Aptadir vil forsøge at tænde gener, der er blevet slukket

Et gen, der er blevet slukket, kan måske tændes igen. Det er den idé, det Milano-baserede biotekselskab Aptadir Therapeutics arbejder med – og nu har virksomheden rejst 40 mio. euro (45 mio. dollar) til at bringe sin forskning videre. 125

Aptadir udvikler en eksperimentel type RNA-lægemidler, kaldet DNMT1-interagerende RNA’er eller DiR’er. De er tænkt til at påvirke DNA-methylering ved bestemte gener, som er blevet inaktive. Selskabet undersøger blandt andet, om metoden kan bruges ved Fragilt X-syndrom og visse kræftformer, der er vanskelige at behandle. Men der er endnu tale om forskning – ikke en behandling, patienter kan få. 113

Kan DiR’er genaktivere et slukket gen?

DNA-methylering er en biologisk proces, der kan være med til at slukke for gener. Aptadirs DiR’er er designet til at binde sig til og hæmme enzymet DNMT1, som spiller en rolle i methyleringen. Ifølge selskabets beskrivelse er målet at påvirke processen ved bestemte steder i arvemassen frem for at hæmme methylering bredt i hele genomet. 13

Ved Fragilt X-syndrom er målet at genaktivere FMR1-genet, som er blevet slukket. Aptadir fremhæver sygdommen som et forskningsområde, og selskabets førende kandidat, Ce-49, beskrives som rettet mod det inaktive gen. 413 Det er en foreslået strategi; det er endnu ikke vist, at den kan behandle sygdommen hos mennesker.

Selskabet peger også på andre genetiske sygdomme og kræftformer som mulige anvendelser. Den overordnede hypotese er, at man kan genoprette aktiviteten i gener, der er blevet slukket gennem unormal methylering. Om metoden kan virke sikkert og effektivt – og hvilke sygdomme den i givet fald kan hjælpe mod – er stadig ubesvarede spørgsmål. 113

Hvem står bag investeringen?

4BIO Capital ledte Aptadirs seed-runde. Blandt deltagerne var den tidligere investor EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech og Club degli Investitori. 325

EXTEND deltog igen i investeringen. Teknologioverførselshubben blev lanceret af CDP Venture Capital og er finansieret i fællesskab af Angelini Ventures og Evotec. 3

Finansieringen er blevet omtalt som den største seed-runde for et italiensk biotekselskab og blandt de største i Europa. Det er rapporterede rangeringer, ikke en sammenligning, der er uafhængigt dokumenteret i det foreliggende materiale. 2

Tidlig forskning – ikke en færdig behandling

Aptadir er fortsat på det prækliniske stadie, ifølge omtalen af investeringen. 1 Der er altså endnu ikke tale om et godkendt eller tilgængeligt lægemiddel. Den centrale mulighed er, at DiR-teknologien kan rette sig mod sygdomme, hvor et gen er blevet slukket; om det kan føre til en sikker og effektiv behandling, skal undersøges i videre forskning og kliniske forsøg.

Stifter og administrerende direktør Giovanni Amabile har beskrevet Aptadirs fokus som sygdomme, der skyldes, at et gen, som normalt producerer et protein, bliver slukket. 2 Det indfanger selskabets arbejdshypotese – men siger endnu ikke noget om, hvorvidt den vil holde i kliniske forsøg.