Stanford-ekspert: Genredigering er endnu ikke klar til forsøg på mennesker

Genredigeringsterapier rettet mod nervesystemet er endnu ikke modne nok til forsøg på mennesker og kræver mindst endnu en runde af prækliniske studier, fastslår Stanford-adjunkt Karoly Nikolich. I et eksklusivt interview med South China Morning Post offentliggjort den 14. august 2026 vurderer Nikolich, at der kan gå op til fem år, før humane studier sikkert kan påbegynde .

Hans advarsel kommer i kølvandet på to børnedødsfald i genredigeringsforsøg i Shanghai, som ikke var offentligt kendt på tidspunktet – sager, der har genantændt den globale debat om sikkerhed og tilsyn med eksperimentel genterapi .

Et 'for eventyrlystent' forsøg: En 6-årig piges død

Den første sag, Nikolich kommenterede, handlede om en 6-årig pige, der døde på Xinhua Hospital i Shanghai i marts 2025 . Hun modtog en eksperimentel genredigeringsbehandling for en sjælden genetisk hjernelidelse – Snijders Blok-Campeau-syndrom – hvor virale partikler blev injiceret i hendes rygmarv for at levere en baseeditor, der skulle omskrive et muteret gen . Hun døde inden for få dage af en alvorlig immunreaktion .

Nikolich kaldte forsøget "for eventyrlystent" givet videnskabens umodenhed . Uafhængige eksperter, der gennemgik sagen, har efterfølgende givet udtryk for bekymring over, at sikkerhedssignaler fra dyreforsøg kan være blevet overset, og at forsøget ikke burde være fortsat . Pigens forældre betalte mere end 860.000 USD for at finansiere det prækliniske arbejde – et økonomisk arrangement, der ikke var nævnt i Nature-artiklen, der beskrev dyreforsøgene .

Dødsfaldet blev aldrig offentligt rapporteret, før Science og Retraction Watch i fællesskab offentliggjorde en undersøgelse den 23. juli 2026 . Shanghai Jiao Tong University School of Medicine iværksatte efterfølgende en omfattende undersøgelse .

Et andet dødsfald: Duchennes muskeldystrofi-forsøg

Den anden sag involverede en dreng med Duchennes muskeldystrofi, der døde i Shanghai i august 2025 efter at have fået en høj dosis af HuidaGene Therapeutics' CRISPR-genredigeringsterapi i et første-i-mennesket-forsøg . Virksomheden tilskrev dødsfaldet akut respiratorisk distress-syndrom som en del af en alvorlig immunreaktion mod terapien . Kliniske forsøgsregistre viser, at studiet kun inkluderede drenge i alderen 4 til 8 år .

Den centrale videnskabelige problemstilling: Systemiske virkninger er stadig ukendte

Nikolich påpegede en fundamental biologisk udfordring, der ligger til grund for begge tragedier: Forskere ved stadig "ikke præcist, hvordan ændring af et gen vil påvirke hele kroppen" . Selvom teknikkerne er rimeligt veletablerede i dyreforsøg, sagde Nikolich, at de "ikke har været modne nok til studier på mennesker" .

Denne mangel på forståelse er særligt akut for terapier rettet mod nervesystemet, hvor virkningerne af at redigere gener i hjernen eller rygmarven kan sprede sig gennem komplekse neurologiske netværk på uforudsigelige måder. De alvorlige immunreaktioner set i begge Shanghai-tilfælde fremhæver en kritisk sikkerhedsrisiko: Kroppens immunsystem kan udløse en dødelig reaktion mod de virale vektorer, der bruges til at levere redigeringsmaskineriet, selv når prækliniske data ser håndterbare ud .

Globale reguleringsmæssige konsekvenser

De ikke-offentliggjorte dødsfald har genåbnet debatten om, hvordan myndigheder bør føre tilsyn med investigator-initierede forsøg – en vej, der har muliggjort accelereret test på mennesker i Kina med mindre tilsyn end standard kliniske forsøg . Lignende accelererede forsøgsmodeller debatteres nu i USA og Europa . Eksperter understreger, at hurtig offentliggørelse og ærlig efterforskning af dødsfald er afgørende for at opretholde offentlighedens tillid til genredigeringsterapier .

Nikolichs vurdering antyder, at en bred konsensus er ved at opstå: Løftet fra CRISPR- og baseeditor-teknologier er reelt, men hastværket med at teste på mennesker har overhalet videnskaben. Indtil forskere kan forudsige og kontrollere, hvordan en genetisk redigering vil påvirke hele organismen – ikke kun målvævet – forbliver forsøg på mennesker en højrisikoforeteelse.

For familier, der står over for ødelæggende genetiske tilstande, er ventetiden smertelig. Men Nikolichs budskab er klart: Tålmodighed er ikke kun fornuftigt – det er nødvendigt for at undgå at gentage tragedier, der kunne underminere hele feltet.