AI poprvé dovedla nový neurologický cíl až do vývoje léku

Jde o první neurologický projekt, který z této spolupráce oznámené v roce 2021 postoupil dál . Neznamená to ještě vznik nového léku ani důkaz účinnosti u pacientů. Je to však důležitý test toho, zda může AI pomoci objevit biologii, kterou by tradiční postupy hledaly výrazně déle.

Jak AI hledala v biologických datech

Výsledkem nebyl náhodný tip ani jediný laboratorní experiment. Cíl vzešel ze systematického procesu, který spojil automatizované biologické experimenty, genetické zásahy a model umělé inteligence.

1. Neuronální mapa v dosud nevídaném měřítku

Týmy vypěstovaly více než jeden bilion neuronálních buněk odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (hiPSC). Následně jednotlivě vyřadily více než 17 000 genů kódujících bílkoviny, pořídily přes 30 milionů snímků buněk a pomocí nich natrénovaly vlastní základní model pro interpretaci biologických změn .

Tak vznikla takzvaná Neuron Map – rozsáhlá mapa vztahů mezi genetickými zásahy a podobou či chováním neuronů. Model mohl porovnávat velké množství biologických scénářů najednou, místo aby vědci testovali jednu hypotézu po druhé.

2. Celogenomové hledání kandidátů

AI porovnávala účinky jednotlivých genetických zásahů se známými mechanismy neurologických onemocnění. Kandidáty řadila podle toho, jak blízko byly biologickým drahám spojovaným s nemocemi .

Tento přístup měl fungovat především jako motor pro tvorbu nových hypotéz: místo postupného hádání, který gen by mohl být důležitý, prohledal celý genom a upozornil na vztahy, které by jinak mohly zůstat mimo pozornost.

3. Tři kola laboratorického ověřování

Do další fáze postoupily pouze kandidáty, které prošly třemi kroky:

• ověření biologické dráhy: chová se genetický zásah podle předpovědi?
• funkční ověření: vyvolá změna cíle smysluplnou změnu v lidských neuronech?
• ověření souvislosti s nemocí: změní zásah skutečně sledovaný znak onemocnění?

Teprve po absolvování všech tří úrovní se cíl dostal do společného programu raného vývoje .

Důležité upřesnění: Cíl, který nyní postupuje do vývoje, pochází z datové sady Neuron Map. Microglia Map byla samostatná, dřívější mapa zaměřená na mikroglie – imunitní buňky mozku. Obě mapy vznikly v rámci spolupráce Recursion s Roche a Genentechem .

Co tento krok znamená pro vývoj léčiv

První výrazný test AI v neurovědě

Centrální nervový systém patří k oblastem, kde vývoj léčiv dlouhodobě naráží na vysoké riziko neúspěchu. Nový cíl proto představuje první konkrétní příklad, kdy AI-platforma v této oblasti nejen navrhla biologicky zajímavý cíl, ale pomohla ho také experimentálně ověřit .

Rozhoduje měřítko dat

Partnerství ukázalo, jakou výhodu může přinést kombinace obrovského množství biologických dat a základních modelů. Trilliony buněk, celogenomové vyřazování genů a desítky milionů snímků vytvářejí prostor, který lze prohledávat systematicky, nikoli po jednotlivých pokusech .

Menší nejistota u neznámých cílů

Platforma se neopírá pouze o zcela volné předpovědi. Kandidáty zasazuje do kontextu známých genetických a nemocenských mechanismů a následně je ověřuje v laboratoři. To může snížit nejistotu spojenou s vývojem léčiv proti dosud málo prozkoumaným biologickým cílům .

Podle generální ředitelky Recursion Najat Khan jde o první z až 40 potenciálních programů, které by v rámci spolupráce mohly vzniknout . Partnerství dosud přineslo na počátečních a milníkových platbách 216 milionů dolarů .

AI ve farmaceutickém průmyslu přitahuje desítky miliard

Milník Recursion a Genentechu není izolovanou událostí. Zapadá do širšího přesunu od jednotlivých experimentálních molekul k investicím do celých AI platforem pro výzkum léčiv.

Rostoucí objem obchodů

• Od ledna 2025 do července 2026 se velké farmaceutické společnosti zavázaly k více než 22 miliardám dolarů zveřejněného kapitálu pro AI biotechnologie a počítačově podporovaný vývoj léčiv prostřednictvím akvizic, partnerství a licencí .
• Financování AI vývoje léčiv vzrostlo v roce 2025 přibližně na 11 miliard dolarů v 348 investičních kolech, oproti zhruba 8,9 miliardy dolarů ve 264 kolech v roce 2024 .
• Celková hodnota partnerství a fúzí a akvizic v oblasti AI a strojového učení pro vývoj léčiv v letech 2024–2025 přesáhla 55 miliard dolarů .
• V prvním čtvrtletí 2026 vzniklo 36 velkých AI partnerství, dvojnásobek oproti 18 partnerstvím ve stejném období roku 2025 .

Některé z největších oznámených dohod

Od jedné molekuly k infrastruktuře

V letech 2025 a 2026 je patrný posun od sázek na jedinou účinnou látku k investicím do platforem, které mají generovat více potenciálních programů najednou. Fúze Recursion s Exscientia i nárůst rozsáhlých platformových partnerství naznačují, že AI se v některých farmaceutických firmách stává součástí základní výzkumné infrastruktury, nikoli jen doplňkovým experimentem .

Regulátoři zpřesňují pravidla pro AI

Vývoj technologií doprovází také snaha regulátorů vymezit, jak se má spolehlivost AI posuzovat.

• Leden 2025: americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal první návrh metodiky Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Dokument zavádí rámec založený na míře rizika pro posuzování důvěryhodnosti AI modelu v konkrétním účelu použití .
• Leden 2026: FDA společně s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnily dokument Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development. Ten stanovuje společné principy pro používání AI při tvorbě důkazů v celém životním cyklu léčivého přípravku .

FDA se tak posouvá od případového, méně formalizovaného dohledu ke strukturovanému hodnocení. Vývojáři musí prokázat takzvanou důvěryhodnost modelu – tedy to, že konkrétní AI nástroj je spolehlivý pro zamýšlený účel v regulačním procesu .

Je ale důležité rozlišovat mezi AI používanou při výzkumu a AI, která vytváří podklady pro rozhodování regulátora. Návrh metodiky z ledna 2025 výslovně nezahrnuje AI používanou přímo při objevování léčiv .

Závěr: důležitý začátek, nikoli hotový lék

Spolupráce Recursion, Roche a Genentechu přinesla první konkrétní důkaz, že AI-platforma může v neurovědě najít nový biologický cíl, experimentálně ho ověřit a posunout do raného programu vývoje malé molekuly. To je významné zejména v oblasti, kde tradiční výzkum po desetiletí často pracoval s omezeným počtem známých mechanismů.

Samotný milník však ještě neříká, zda vznikne účinný a bezpečný lék. Před projektem stojí další laboratorní testy, klinické studie a regulační posuzování. Ukazuje ale, že otázka už nezní jen „dokáže AI najít nový cíl?“, nýbrž také „dokáže takto objevený cíl projít celou cestou až k pacientům?“