Aptadir chce pomocí RNA znovu aktivovat umlčené geny. Získala na to 40 milionů eur

Milánská biotechnologická společnost Aptadir Therapeutics získala 40 milionů eur (45 milionů dolarů) na vývoj experimentálních léčiv na bázi RNA. Její přístup nazvaný DNMT1-interagující RNA, zkráceně DiR, má bránit metylaci DNA u vybraných genů a potenciálně obnovit jejich aktivitu. Léčiva jsou zatím ve fázi předklinického vývoje, takže jejich účinek u pacientů není prokázán. 125

Jak má technologie DiR fungovat

Metylace DNA může některé geny umlčet. Molekuly DiR mají podle Aptadiru navázat na enzym DNMT1 a potlačit jeho činnost v konkrétních místech genetické informace. Firma zdůrazňuje, že cílem je zasáhnout vybrané geny, nikoli omezit metylaci v celém genomu. 13

U syndromu křehkého X chce Aptadir znovu aktivovat umlčený gen FMR1. Firma tuto nemoc uvádí mezi oblastmi výzkumu a její hlavní kandidát Ce-49 je popisován jako prostředek zaměřený na tento gen. 413 Jde o zamýšlený léčebný přístup, nikoli o důkaz, že už nemoc dokáže léčit.

Aptadir zvažuje využití technologie také u dalších genetických onemocnění a nádorů. Základní hypotéza je, že obnovení aktivity genů umlčených abnormální metylací by mohlo pomoci u vybraných chorob. Které indikace se skutečně posunou dál a zda bude přístup bezpečný a účinný, zatím není jasné. 113

Kdo investoval a na co mají peníze jít

Investiční kolo vedl fond 4BIO Capital. Zapojili se také dřívější investor EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech a Club degli Investitori. 325

EXTEND je italské centrum transferu technologií, které podporuje rozvoj biotechnologických projektů. Vzniklo z iniciativy CDP Venture Capital a financují je společně Angelini Ventures a Evotec. 3

Peníze mají podpořit vývoj RNA léčiv pro genetická onemocnění, která se obtížně léčí; firma počítá také s možným využitím své platformy u nádorů. 125 Média označila investici za největší seedové kolo italské biotechnologické firmy a jedno z největších v Evropě. Jde o uváděné srovnání, nikoli o nezávisle ověřené pořadí. 2

Zatím výzkum, nikoli dostupná léčba

Aptadir je podle zpráv o investici stále v předklinické fázi. 1 Její technologie proto není léčbou dostupnou pacientům. Hlavní příslib spočívá v možnosti řešit nemoci, při nichž je určitý gen vypnutý; zda DiR dokáže tento výsledek bezpečně a účinně vyvolat u lidí, musí ověřit další vývoj a klinické studie.

Zakladatel a generální ředitel Giovanni Amabile popsal zaměření firmy jako vývoj přístupů proti nemocem způsobeným umlčením genu, který by za normálních okolností vytvářel bílkovinu. 2 Tato formulace vystihuje výzkumnou hypotézu Aptadiru, nikoli již potvrzený léčebný účinek.