig som forventet?
• Funktionel validering: Giver manipulation af målet meningsfulde ændringer i menneskelige nerveceller?
• Sygdomsvalidering: Ændrer manipulationen selve sygdomsrelaterede fænotype?

Det mål, Genentech nu har valgt, bestod alle tre trin .

Vigtigt: Det mål, der er gået videre til det tidlige lægemiddelprogram, kommer fra Neuron Map. Microglia Map var en separat, tidligere milepæl, der fokuserede på mikroglia – hjernens immunceller. Begge kort blev udviklet som en del af samarbejdet mellem Recursion, Roche og Genentech .

Hvorfor milepælen betyder noget

Et tidligt bevis i et område med mange fejlslagne forsøg

At et AI-baseret biologisk system har leveret et nyt og eksperimentelt valideret mål i neurologien, er et vigtigt proof of concept. Det er dog stadig et tidligt trin: Et valideret mål er ikke det samme som et færdigt lægemiddel, en klinisk succes eller en behandling, der er klar til patienter.

Milepælen viser først og fremmest, at platformen kan bevæge sig fra enorme biologiske datasæt til en konkret hypotese, som et stort medicinalfirma er villigt til at undersøge videre .

Skala kan ændre måden, man leder på

Samarbejdet kombinerer automatiserede laboratorier, helgenomsscreening og maskinlæring. Ved at analysere billioner af celler og forstyrre tusindvis af gener kan forskerne lede efter sygdomsrelevant biologi langt bredere end i et klassisk forløb, hvor forskere typisk tester et mindre antal hypoteser i rækkefølge .

En måde at mindske risikoen ved nye mål

Platformen tager blandt andet afsæt i kendt menneskelig genetisk evidens og leder derefter efter beslægtede biologiske mekanismer i hele genomet. Det kan gøre det mindre usikkert at undersøge mål, som ikke tidligere har været blandt de mest oplagte kandidater .

Recursions administrerende direktør Najat Khan har sagt, at dette er det første af op til 40 mulige programmer under samarbejdet . Partnerskabet har indtil videre genereret 216 millioner dollar i forudbetalinger og milepælsbetalinger .

AI-lægemidler tiltrækker milliarder

Recursion-Genentech-resultatet står ikke alene. Det kommer midt i en bredere bølge, hvor medicinalvirksomheder investerer i AI-platforme, automatiserede laboratorier og beregningsbaseret lægemiddelforskning.

• Fra januar 2025 til juli 2026 forpligtede større medicinalvirksomheder sig til over 22 milliarder dollar i offentliggjort kapital via opkøb, partnerskaber, licensaftaler og andre investeringer i AI-biotek og beregningsbaseret lægemiddelforskning .
• Venturefinansieringen af AI-baseret lægemiddeludvikling nåede omkring 11 milliarder dollar i 2025 fordelt på 348 handler – mod cirka 8,9 milliarder dollar i 2024 .
• I 2024 og 2025 nåede den samlede værdi af partnerskaber og opkøb inden for AI/ML-baseret lægemiddelforskning over 55 milliarder dollar .
• Første kvartal af 2026 bød på 36 større AI-partnerskaber, dobbelt så mange som de 18 i første kvartal 2025 .

Udvalgte handler

Tendensen går i stigende grad fra enkeltstående satsninger på ét molekyle til investeringer i platforme og forskningsinfrastruktur, der kan generere mange mulige lægemiddelkandidater. Fusionen mellem Recursion og Exscientia samt en række store platformsaftaler peger på, at AI-baseret opdagelse er ved at blive en del af medicinalvirksomhedernes centrale forskningsinfrastruktur .

FDA og EMA sætter rammer for AI i lægemiddeludvikling

Myndighederne er også begyndt at formalisere forventningerne til AI.

I januar 2025 offentliggjorde FDA sit første udkast til vejledning med titlen Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Vejledningen introducerede en risikobaseret ramme for at vurdere, hvor troværdig en AI-model er til en bestemt anvendelse .

I januar 2026 offentliggjorde FDA og Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, i fællesskab Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development. Dokumentet fastlægger fælles principper for brugen af AI til at skabe evidens gennem lægemidlets livscyklus .

Et centralt begreb er model credibility – altså dokumentation for, at en AI-model er egnet og pålidelig til det konkrete formål, den skal bruges til i en regulatorisk sammenhæng .

Der er dog en vigtig afgrænsning: FDA's udkast fra januar 2025 handler om AI, der understøtter regulatoriske beslutninger om lægemidlers sikkerhed, effekt eller kvalitet. Det omfatter ikke AI, der bruges direkte i selve lægemiddelopdagelsen .

Konklusion

Recursion-Genentech-milepælen er et af de hidtil mest konkrete tegn på, at AI-baserede biologiplatforme kan finde nye, eksperimentelt validerede mål i neurologien – et område, hvor traditionel lægemiddelforskning længe har haft svært ved at skabe gennembrud.

Det er ikke endnu et bevis på, at AI kan levere en færdig behandling. Men det er et vigtigt skifte i spørgsmålet, industrien stiller: Fra om AI kan finde nye lægemiddelmål til hvor hurtigt sådanne mål kan omsættes til lægemidler, der faktisk når frem til patienterne.