To børn døde i hemmelige kinesiske genredigeringsforsøg – hvad gik galt?

Det første dødsfald: Mei, 6 år, Xinhua Hospital – marts 2025

** Patienten og behandlingen.** En 6-årig pige, kun kaldet "Mei", var diagnosticeret med Snijders-Blok-Campeau syndrom, en sjælden genetisk neuroudviklingsforstyrrelse. Tilstanden er ikke livstruende. Hendes forældre rejste cirka 860.000 dollars (ca. 6 mio. kr.) til at finansiere en eksperimentel base-editing-behandling rettet mod hjernen på Xinhua Hospital, tilknyttet Shanghai Jiao Tong University School of Medicine . Forsøget blev ledet af neuroforskeren Zilong Qiu .

** Hvad der skete.** Den 24. marts 2025 injicerede en læge en CRISPR-base-editor – leveret via en virus – ind i væsken ved bunden af Meis rygsøjle . Inden for få dage udviklede hun feber og nyreskade. Syv dage efter injektionen døde hun af trombotisk mikroangiopati, en tilstand der forårsager dødelige mikroskopiske blodpropper . Hospitalets egen etiske komité konkluderede senere, at dødsfaldet var "absolut relateret" til behandlingen .

** Dækningen.** Forskerne opdaterede aldrig ClinicalTrials.gov eller nogen anden registrant. De publicerede efterfølgende en artikel i Nature i begyndelsen af 2026, der beskrev deres prækliniske dyreforsøg – uden at nævne at en menneskelig patient allerede var død . Artiklen undlod også at nævne, at familien selv havde finansieret behandlingen . En fælles undersøgelse af Science og Retraction Watch, offentliggjort den 23. juli 2026, var den første til at afsløre dødsfaldet for offentligheden .

** Reguleringsmæssige smuthuller udnyttet.** Forsøget var et "investigator-initieret forsøg" (IIT), en kategori der er underlagt væsentligt svagere tilsyn end industrisponsorerede studier . Eksperter har påpeget, at Kinas reguleringsramme har "overlappende ansvarsområder for flere styrende myndigheder og begrænset inddragelse af patientgrupper og offentligheden i lovgivningsprocessen", hvilket skaber smuthuller, der tillader sådanne forsøg at fortsætte med minimal gennemsigtighed . Syv uafhængige eksperter, der gennemgik sagen for Science, udtrykte bekymring for, at sikkerhedssignaler i dyrestudier blev overset, og at forsøget slet ikke burde have været gennemført .

Det andet dødsfald: Et barn med Duchennes muskeldystrofi, HuidaGene HG302-forsøg – august 2025

** Patienten og behandlingen.** Et barn (rapporteret som en dreng i flere kilder) med Duchennes muskeldystrofi (DMD) var den fjerde og sidste patient, der blev indskrevet i HuidaGenes HG302-01 investigator-initierede forsøg på Shanghai Children's Medical Center . Forsøget, der startede i december 2024, var rettet mod drenge i alderen 4-8 år, der stadig kunne gå . HG302 anvendte en CRISPR-baseret DNA-redigeringsterapi leveret via en høj dosis adeno-associeret virus (AAV) .

** Hvad der skete.** Barnet døde i august 2025 af akut respiratorisk distress-syndrom (ARDS) forårsaget af en alvorlig immunreaktion over for den høje dosis AAV-terapi . HuidaGene bekræftede dette i en udtalelse den 5. august 2026 og tilskrev dødsfaldet en "fatal alvorlig bivirkning" .

** Dækningen.** Dødsfaldet blev ikke rapporteret i cirka et år. I februar 2026 blev det kliniske forsøgsregister opdateret til at vise, at undersøgelsen var "afsluttet", uden nogen omtale af et dødsfald . Blot få uger før dødsfaldet endelig blev offentliggjort, i juli 2026, havde HuidaGene præsenteret data på CRISPR Medicine-konferencen, der hævdede, at HG302 havde demonstreret "stærk sikkerhed uden SAEs, DLT eller større toksiciteter" . Virksomhedens egen tidligere CEO, Alvin Luk, havde tidligere anerkendt, at højdosis AAV-mikrodystrofin-forsøg fra andre udviklere havde forårsaget dødsfald ved høje doser . Dødsfaldet blev først afsløret af STAT News den 5. august 2026 efter en månedlang undersøgelse .

** Nøgleafgange og tavshed.** Efter konferencen gik HuidaGene i sort – de udsendte ingen pressemeddelelser i 15 måneder, og i den periode forlod både Luk og teknologichef TJ Cradick virksomheden .

Systemiske svigt i begge sager

Begge sager deler en række slående fælles problemer:

Efterspil og igangværende undersøgelser

I slutningen af juli 2026 meddelte Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, at de havde nedsat en task force til at undersøge Xinhua Hospital-forsøget og den relaterede Nature-publikation . Universitetet sagde, at det ville tage "alvorlige foranstaltninger" afhængigt af undersøgelsens resultat . Der er opstået krav om en fuld institutionel gennemgang af Nature-artiklen og potentiel tilbagetrækning eller korrektion .

Meis forældre fortalte efterforskerne, at lægerne ikke advarede dem om, at deres datter kunne dø, og at hospitalet og forskerne skjulte dødsfaldet . Familiens beslutning om at dele deres historie var drevet af et håb om, at andre familier ville blive skånet for samme skæbne .

Bredere implikationer

De to sager har genantændt en global debat om tilsynet med genredigeringsforsøg, især investigator-initierede studier, der kan omgå den strengere overvågning, der anvendes på industrisponsorerede forsøg. En akademisk gennemgang af Kinas reguleringsramme for genomredigering fra 2025 havde allerede identificeret løbende mangler, herunder overlappende myndighedsansvar og begrænset offentlig inddragelse . Forskere, der kommenterede sagerne, beskrev dem som afslørende "alvorlige svigt i risikovurdering, gennemsigtighed og institutionelt tilsyn" .

Reguleringsmæssige smuthuller svarende til dem, der blev udnyttet i disse forsøg, er tidligere blevet dokumenteret i kølvandet på He Jiankui-skandalen fra 2018 om genredigerede babyer, som også involverede overtrædelser af etiske og regulatoriske normer i Kina .